Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti β-globinem obnovených autologních hematopoetických kmenových buněk u pacientů s β-talasémií major

13. října 2020 aktualizováno: BGI-research

Otevřená studie s jediným centrem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti β-globinem obnovených autologních hematopoetických kmenových buněk u pacientů s ß-talasemií

Toto je otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti β-globinem obnovených autologních hematopoetických kmenových buněk u pacientů s ß-talasemií

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Budou přijati jedinci s ß-Thalassemia major a jejich autologní hematopoetické kmenové buňky budou odebrány a upraveny systémem LentiHBBT87Q, aby se obnovila exprese β-globinu. Po kondicionování budou β-globinem obnovené autologní hematopoetické kmenové buňky podány zpět pacientům a bude provedena následná 2letá návštěva a budou shromážděna data. Účastníci této studie budou také požádáni, aby se zúčastnili následné následné studie, která bude monitorovat dlouhodobou bezpečnost a účinnost léčby po dobu až 13 let po transplantaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518083
        • Beijing Genomics Institute At Shenzhen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chao LIU, PhD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sixi Liu, Professor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 8-16 let. Subjekt a/nebo jeho zákonný zástupce plně rozumí a dobrovolně podepisuje informovaný souhlas;
  • Klinicky diagnostikována jako β-thalasemia major závislá na transfuzi;
  • Při dostatečné infuzi erytrocytů musí subjekty udržovat hemoglobin ≥9 g/dl, práh feritinu v séru ≤ 3000 ng/ml a přetížení jater železem mírné nebo žádné po dobu nejméně 3 měsíců před mobilizací hematopoetických kmenových buněk;
  • Dodržujte opatření pro léčbu a pravidelné lékařské kontroly do dvou let po transplantaci.

Kritéria vyloučení:

  • Fyzický stav nesplňuje požadavky na mobilizaci krvetvorných buněk a transplantační myeloablaci;
  • V minulosti podstoupil genovou terapii a alogenní HSCT.
  • Mít k dispozici vhodného dárce HLA.
  • Zápis do další klinické studie.
  • Další nevhodné stavy zjištěné lékaři.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální
10 hlavním subjektům s β-talasémií závislých na transfuzi, kteří jsou o 8–16 let starší, budou transplantovány autologními hematopoetickými kmenovými buňkami s obnoveným β-globinem, které jsou modifikovány lentivirovým vektorem LentiHBBT87Q kódujícím lidský gen β-globinu.
Biologický: β-globin obnovený autologní HSC
β-globinem obnovený autologní HSC modifikovaný lentivirovým vektorem LentiHBBT87Q

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 0-100 dní
Počet a procento nežádoucích účinků souvisejících s transplantací za 100 dnů bude shrnuto podle NCI CTCAE 5.0.
0-100 dní
Celkové přežití
Časové okno: 0-24 měsíců
Počet přeživších pacientů během celé studie bude zaznamenán.
0-24 měsíců
Podíl přihojení
Časové okno: 0-24 měsíců
Počet neutrofilů [ANC] >=500/mm3 po 3 po sobě jdoucí dny a počet krevních destiček [PLT] >20 000/mm3 po 7 po sobě jdoucích dnů.
0-24 měsíců
Lentivirus schopný replikace (RCL)
Časové okno: 0-24 měsíců
Procento RCL by mělo být negativní do 24 měsíců po transplantaci.
0-24 měsíců
Dynamika virových integračních webů (VIS)
Časové okno: 0-24 měsíců
Vyhodnocení procenta účastníků bez abnormální klonální proliferace a polyklonálního přihojení 6, 12, 18 a 24 měsíců po transplantaci. Mělo by být zkontrolováno více než 1000 VIS získaných z periferní krve.
0-24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný počet inzerčních kopií (VCN) v mononukleárních buňkách periferní krve
Časové okno: 18-24 měsíců
Průměrný počet inzerčních kopií (VCN) by měl být ≥0,1 v mononukleárních buňkách periferní krve.
18-24 měsíců
Hladina exprese exogenního dospělého hemoglobinu
Časové okno: 18-24 měsíců
Exogenní dospělý hemoglobin bude hodnocen pomocí globinových řetězců a syntéza hemoglobinu v periferní krvi pomocí HPLC a hladina exogenního dospělého hemoglobinu je ≥2,0 g/dl.
18-24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v anualizované frekvenci a objemu balených transfuzí červených krvinek
Časové okno: 18-24 měsíců
Porovnejte roční počet transfuzí pRBC před genovou terapií s obdobím 6. a 24. měsíce po transplantaci, bude zaznamenána procentuální změna.
18-24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BGI-research

Spolupracovníci

Shenzhen Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Chao Liu, PhD, BGI-research
  • Vrchní vyšetřovatel: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. listopadu 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

30. listopadu 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

30. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

19. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A-SOP-CT-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na β-Thalassemia Major

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit