Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van met β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen bij belangrijke patiënten met β-thalassemie
13 oktober 2020 bijgewerkt door: BGI-research
Een single-center, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van met β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen bij patiënten met ß-thalassemie te evalueren
Dit is een open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen bij patiënten met ß-thalassemie.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Proefpersonen met ß-thalassemie major zullen worden gerekruteerd en hun autologe hematopoietische stamcellen zullen worden verzameld en gemodificeerd met het LentiHBBT87Q-systeem om de β-globine-expressie te herstellen.
Na conditionering zullen de met β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen via een infuus worden teruggegeven aan de patiënten en zal er een follow-upbezoek van 2 jaar worden gehouden en zullen de gegevens worden verzameld.
Deelnemers aan deze studie zullen ook worden gevraagd om deel te nemen aan een volgende vervolgstudie die de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling op lange termijn tot 13 jaar na de transplantatie zal monitoren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
10
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Jing Li, PhD
- Telefoonnummer: 13510560664
- E-mail: lijing4@genomics.cn
Studie Locaties
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, China, 518083
- Beijing Genomics Institute At Shenzhen
-
Contact:
- Jing Li, PhD
- Telefoonnummer: +8613510560664
- E-mail: lijing4@genomics.cn
-
Hoofdonderzoeker:
- Chao LIU, PhD
-
Hoofdonderzoeker:
- Sixi Liu, Professor
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
8 jaar tot 16 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 8-16 jaar oud. De proefpersoon en/of de wettelijke voogd van de proefpersoon begrijpt de geïnformeerde toestemming volledig en ondertekent vrijwillig;
- Klinisch gediagnosticeerd als transfusie-afhankelijke β-thalassemie major;
- Met voldoende RBC-infusie moeten proefpersonen hemoglobine ≥ 9 g/dl, serum-ferritinedrempel ≤ 3000 ng/ml en de ijzerstapeling in de lever mild of afwezig houden gedurende ten minste 3 maanden vóór mobilisatie van hematopoëtische stamcellen;
- Volg de afspraken voor behandeling en regelmatige medische controles binnen twee jaar na de transplantatie.
Uitsluitingscriteria:
- De fysieke conditie voldoet niet aan de vereisten voor mobilisatie van hematopoëtische stamcellen en myeloablatie voor transplantatie;
- Kreeg in het verleden gentherapie en allogene HSCT.
- Een beschikbare HLA-gematchte donor hebben.
- Inschrijving in een ander klinisch onderzoek.
- Andere ongeschikte aandoeningen geïdentificeerd door artsen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Experimenteel
10 transfusie-afhankelijke β-thalassemie-hoofdpersonen die 8-16 jaar ouder zijn, zullen worden getransplanteerd met β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen die zijn gemodificeerd met lentivirale vector LentiHBBT87Q die codeert voor het menselijke β-globine-gen.
|
β-globine herstelde autologe HSC gemodificeerd met lentivirale vector LentiHBBT87Q
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie en ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 0-100 dagen
|
Het aantal en het percentage bijwerkingen gerelateerd aan transplantatie in 100 dagen zal worden samengevat volgens NCI CTCAE 5.0.
|
0-100 dagen
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 0-24 maanden
|
Het aantal patiënten dat tijdens de hele proef in leven is, zal worden geregistreerd.
|
0-24 maanden
|
|
Aandeel van entings
Tijdsspanne: 0-24 maanden
|
Aantal neutrofielen [ANC] >=500/mm3 gedurende 3 opeenvolgende dagen en aantal bloedplaatjes [PLT] >20.000/mm3 gedurende 7 opeenvolgende dagen.
|
0-24 maanden
|
|
Replicatie competent lentivirus (RCL)
Tijdsspanne: 0-24 maanden
|
Het percentage RCL zou in de 24 maanden na transplantatie negatief moeten zijn.
|
0-24 maanden
|
|
Dynamiek van virale integratiesites (VIS)
Tijdsspanne: 0-24 maanden
|
Evaluatie van het percentage deelnemers zonder abnormale klonale proliferatie en polyklonale enting op 6, 12, 18 en 24 maanden na transplantatie.
Meer dan 1000 VIS uit perifeer bloed moeten worden gecontroleerd.
|
0-24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het gemiddelde aantal insertiekopieën (VCN) in perifere mononucleaire bloedcellen
Tijdsspanne: 18-24 maanden
|
Het gemiddelde aantal insertiekopieën (VCN) moet ≥0,1 zijn in perifere mononucleaire bloedcellen.
|
18-24 maanden
|
|
Het expressieniveau van exogeen volwassen hemoglobine
Tijdsspanne: 18-24 maanden
|
Exogeen volwassen hemoglobine zal worden geëvalueerd door middel van globineketens en hemoglobinesynthese op perifeer bloed door middel van HPLC en het exogene volwassen hemoglobinegehalte is ≥2,0 g/dl.
|
18-24 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in geannualiseerde frequentie en volume van verpakte RBC-transfusies
Tijdsspanne: 18-24 maanden
|
Vergelijk het op jaarbasis berekende aantal pRBC-transfusies vóór gentherapie met de periode van maand 6 en maand 24 na transplantatie, de procentuele verandering wordt geregistreerd.
|
18-24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Chao Liu, PhD, BGI-research
- Hoofdonderzoeker: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 november 2020
Primaire voltooiing (Verwacht)
30 november 2022
Studie voltooiing (Verwacht)
30 november 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 september 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 oktober 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 oktober 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 oktober 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 oktober 2020
Laatst geverifieerd
1 september 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- A-SOP-CT-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .