Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues restaurées par la β-globine chez les patients atteints de β-thalassémie
13 octobre 2020 mis à jour par: BGI-research
Une étude ouverte à centre unique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues restaurées par la β-globine chez les patients atteints de ß-thalassémie majeure
Il s'agit d'une étude ouverte visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues restaurées par la β-globine chez les patients atteints de ß-thalassémie.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Des sujets atteints de ß-thalassémie majeure seront recrutés et leurs cellules souches hématopoïétiques autologues seront collectées et modifiées avec le système LentiHBBT87Q pour restaurer l'expression de la β-globine.
Après le conditionnement, les cellules souches hématopoïétiques autologues restaurées en β-globine seront réinfusées aux patients, et une visite de suivi de 2 ans sera effectuée et les données seront collectées.
Les participants à cette étude seront également invités à participer à une étude de suivi ultérieure qui surveillera l'innocuité et l'efficacité à long terme du traitement jusqu'à 13 ans après la transplantation.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
10
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jing Li, PhD
- Numéro de téléphone: 13510560664
- E-mail: lijing4@genomics.cn
Lieux d'étude
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Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Chine, 518083
- Beijing Genomics Institute At Shenzhen
-
Contact:
- Jing Li, PhD
- Numéro de téléphone: +8613510560664
- E-mail: lijing4@genomics.cn
-
Chercheur principal:
- Chao LIU, PhD
-
Chercheur principal:
- Sixi Liu, Professor
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 16 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- 8-16 ans. Le sujet et/ou le tuteur légal du sujet comprennent pleinement et signent volontairement un consentement éclairé ;
- Cliniquement diagnostiqué comme β-thalassémie majeure dépendante des transfusions ;
- Avec une perfusion de GR suffisante, les sujets doivent maintenir une hémoglobine ≥ 9 g/dL, un seuil de ferritine sérique ≤ 3 000 ng/mL et une surcharge hépatique en fer légère ou absente pendant au moins 3 mois avant la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques ;
- Respectez les modalités de traitement et les contrôles médicaux réguliers dans les deux ans suivant la greffe.
Critère d'exclusion:
- La condition physique ne répond pas aux exigences de la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques et de la myéloablation de transplantation ;
- A reçu une thérapie génique et une GCSH allogénique dans le passé.
- Avoir un donneur compatible HLA disponible.
- Inscription à un autre essai clinique.
- Autres conditions inadaptées identifiées par les médecins.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Expérimental
10 sujets majeurs β-thalassémiques dépendants de la transfusion âgés de 8 à 16 ans seront transplantés avec des cellules souches hématopoïétiques autologues restaurées en β-globine qui sont modifiées avec le vecteur lentiviral LentiHBBT87Q codant pour le gène de la β-globine humaine.
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CSH autologue restaurée à la β-globine modifiée avec le vecteur lentiviral LentiHBBT87Q
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence et gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 0-100 jours
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Le nombre et le pourcentage d'événements indésirables liés à la transplantation en 100 jours seront résumés selon NCI CTCAE 5.0.
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0-100 jours
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La survie globale
Délai: 0-24 mois
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Le nombre de patients vivants tout au long de l'essai sera enregistré.
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0-24 mois
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Proportion de greffes
Délai: 0-24 mois
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Nombre de neutrophiles [ANC] > 500/mm3 pendant 3 jours consécutifs et nombre de plaquettes [PLT] > 20 000/mm3 pendant 7 jours consécutifs.
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0-24 mois
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Lentivirus compétent pour la réplication (RCL)
Délai: 0-24 mois
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Le pourcentage de RCL doit être négatif dans les 24 mois suivant la greffe.
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0-24 mois
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Dynamique des sites d'intégration virale (VIS)
Délai: 0-24 mois
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Évaluation du pourcentage de participants sans prolifération clonale anormale ni prise de greffe polyclonale à 6, 12, 18 et 24 mois après la greffe.
Plus de 1000 VIS extraits du sang périphérique doivent être vérifiés.
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0-24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Le nombre moyen de copies d'insertion (VCN) dans les cellules mononucléaires du sang périphérique
Délai: 18-24 mois
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Le nombre moyen de copies d'insertion (VCN) doit être ≥ 0,1 dans les cellules mononucléaires du sang périphérique.
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18-24 mois
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Le niveau d'expression de l'hémoglobine adulte exogène
Délai: 18-24 mois
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L'hémoglobine adulte exogène sera évaluée par les chaînes de globine et la synthèse de l'hémoglobine sur le sang périphérique par HPLC et le taux d'hémoglobine adulte exogène est ≥ 2,0 g/dL.
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18-24 mois
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Changement par rapport au départ de la fréquence et du volume annualisés des transfusions de culots globulaires
Délai: 18-24 mois
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Comparez le nombre annualisé de transfusions de pRB avant la thérapie génique avec la période du mois 6 et du mois 24 après la greffe, la variation en pourcentage sera enregistrée.
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18-24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Chao Liu, PhD, BGI-research
- Chercheur principal: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 novembre 2020
Achèvement primaire (Anticipé)
30 novembre 2022
Achèvement de l'étude (Anticipé)
30 novembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 septembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 octobre 2020
Première publication (Réel)
19 octobre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 octobre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 octobre 2020
Dernière vérification
1 septembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- A-SOP-CT-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .