Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van met β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen bij belangrijke patiënten met β-thalassemie

13 oktober 2020 bijgewerkt door: BGI-research

Een single-center, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van met β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen bij patiënten met ß-thalassemie te evalueren

Dit is een open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen bij patiënten met ß-thalassemie.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen met ß-thalassemie major zullen worden gerekruteerd en hun autologe hematopoietische stamcellen zullen worden verzameld en gemodificeerd met het LentiHBBT87Q-systeem om de β-globine-expressie te herstellen. Na conditionering zullen de met β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen via een infuus worden teruggegeven aan de patiënten en zal er een follow-upbezoek van 2 jaar worden gehouden en zullen de gegevens worden verzameld. Deelnemers aan deze studie zullen ook worden gevraagd om deel te nemen aan een volgende vervolgstudie die de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling op lange termijn tot 13 jaar na de transplantatie zal monitoren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518083
        • Beijing Genomics Institute At Shenzhen
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chao LIU, PhD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sixi Liu, Professor

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 8-16 jaar oud. De proefpersoon en/of de wettelijke voogd van de proefpersoon begrijpt de geïnformeerde toestemming volledig en ondertekent vrijwillig;
  • Klinisch gediagnosticeerd als transfusie-afhankelijke β-thalassemie major;
  • Met voldoende RBC-infusie moeten proefpersonen hemoglobine ≥ 9 g/dl, serum-ferritinedrempel ≤ 3000 ng/ml en de ijzerstapeling in de lever mild of afwezig houden gedurende ten minste 3 maanden vóór mobilisatie van hematopoëtische stamcellen;
  • Volg de afspraken voor behandeling en regelmatige medische controles binnen twee jaar na de transplantatie.

Uitsluitingscriteria:

  • De fysieke conditie voldoet niet aan de vereisten voor mobilisatie van hematopoëtische stamcellen en myeloablatie voor transplantatie;
  • Kreeg in het verleden gentherapie en allogene HSCT.
  • Een beschikbare HLA-gematchte donor hebben.
  • Inschrijving in een ander klinisch onderzoek.
  • Andere ongeschikte aandoeningen geïdentificeerd door artsen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel
10 transfusie-afhankelijke β-thalassemie-hoofdpersonen die 8-16 jaar ouder zijn, zullen worden getransplanteerd met β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen die zijn gemodificeerd met lentivirale vector LentiHBBT87Q die codeert voor het menselijke β-globine-gen.
Biologisch: β-globine herstelde autologe HSC
β-globine herstelde autologe HSC gemodificeerd met lentivirale vector LentiHBBT87Q

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie en ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 0-100 dagen
Het aantal en het percentage bijwerkingen gerelateerd aan transplantatie in 100 dagen zal worden samengevat volgens NCI CTCAE 5.0.
0-100 dagen
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 0-24 maanden
Het aantal patiënten dat tijdens de hele proef in leven is, zal worden geregistreerd.
0-24 maanden
Aandeel van entings
Tijdsspanne: 0-24 maanden
Aantal neutrofielen [ANC] >=500/mm3 gedurende 3 opeenvolgende dagen en aantal bloedplaatjes [PLT] >20.000/mm3 gedurende 7 opeenvolgende dagen.
0-24 maanden
Replicatie competent lentivirus (RCL)
Tijdsspanne: 0-24 maanden
Het percentage RCL zou in de 24 maanden na transplantatie negatief moeten zijn.
0-24 maanden
Dynamiek van virale integratiesites (VIS)
Tijdsspanne: 0-24 maanden
Evaluatie van het percentage deelnemers zonder abnormale klonale proliferatie en polyklonale enting op 6, 12, 18 en 24 maanden na transplantatie. Meer dan 1000 VIS uit perifeer bloed moeten worden gecontroleerd.
0-24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het gemiddelde aantal insertiekopieën (VCN) in perifere mononucleaire bloedcellen
Tijdsspanne: 18-24 maanden
Het gemiddelde aantal insertiekopieën (VCN) moet ≥0,1 zijn in perifere mononucleaire bloedcellen.
18-24 maanden
Het expressieniveau van exogeen volwassen hemoglobine
Tijdsspanne: 18-24 maanden
Exogeen volwassen hemoglobine zal worden geëvalueerd door middel van globineketens en hemoglobinesynthese op perifeer bloed door middel van HPLC en het exogene volwassen hemoglobinegehalte is ≥2,0 g/dl.
18-24 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in geannualiseerde frequentie en volume van verpakte RBC-transfusies
Tijdsspanne: 18-24 maanden
Vergelijk het op jaarbasis berekende aantal pRBC-transfusies vóór gentherapie met de periode van maand 6 en maand 24 na transplantatie, de procentuele verandering wordt geregistreerd.
18-24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BGI-research

Medewerkers

Shenzhen Children's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Chao Liu, PhD, BGI-research
  • Hoofdonderzoeker: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 november 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 november 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

30 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A-SOP-CT-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op β-Thalassemie Major

Klinische onderzoeken op β-globine herstelde autologe HSC

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren