Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitetsvurdering af β-globin-genoprettede autologe hæmatopoietiske stamceller hos β-thalassæmi-patienter

13. oktober 2020 opdateret af: BGI-research

Et enkelt center, åbent-label-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​β-globin-genoprettede autologe hæmatopoietiske stamceller hos ß-thalassæmi-patienter

Dette er et åbent studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​β-globin-genoprettede autologe hæmatopoietiske stamceller hos patienter med ß-thalassæmi.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner med ß-thalassæmi major vil blive rekrutteret, og deres autologe hæmatopoietiske stamceller vil blive opsamlet og modificeret med LentiHBBT87Q-systemet for at genoprette β-globin-ekspressionen. Efter konditionering vil de β-globin-genoprettede autologe hæmatopoietiske stamceller blive infunderet tilbage til patienterne, og et 2 års opfølgningsbesøg vil blive udført, og dataene vil blive indsamlet. Deltagerne i denne undersøgelse vil også blive bedt om at deltage i en efterfølgende opfølgningsundersøgelse, der vil overvåge den langsigtede sikkerhed og effektivitet af behandlingen i op til 13 år efter transplantationen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518083
        • Beijing Genomics Institute At Shenzhen
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chao LIU, PhD
        • Ledende efterforsker:
          • Sixi Liu, Professor

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 8-16 år gammel. Subjektet og/eller subjektets juridiske værge forstår fuldt ud og underskriver frivilligt informeret samtykke;
  • Klinisk diagnosticeret som transfusionsafhængig β-thalassæmi major;
  • Ved tilstrækkelig RBC-infusion skal forsøgspersonerne opretholde hæmoglobin ≥9g/dL, serumferritin-tærskel ≤ 3000 ng/mL og leverjernoverbelastningen mild eller fraværende i mindst 3 måneder før mobilisering af hæmatopoietiske stamceller;
  • Følg ordningerne for behandling og regelmæssige lægetjek inden for to år efter transplantationen.

Ekskluderingskriterier:

  • Den fysiske tilstand opfylder ikke kravene til hæmatopoietisk stamcellemobilisering og transplantationsmyeloablation;
  • Modtaget genterapi og allogen HSCT i fortiden.
  • Hav en tilgængelig HLA-matchet donor.
  • Tilmelding til et andet klinisk forsøg.
  • Andre uegnede tilstande identificeret af læger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel
10 transfusionsafhængige β-thalassæmi-hovedpersoner, som er 8-16 år ældre, vil blive transplanteret med β-globin-genoprettede autologe hæmatopoietiske stamceller, der er modificeret med lentiviral vektor LentiHBBT87Q, der koder for det humane β-globingen.
Biologisk: β-globin gendannet autolog HSC
β-globin genoprettet autolog HSC modificeret med lentiviral vektor LentiHBBT87Q

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 0-100 dage
Antallet og procentdelen af ​​uønskede hændelser relateret til transplantation på 100 dage vil blive opsummeret i henhold til NCI CTCAE 5.0.
0-100 dage
Samlet overlevelse
Tidsramme: 0-24 måneder
Antallet af patienter i live gennem hele forsøget vil blive registreret.
0-24 måneder
Andel af engraftments
Tidsramme: 0-24 måneder
Neutrofiltal [ANC] >=500/mm3 i 3 på hinanden følgende dage og blodpladetal [PLT] >20.000/mm3 i 7 på hinanden følgende dage.
0-24 måneder
Replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: 0-24 måneder
Procentdelen af ​​RCL bør være negativ i de 24 måneder efter transplantationen.
0-24 måneder
Dynamics of viral integration sites (VIS)
Tidsramme: 0-24 måneder
Evaluering af procentdelen af ​​deltagere uden abnorm klonal proliferation og polyklonal engraftment 6, 12, 18 og 24 måneder efter transplantation. Mere end 1000 VIS hentet fra perifert blod bør kontrolleres.
0-24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det gennemsnitlige Insertion Copy Number (VCN) i mononukleære celler fra perifert blod
Tidsramme: 18-24 måneder
Det gennemsnitlige insertion copy number (VCN) bør være ≥0,1 i perifere mononukleære blodceller.
18-24 måneder
Ekspressionsniveauet af eksogent voksenhæmoglobin
Tidsramme: 18-24 måneder
Eksogent voksenhæmoglobin vil blive evalueret ved globinkæder og hæmoglobinsyntese på perifert blod ved HPLC, og det exogene voksenhæmoglobinniveau er ≥2,0 g/dL.
18-24 måneder
Ændring fra baseline i annualiseret frekvens og volumen af ​​pakkede RBC-transfusioner
Tidsramme: 18-24 måneder
Sammenlign det årlige antal pRBC-transfusioner før genterapi med måned 6 og måned 24 efter transplantation, den procentvise ændring vil blive registreret.
18-24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BGI-research

Samarbejdspartnere

Shenzhen Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Chao Liu, PhD, BGI-research
  • Ledende efterforsker: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. november 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. november 2022

Studieafslutning (Forventet)

30. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

19. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. oktober 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A-SOP-CT-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med β-Thalassemi Major

Kliniske forsøg med β-globin gendannet autolog HSC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner