RPGR 유전자의 변이와 관련된 X-연관 색소성 망막염 치료를 위한 유전자 치료 시험
2026년 3월 12일 업데이트: Janssen Research & Development, LLC
RPGR 유전자의 변이와 관련된 X-연관 색소성 망막염 치료를 위한 AAV5-RPGR의 3상 무작위 통제 연구
X연관 색소성 망막염(XLRP) 환자를 위한 AAV5-RPGR 벡터의 임상시험
연구 개요
상세 설명
유예 처리
연구 유형
중재적
등록 (실제)
105
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen, 네덜란드, 6525EX
- Radboudumc
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Glostrup Municipality, 덴마크, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Childrens Hospital
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Palo Alto, California, 미국, 94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire, Texas, 미국, 77401
- Retina Consultants of Houston
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Ghent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Basel, 스위스, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne, 스위스, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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Madrid, 스페인, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
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Edinburgh, 영국, EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow, 영국, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, 영국, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Jerusalem, 이스라엘, 91120
- Hadassah Medical Center
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Florence, 이탈리아, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milan, 이탈리아, 20142
- Ospedale San Paolo
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Roma, 이탈리아, 00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Paris, 프랑스, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성
- 3세 이상
- 망막 전문의가 확인한 XLRP를 가지고 있으며 공인 실험실에서 확인한 RPGR에서 예측된 질병 유발 서열 변이를 가지고 있습니다.
제외 기준:
-
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 유예 처리
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AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여 - 즉시 치료군
다른 이름들:
무개입 - 유예 치료군(추적 연구에서 AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여를 투여)
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실험적: 실험적 - 즉각적인 치료
중간 복용량.
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AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여 - 즉시 치료군
다른 이름들:
무개입 - 유예 치료군(추적 연구에서 AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여를 투여)
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실험적: 실험적 즉시 치료
낮은 복용량.
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AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여 - 즉시 치료군
다른 이름들:
무개입 - 유예 치료군(추적 연구에서 AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여를 투여)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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VMA 미로를 탐색하는 참가자의 능력으로 측정되는 비전 기반 이동성 평가(VMA)의 기준선에서 52주차로의 변경
기간: 기준선에서 52주까지
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참가자가 VMA 미로를 탐색하는 능력을 측정하여 VMA의 기준선에서 52주차까지 변경됩니다.
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기준선에서 52주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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52주차 정적 시야에서 암점을 제외한 중앙 10도 내의 평균 망막 민감도(정적 시야[MRS10]에서 암점을 제외한 중앙 10도 내의 평균 망막 민감도)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 정적 시야 측정에서 암점(MRS10)을 제외하고 중심 10도 이내의 평균 망막 민감도의 기준선으로부터의 변화를 평가할 것입니다.
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기준선부터 52주차까지
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52주차 정적 시력(MRS10)에서 암점을 제외하고 중앙 10도 내 악화된 눈의 평균 망막 민감도 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 정적 시야(MRS10)의 암점을 제외하고 중앙 10도 내에서 시력이 나빠지는 눈의 평균 망막 민감도의 기준선으로부터의 변화를 평가할 것입니다.
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기준선부터 52주차까지
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52주차 전체 시야에서 점별 반응으로 평가한 망막 기능의 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 전체 시야에서의 점별 반응이 평가됩니다.
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기준선부터 52주차까지
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52주차 전체 시야에서 시력이 나빠진 눈의 점별 반응으로 평가한 망막 기능의 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 전체 시야에서 시력이 나빠지는 눈의 점별 반응을 평가합니다.
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기준선부터 52주차까지
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52주차 중앙 30도 시야에서 점별 반응으로 평가한 망막 기능의 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 중앙 30도 시야의 점별 반응을 평가합니다.
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기준선부터 52주차까지
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52주차 중앙 30도 시야에서 악화된 눈의 점별 반응으로 평가된 망막 기능의 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 중앙 30도 시야에서 시력이 나빠지는 눈의 점별 반응을 평가합니다.
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기준선부터 52주차까지
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52주차 정적 시야 측정에서 전체 시야(MRS90) 내 평균 망막 민감도에 의해 평가된 망막 기능의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 정적 시야 측정에서 전체 시야(MRS90) 내 평균 망막 민감도에 의해 평가된 망막 기능의 기준선으로부터의 변화를 평가할 것입니다.
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기준선부터 52주차까지
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52주차 "눈이 나빠지는 눈"에서 시력 유도 이동성 평가(VMA) 반응을 사용한 기능적 시력의 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차 "더 나빠지는 눈"에서 VMA 평가를 사용하여 기능적 시력의 변화.
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기준선부터 52주차까지
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52주차의 수정된 저휘도 설문지(mLLQ) 극한 조명 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차의 수정된 저휘도 설문지(mLLQ) 극한 조명 영역 점수의 기준선 대비 변화.
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기준선부터 52주차까지
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52주차 조기 치료 당뇨병성 망막증 연구(ETDRS) 차트 문자 점수를 사용하여 단안 저휘도 시력으로 평가한 시각 기능의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 ETDRS 차트 문자 점수를 사용하여 단안 저휘도 시력으로 평가한 시각 기능의 기준선 대비 변화.
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기준선부터 52주차까지
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52주차에 ETDRS 차트 문자 점수를 사용하여 단안 BCVA(최상 교정 시력)로 평가한 시각 기능의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 ETDRS 차트 문자 점수를 사용하여 단안 BCVA로 평가한 시각 기능의 기준선 대비 변화.
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기준선부터 52주차까지
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52주째 악화된 눈의 ETDRS 차트 문자 점수를 사용하여 저휘도 시력으로 평가한 시각 기능의 기준선 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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52주차에 시력이 나빠진 눈의 ETDRS 차트 문자 점수를 사용하여 낮은 휘도 시력으로 평가한 시각 기능의 기준선 대비 변화.
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기준선부터 52주차까지
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안구 및 비안구 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 1일차 - 52주차
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안구 및 비안구 이상반응이 있는 참가자의 수를 평가합니다.
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1일차 - 52주차
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실험실 평가에 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차 - 52주
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실험실 평가에서 이상이 있는 참가자의 수를 평가합니다.
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1일차 - 52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 4일
기본 완료 (실제)
2024년 9월 30일
연구 완료 (실제)
2024년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 15일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CR109258
- MGT-RPGR-021 (기타 식별자: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002873-88 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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