Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effektevaluering av β-globin-restaurerte autologe hematopoietiske stamceller hos store β-thalassemipasienter

13. oktober 2020 oppdatert av: BGI-research

Et enkelt senter, åpen etikettstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av β-globin-gjenopprettede autologe hematopoietiske stamceller hos ß-thalassemia store pasienter

Dette er en åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av β-globin-restaurerte autologe hematopoietiske stamceller hos ß-thalassemia major-pasienter

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Personer med ß-thalassemia major vil bli rekruttert og deres autologe hematopoietiske stamceller vil bli samlet og modifisert med LentiHBBT87Q-systemet for å gjenopprette β-globinekspresjonen. Etter kondisjonering vil de β-globin-restaurerte autologe hematopoietiske stamcellene bli infundert tilbake til pasientene, og et 2 års oppfølgingsbesøk vil bli utført og dataene vil bli samlet inn. Deltakere i denne studien vil også bli bedt om å delta i en påfølgende oppfølgingsstudie som vil overvåke den langsiktige sikkerheten og effekten av behandlingen i opptil 13 år etter transplantasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518083
        • Beijing Genomics Institute At Shenzhen
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chao LIU, PhD
        • Hovedetterforsker:
          • Sixi Liu, Professor

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 8-16 år gammel. Subjektet og/eller subjektets juridiske verge forstår fullt ut og signerer frivillig informert samtykke;
  • Klinisk diagnostisert som transfusjonsavhengig β-thalassemia major;
  • Ved tilstrekkelig RBC-infusjon må forsøkspersonene opprettholde hemoglobin ≥9g/dL, serumferritinterskel ≤ 3000 ng/ml og leverjernoverskuddet mildt eller fraværende i minst 3 måneder før mobilisering av hematopoietiske stamceller;
  • Følg ordningene for behandling og regelmessige medisinske kontroller innen to år etter transplantasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Den fysiske tilstanden oppfyller ikke kravene til hematopoetisk stamcellemobilisering og transplantasjonsmyeloablasjon;
  • Mottatt genterapi og allogen HSCT tidligere.
  • Ha en tilgjengelig HLA-matchet donor.
  • Påmelding til en annen klinisk studie.
  • Andre uegnede tilstander identifisert av leger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell
10 transfusjonsavhengige β-thalassemi major-individer som er 8-16 år eldre vil bli transplantert med β-globin-restaurerte autologe hematopoietiske stamceller som er modifisert med lentiviral vektor LentiHBBT87Q som koder for det humane β-globingenet.
Biologisk: β-globin gjenopprettet autolog HSC
β-globin gjenopprettet autolog HSC modifisert med lentiviral vektor LentiHBBT87Q

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 0-100 dager
Antall og prosentandel av uønskede hendelser relatert til transplantasjon i løpet av 100 dager vil bli oppsummert i henhold til NCI CTCAE 5.0.
0-100 dager
Samlet overlevelse
Tidsramme: 0-24 måneder
Antall pasienter i live gjennom hele studien vil bli registrert.
0-24 måneder
Andel engraftments
Tidsramme: 0-24 måneder
Nøytrofiltall [ANC] >=500 /mm3 i 3 påfølgende dager og blodplateantall [PLT] >20 000/mm3 i 7 påfølgende dager.
0-24 måneder
Replikasjonskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: 0-24 måneder
Prosentandelen av RCL skal være negativ i de 24 månedene etter transplantasjon.
0-24 måneder
Dynamikken til virale integrasjonssteder (VIS)
Tidsramme: 0-24 måneder
Evaluering av prosentandelen av deltakere uten unormal klonal spredning og polyklonal engraftment 6, 12, 18 og 24 måneder etter transplantasjon. Mer enn 1000 VIS hentet fra perifert blod bør kontrolleres.
0-24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig Insertion Copy Number (VCN) i perifere mononukleære blodceller
Tidsramme: 18-24 måneder
Gjennomsnittlig insersjonskopinummer (VCN) bør være ≥0,1 i perifere mononukleære blodceller.
18-24 måneder
Uttrykksnivået av eksogent voksent hemoglobin
Tidsramme: 18-24 måneder
Eksogent voksent hemoglobin vil bli evaluert ved globinkjeder og hemoglobinsyntese på perifert blod ved HPLC og det eksogene voksenhemoglobinnivået er ≥2,0g/dL.
18-24 måneder
Endring fra baseline i annualisert frekvens og volum av pakkede RBC-transfusjoner
Tidsramme: 18-24 måneder
Sammenlign det årlige antallet pRBC-transfusjoner før genterapi med måned 6 og måned 24 etter transplantasjon, den prosentvise endringen vil bli registrert.
18-24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BGI-research

Samarbeidspartnere

Shenzhen Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Chao Liu, PhD, BGI-research
  • Hovedetterforsker: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. november 2020

Primær fullføring (Forventet)

30. november 2022

Studiet fullført (Forventet)

30. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2020

Først lagt ut (Faktiske)

19. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A-SOP-CT-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på β-Thalassemi Major

Kliniske studier på β-globin gjenopprettet autolog HSC

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere