Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effektivitetsutvärdering av β-globinåterställda autologa hematopoetiska stamceller hos β-talassemistora patienter

13 oktober 2020 uppdaterad av: BGI-research

Ett enda center, öppen etikettstudie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av β-globinåterställda autologa hematopoetiska stamceller hos patienter med ß-thalassemi

Detta är en öppen studie för att utvärdera säkerheten och effekten av β-globinåterställda autologa hematopoetiska stamceller hos patienter med ß-thalassemi.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner med ß-Thalassemi major kommer att rekryteras och deras autologa hematopoetiska stamceller kommer att samlas in och modifieras med LentiHBBT87Q-systemet för att återställa uttrycket av β-globin. Efter konditionering kommer de β-globinåterställda autologa hematopoetiska stamcellerna att infunderas tillbaka till patienterna, och ett 2 års uppföljningsbesök kommer att genomföras och data kommer att samlas in. Deltagarna i denna studie kommer också att uppmanas att delta i en efterföljande uppföljningsstudie som kommer att övervaka den långsiktiga säkerheten och effekten av behandlingen i upp till 13 år efter transplantationen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518083
        • Beijing Genomics Institute At Shenzhen
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Chao LIU, PhD
        • Huvudutredare:
          • Sixi Liu, Professor

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 16 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 8-16 år. Ämnets och/eller försökspersonens vårdnadshavare förstår fullt ut och undertecknar frivilligt informerat samtycke;
  • Kliniskt diagnostiserad som transfusionsberoende β-thalassemia major;
  • Med tillräcklig infusion av RBC måste försökspersonerna bibehålla hemoglobin ≥9g/dL, serumferritintröskel ≤ 3000 ng/ml och leverjärnöverskottet mild eller frånvarande i minst 3 månader innan mobilisering av hematopoetiska stamceller;
  • Följ rutinerna för behandling och regelbundna medicinska kontroller inom två år efter transplantationen.

Exklusions kriterier:

  • Det fysiska tillståndet uppfyller inte kraven för hematopoetisk stamcellsmobilisering och transplantationsmyeloablation;
  • Fick genterapi och allogen HSCT tidigare.
  • Ha en tillgänglig HLA-matchad givare.
  • Registrera dig för en annan klinisk prövning.
  • Andra olämpliga tillstånd som identifierats av läkare.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell
10 transfusionsberoende β-talassemi-subjekt som är 8-16 år äldre kommer att transplanteras med β-globinåterställda autologa hematopoetiska stamceller som är modifierade med lentiviral vektor LentiHBBT87Q som kodar för den humana β-globingenen.
Biologisk: β-globin återställd autolog HSC
β-globin återställd autolog HSC modifierad med lentiviral vektor LentiHBBT87Q

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 0-100 dagar
Antalet och procentandelen biverkningar relaterade till transplantation under 100 dagar kommer att sammanfattas enligt NCI CTCAE 5.0.
0-100 dagar
Total överlevnad
Tidsram: 0-24 månader
Antalet patienter som lever under hela försöket kommer att registreras.
0-24 månader
Andel transplantationer
Tidsram: 0-24 månader
Neutrofilantal [ANC] >=500 /mm3 under 3 dagar i följd och trombocytantal [PLT] >20 000/mm3 under 7 dagar i följd.
0-24 månader
Replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsram: 0-24 månader
Andelen RCL bör vara negativ under de 24 månaderna efter transplantationen.
0-24 månader
Dynamics of viral integration sites (VIS)
Tidsram: 0-24 månader
Utvärdering av andelen deltagare utan onormal klonal proliferation och polyklonal engraftment vid 6, 12, 18 och 24 månader efter transplantation. Mer än 1000 VIS hämtade från perifert blod bör kontrolleras.
0-24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Det genomsnittliga antalet insatta kopior (VCN) i perifera mononukleära blodceller
Tidsram: 18-24 månader
Det genomsnittliga antalet insättningskopieringar (VCN) bör vara ≥0,1 i perifera mononukleära blodceller.
18-24 månader
Uttrycksnivån för exogent vuxenhemoglobin
Tidsram: 18-24 månader
Exogent vuxenhemoglobin kommer att utvärderas med globinkedjor och hemoglobinsyntes på perifert blod med HPLC och den exogena vuxenhemoglobinnivån är ≥2,0g/dL.
18-24 månader
Förändring från baslinjen i årlig frekvens och volym av packade RBC-transfusioner
Tidsram: 18-24 månader
Jämför det årliga antalet pRBC-transfusioner före genterapi med månad 6 och månad 24 efter transplantation, den procentuella förändringen kommer att registreras.
18-24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BGI-research

Samarbetspartners

Shenzhen Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Chao Liu, PhD, BGI-research
  • Huvudutredare: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 november 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

30 november 2022

Avslutad studie (Förväntat)

30 november 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 oktober 2020

Första postat (Faktisk)

19 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 oktober 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A-SOP-CT-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på β-Thalassemi Major

Kliniska prövningar på β-globin återställd autolog HSC

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera