Evaluación de la seguridad y la eficacia de las células madre hematopoyéticas autólogas restauradas con globina β en pacientes mayores con talasemia β
13 de octubre de 2020 actualizado por: BGI-research
Un estudio abierto de un solo centro para evaluar la seguridad y la eficacia de las células madre hematopoyéticas autólogas restauradas con β-globina en pacientes mayores con ß-talasemia
Este es un estudio abierto para evaluar la seguridad y la eficacia de las células madre hematopoyéticas autólogas restauradas con β-globina en pacientes mayores con ß-talasemia
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se reclutarán sujetos con ß-talasemia mayor y sus células madre hematopoyéticas autólogas se recolectarán y modificarán con el sistema LentiHBBT87Q para restaurar la expresión de β-globina.
Después del acondicionamiento, las células madre hematopoyéticas autólogas restauradas con β-globina se volverán a infundir a los pacientes y se realizará una visita de seguimiento de 2 años y se recopilarán los datos.
A los participantes en este estudio también se les pedirá que participen en un estudio de seguimiento posterior que controlará la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento hasta 13 años después del trasplante.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jing Li, PhD
- Número de teléfono: 13510560664
- Correo electrónico: lijing4@genomics.cn
Ubicaciones de estudio
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518083
- Beijing Genomics Institute At Shenzhen
-
Contacto:
- Jing Li, PhD
- Número de teléfono: +8613510560664
- Correo electrónico: lijing4@genomics.cn
-
Investigador principal:
- Chao LIU, PhD
-
Investigador principal:
- Sixi Liu, Professor
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 16 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 8-16 años. El sujeto y/o el tutor legal del sujeto entienden completamente y firman voluntariamente el consentimiento informado;
- Clínicamente diagnosticada como β-talasemia mayor dependiente de transfusiones;
- Con una infusión suficiente de glóbulos rojos, los sujetos deben mantener una hemoglobina ≥9 g/dL, un umbral de ferritina sérica ≤ 3000 ng/mL y una sobrecarga de hierro en el hígado leve o nula durante al menos 3 meses antes de la movilización de las células madre hematopoyéticas;
- Siga los arreglos para el tratamiento y los controles médicos regulares dentro de los dos años posteriores al trasplante.
Criterio de exclusión:
- La condición física no cumple con los requisitos para la movilización de células madre hematopoyéticas y mieloablación para trasplante;
- Recibió terapia génica y HSCT alogénico en el pasado.
- Tener un donante HLA compatible disponible.
- Inscribirse en otro ensayo clínico.
- Otras condiciones inadecuadas identificadas por los médicos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Experimental
A 10 sujetos con talasemia β dependientes de transfusiones que tienen entre 8 y 16 años de edad se les trasplantarán células madre hematopoyéticas autólogas restauradas con globina β modificadas con el vector lentiviral LentiHBBT87Q que codifica el gen de la globina β humana.
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HSC autóloga restaurada con β-globina modificada con el vector lentiviral LentiHBBT87Q
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Frecuencia y gravedad de los eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 0-100 días
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El número y el porcentaje de eventos adversos relacionados con el trasplante en 100 días se resumirán de acuerdo con NCI CTCAE 5.0.
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0-100 días
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 0-24 meses
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Se registrará el número de pacientes vivos durante todo el ensayo.
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0-24 meses
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Proporción de injertos
Periodo de tiempo: 0-24 meses
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Recuento de neutrófilos [ANC] >=500 /mm3 durante 3 días consecutivos y recuento de plaquetas [PLT] >20.000/mm3 durante 7 días consecutivos.
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0-24 meses
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Lentivirus con capacidad de replicación (RCL)
Periodo de tiempo: 0-24 meses
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El porcentaje de RCL debe ser negativo en los 24 meses posteriores al trasplante.
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0-24 meses
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Dinámica de los sitios de integración viral (VIS)
Periodo de tiempo: 0-24 meses
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Evaluación del porcentaje de participantes sin proliferación clonal anormal ni injerto policlonal a los 6, 12, 18 y 24 meses del trasplante.
Se deben comprobar más de 1000 VIS extraídos de sangre periférica.
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0-24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El número promedio de copias de inserción (VCN) en células mononucleares de sangre periférica
Periodo de tiempo: 18-24 meses
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El número medio de copias de inserción (VCN) debe ser ≥0,1 en células mononucleares de sangre periférica.
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18-24 meses
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El nivel de expresión de la hemoglobina adulta exógena
Periodo de tiempo: 18-24 meses
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La hemoglobina adulta exógena se evaluará mediante cadenas de globina y síntesis de hemoglobina en sangre periférica mediante HPLC y el nivel de hemoglobina adulta exógena es ≥2,0 g/dl.
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18-24 meses
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Cambio desde el inicio en la frecuencia anualizada y el volumen de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 18-24 meses
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Compare el número anualizado de transfusiones de pRBC antes de la terapia génica con el mes 6 y el mes 24 después del trasplante; se registrará el cambio porcentual.
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18-24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Chao Liu, PhD, BGI-research
- Investigador principal: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Anticipado)
30 de noviembre de 2022
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de noviembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
19 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de octubre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2020
Última verificación
1 de septiembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- A-SOP-CT-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .