Valutazione della sicurezza e dell'efficacia delle cellule staminali emopoietiche autologhe ripristinate con β-globina nei pazienti con β-talassemia maggiore
13 ottobre 2020 aggiornato da: BGI-research
Uno studio in aperto in un unico centro per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate con β-globina in pazienti affetti da ß-talassemia major
Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate con β-globina in pazienti con ß-talassemia major
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Saranno reclutati soggetti con ß-talassemia major e le loro cellule staminali ematopoietiche autologhe saranno raccolte e modificate con il sistema LentiHBBT87Q per ripristinare l'espressione della β-globina.
Dopo il condizionamento, le cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate per la β-globina verranno reinfuse ai pazienti e verrà condotta una visita di follow-up di 2 anni e verranno raccolti i dati.
Ai partecipanti a questo studio verrà anche chiesto di partecipare a un successivo studio di follow-up che monitorerà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento fino a 13 anni dopo il trapianto.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
10
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Jing Li, PhD
- Numero di telefono: 13510560664
- Email: lijing4@genomics.cn
Luoghi di studio
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Cina, 518083
- Beijing Genomics Institute At Shenzhen
-
Contatto:
- Jing Li, PhD
- Numero di telefono: +8613510560664
- Email: lijing4@genomics.cn
-
Investigatore principale:
- Chao LIU, PhD
-
Investigatore principale:
- Sixi Liu, Professor
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 8 anni a 16 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 8-16 anni. Il soggetto e/o il tutore legale del soggetto comprendono appieno e firmano volontariamente il consenso informato;
- Clinicamente diagnosticata come β-talassemia major trasfusione-dipendente;
- Con una sufficiente infusione di globuli rossi, i soggetti devono mantenere l'emoglobina ≥9 g/dL, la soglia di ferritina sierica ≤ 3000 ng/mL e il sovraccarico di ferro epatico lieve o assente per almeno 3 mesi prima della mobilizzazione delle cellule staminali emopoietiche;
- Seguire le disposizioni per il trattamento e i controlli medici regolari entro due anni dal trapianto.
Criteri di esclusione:
- La condizione fisica non soddisfa i requisiti per la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche e la mieloablazione del trapianto;
- In passato ha ricevuto terapia genica e trapianto allogenico.
- Avere un donatore compatibile HLA disponibile.
- Iscrizione a un altro studio clinico.
- Altre condizioni non idonee individuate dai medici.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Sperimentale
10 soggetti β-talassemici major dipendenti da trasfusione di età compresa tra 8 e 16 anni saranno trapiantati con cellule staminali ematopoietiche autologhe restaurate con β-globina modificate con il vettore lentivirale LentiHBBT87Q che codifica il gene della β-globina umana.
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β-globina restaurata HSC autologa modificata con vettore lentivirale LentiHBBT87Q
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Frequenza e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 0-100 giorni
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Il numero e la percentuale di eventi avversi correlati al trapianto in 100 giorni saranno riassunti secondo NCI CTCAE 5.0.
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0-100 giorni
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 0-24 mesi
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Il numero di pazienti vivi durante l'intero processo sarà registrato.
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0-24 mesi
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Proporzione di attecchimenti
Lasso di tempo: 0-24 mesi
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Conta dei neutrofili [ANC] >=500/mm3 per 3 giorni consecutivi e conta piastrinica [PLT] >20.000/mm3 per 7 giorni consecutivi.
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0-24 mesi
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Lentivirus competente per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: 0-24 mesi
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La percentuale di RCL dovrebbe essere negativa nei 24 mesi successivi al trapianto.
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0-24 mesi
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Dinamica dei siti di integrazione virale (VIS)
Lasso di tempo: 0-24 mesi
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Valutazione della percentuale di partecipanti senza proliferazione clonale anormale e attecchimento policlonale a 6, 12, 18 e 24 mesi dopo il trapianto.
Dovrebbero essere controllati più di 1000 VIS recuperati dal sangue periferico.
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0-24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il numero medio di copie di inserzione (VCN) nelle cellule mononucleari del sangue periferico
Lasso di tempo: 18-24 mesi
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Il numero medio di copie di inserzione (VCN) deve essere ≥0,1 nelle cellule mononucleari del sangue periferico.
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18-24 mesi
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Il livello di espressione dell'emoglobina adulta esogena
Lasso di tempo: 18-24 mesi
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L'emoglobina adulta esogena sarà valutata mediante catene globiniche e sintesi di emoglobina su sangue periferico mediante HPLC e il livello di emoglobina adulta esogena è ≥2,0 g/dL.
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18-24 mesi
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Variazione rispetto al basale della frequenza annualizzata e del volume delle trasfusioni di globuli rossi concentrati
Lasso di tempo: 18-24 mesi
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Confrontando il numero annualizzato di trasfusioni di globuli rossi prima della terapia genica con il periodo Mese 6 e Mese 24 dopo il trapianto, verrà registrata la variazione percentuale.
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18-24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Chao Liu, PhD, BGI-research
- Investigatore principale: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 novembre 2020
Completamento primario (Anticipato)
30 novembre 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
30 novembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 settembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 ottobre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
19 ottobre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 ottobre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 ottobre 2020
Ultimo verificato
1 settembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A-SOP-CT-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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