Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности и эффективности восстановленных β-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток у основных пациентов с β-талассемией

13 октября 2020 г. обновлено: BGI-research

Открытое исследование в одном центре для оценки безопасности и эффективности восстановленных β-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с большой β-талассемией

Это открытое исследование для оценки безопасности и эффективности восстановленных β-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с тяжелой ß-талассемией.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Будут набраны субъекты с большой ß-талассемией, и их аутологичные гемопоэтические стволовые клетки будут собраны и модифицированы с помощью системы LentiHBBT87Q для восстановления экспрессии β-глобина. После кондиционирования восстановленные β-глобином аутологичные гемопоэтические стволовые клетки будут влиты обратно пациентам, после чего будет проведен контрольный визит через 2 года и будут собраны данные. Участников этого исследования также попросят принять участие в последующем последующем исследовании, в котором будет контролироваться долгосрочная безопасность и эффективность лечения в течение 13 лет после трансплантации.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

10

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Jing Li, PhD
  • Номер телефона: 13510560664
  • Электронная почта: lijing4@genomics.cn

Места учебы

  • Китай
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Китай, 518083
        • Beijing Genomics Institute At Shenzhen
        • Контакт:
          • Jing Li, PhD
          • Номер телефона: +8613510560664
          • Электронная почта: lijing4@genomics.cn
        • Главный следователь:
          • Chao LIU, PhD
        • Главный следователь:
          • Sixi Liu, Professor

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 16 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • 8-16 лет. Субъект и/или законный опекун субъекта полностью понимает и добровольно подписывает информированное согласие;
  • Клинически диагностирована большая трансфузионно-зависимая β-талассемия;
  • При достаточной инфузии эритроцитов субъекты должны поддерживать уровень гемоглобина ≥9 г/дл, порог ферритина в сыворотке ≤3000 нг/мл и легкую перегрузку печени железом или ее отсутствие в течение как минимум 3 месяцев до мобилизации гемопоэтических стволовых клеток;
  • Соблюдайте меры по лечению и регулярным медицинским осмотрам в течение двух лет после трансплантации.

Критерий исключения:

  • Физическое состояние не соответствует требованиям для мобилизации гемопоэтических стволовых клеток и трансплантационной миелоаблации;
  • В прошлом получал генную терапию и аллогенную ТГСК.
  • Иметь доступного HLA-совместимого донора.
  • Участие в другом клиническом испытании.
  • Другие неподходящие состояния, выявленные врачами.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальный
10 субъектам с тяжелой трансфузионной β-талассемией в возрасте от 8 до 16 лет будут трансплантированы восстановленные β-глобином аутологичные гемопоэтические стволовые клетки, модифицированные лентивирусным вектором LentiHBBT87Q, кодирующим ген β-глобина человека.
Биологический: β-глобин восстановил аутологичные HSC
β-глобин восстановленные аутологичные HSC, модифицированные лентивирусным вектором LentiHBBT87Q

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 0-100 дней
Количество и процент нежелательных явлений, связанных с трансплантацией за 100 дней, будут суммированы в соответствии с NCI CTCAE 5.0.
0-100 дней
Общая выживаемость
Временное ограничение: 0-24 месяца
Будет зафиксировано количество пациентов, выживших на протяжении всего испытания.
0-24 месяца
Доля приживления
Временное ограничение: 0-24 месяца
Количество нейтрофилов [ANC] >= 500/мм3 в течение 3 дней подряд и количество тромбоцитов [PLT] >20 000/мм3 в течение 7 дней подряд.
0-24 месяца
Компетентный к репликации лентивирус (RCL)
Временное ограничение: 0-24 месяца
Процент RCL должен быть отрицательным в течение 24 месяцев после трансплантации.
0-24 месяца
Динамика сайтов вирусной интеграции (ВИС)
Временное ограничение: 0-24 месяца
Оценка процента участников без аномальной клональной пролиферации и поликлонального приживления через 6, 12, 18 и 24 месяца после трансплантации. Необходимо проверить более 1000 VIS, полученных из периферической крови.
0-24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее количество копий вставки (VCN) в мононуклеарных клетках периферической крови
Временное ограничение: 18-24 месяца
Среднее число копий вставки (VCN) должно быть ≥0,1 в мононуклеарных клетках периферической крови.
18-24 месяца
Уровень экспрессии экзогенного взрослого гемоглобина
Временное ограничение: 18-24 месяца
Экзогенный гемоглобин взрослых будет оцениваться по глобиновым цепям и синтезу гемоглобина в периферической крови с помощью ВЭЖХ, а уровень экзогенного гемоглобина взрослых составляет ≥2,0 г/дл.
18-24 месяца
Изменение по сравнению с исходным уровнем годовой частоты и объема трансфузий эритроцитарной массы
Временное ограничение: 18-24 месяца
Сравните количество переливаний pRBC в годовом исчислении до генной терапии с периодом 6 и 24 месяцев после трансплантации, процентное изменение будет записано.
18-24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BGI-research

Соавторы

Shenzhen Children's Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Chao Liu, PhD, BGI-research
  • Главный следователь: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

30 ноября 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

30 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 октября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 октября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • A-SOP-CT-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Большая β-талассемия

Клинические исследования β-глобин восстановил аутологичные HSC

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Czech Republic

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться