Β-globiinin palautuneiden autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuus ja tehokkuus β-talassemiaa sairastavilla pääpotilailla
tiistai 13. lokakuuta 2020 päivittänyt: BGI-research
Yksi keskus, avoin tutkimus β-globiinilla palautettujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi suurilla ß-talassemiapotilailla
Tämä on avoin tutkimus, jossa arvioidaan β-globiinilla palautettujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuutta ja tehoa ß-talassemia-suurpotilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Koehenkilöt, joilla on ß-Thalassemia major, rekrytoidaan ja heidän autologiset hematopoieettiset kantasolunsa kerätään ja modifioidaan LentiHBBT87Q-järjestelmällä β-globiinin ilmentymisen palauttamiseksi.
Hoidon jälkeen β-globiinilla palautetut autologiset hematopoieettiset kantasolut infusoidaan takaisin potilaille ja suoritetaan 2 vuoden seurantakäynti ja tiedot kerätään.
Tämän tutkimuksen osallistujia pyydetään myös osallistumaan myöhempään seurantatutkimukseen, jossa seurataan hoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta jopa 13 vuoden ajan transplantaation jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
10
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jing Li, PhD
- Puhelinnumero: 13510560664
- Sähköposti: lijing4@genomics.cn
Opiskelupaikat
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518083
- Beijing Genomics Institute At Shenzhen
-
Ottaa yhteyttä:
- Jing Li, PhD
- Puhelinnumero: +8613510560664
- Sähköposti: lijing4@genomics.cn
-
Päätutkija:
- Chao LIU, PhD
-
Päätutkija:
- Sixi Liu, Professor
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 8-16 vuotias. Tutkittavan ja/tai tutkittavan laillinen huoltaja ymmärtää täysin tietoisen suostumuksen ja allekirjoittaa sen vapaaehtoisesti;
- Kliinisesti diagnosoitu verensiirrosta riippuvaiseksi β-talassemiaksi;
- Riittävällä RBC-infuusiolla koehenkilöiden on pidettävä hemoglobiini ≥ 9 g/dl, seerumin ferritiinikynnys ≤ 3 000 ng/ml ja maksan raudan ylikuormitus lievänä tai poissa vähintään 3 kuukauden ajan ennen hematopoieettisten kantasolujen mobilisaatiota;
- Noudata hoitojärjestelyjä ja säännöllisiä lääkärintarkastuksia kahden vuoden kuluessa elinsiirrosta.
Poissulkemiskriteerit:
- Fyysinen kunto ei täytä hematopoieettisten kantasolujen mobilisaation ja transplantaatiomyeloablaation vaatimuksia;
- Sai geeniterapiaa ja allogeenistä HSCT:tä aiemmin.
- Sinulla on käytettävissä HLA-yhteensopiva luovuttaja.
- Ilmoittautuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen.
- Muut lääkärin tunnistamat sopimattomat tilat.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen
Kymmenelle verensiirrosta riippuvaiselle β-talassemiaa sairastavalle pääpotilaalle, jotka ovat 8–16 vuotta vanhempia, siirretään β-globiinilla palautettuja autologisia hematopoieettisia kantasoluja, jotka on modifioitu lentivirusvektorilla LentiHBBT87Q, joka koodaa ihmisen β-globiinigeeniä.
|
β-globiini palauttaa autologisen HSC:n modifioituna lentivirusvektorilla LentiHBBT87Q
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 0-100 päivää
|
Elinsiirtoon liittyvien haittatapahtumien lukumäärä ja prosenttiosuus 100 päivän aikana esitetään yhteenvetona NCI CTCAE 5.0:n mukaisesti.
|
0-100 päivää
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 0-24 kuukautta
|
Koko tutkimuksen ajan elossa olevien potilaiden määrä on ennätys.
|
0-24 kuukautta
|
|
Siirrettyjen osuus
Aikaikkuna: 0-24 kuukautta
|
Neutrofiilien määrä [ANC] >=500 /mm3 3 peräkkäisenä päivänä ja verihiutaleiden määrä [PLT] >20 000/mm3 7 peräkkäisenä päivänä.
|
0-24 kuukautta
|
|
Replikaatiokykyinen lentivirus (RCL)
Aikaikkuna: 0-24 kuukautta
|
RCL-prosentin tulee olla negatiivinen 24 kuukauden aikana elinsiirron jälkeen.
|
0-24 kuukautta
|
|
Virusintegraatiosivustojen (VIS) dynamiikka
Aikaikkuna: 0-24 kuukautta
|
Niiden osallistujien prosenttiosuuden arviointi, joilla ei ollut epänormaalia klooniproliferaatiota ja polyklonaalista istutusta 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kuluttua siirrosta.
Yli 1000 perifeerisestä verestä haettua VIS:ää tulee tarkistaa.
|
0-24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen lisäyskopioluku (VCN) perifeerisen veren mononukleaarisoluissa
Aikaikkuna: 18-24 kuukautta
|
Keskimääräisen insertiokopioluvun (VCN) tulisi olla ≥0,1 perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa.
|
18-24 kuukautta
|
|
Eksogeenisen aikuisen hemoglobiinin ilmentymistaso
Aikaikkuna: 18-24 kuukautta
|
Eksogeeninen aikuisen hemoglobiini arvioidaan globiiniketjujen ja hemoglobiinin synteesin avulla perifeerisessä veressä HPLC:llä, ja eksogeeninen aikuisen hemoglobiinitaso on ≥2,0 g/dl.
|
18-24 kuukautta
|
|
Muutos lähtötilanteesta vuotuisten punasolujen siirtotiheyden ja -määrän osalta
Aikaikkuna: 18-24 kuukautta
|
Vertaa vuositasolla tehtyjen pRBC-siirtojen määrää ennen geeniterapiaa kuukauden 6 ja 24 jaksoon siirron jälkeen, prosentuaalinen muutos kirjataan.
|
18-24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Chao Liu, PhD, BGI-research
- Päätutkija: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 30. marraskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 30. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 19. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 19. lokakuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. lokakuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A-SOP-CT-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .