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Gentherapie-Studie zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis Pigmentosa in Verbindung mit Varianten des RPGR-Gens

12. März 2026 aktualisiert von: Janssen Research & Development, LLC

Randomisierte, kontrollierte Phase-3-Studie mit AAV5-RPGR zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis pigmentosa in Verbindung mit Varianten des RPGR-Gens

Eine klinische Studie des AAV5-RPGR-Vektors für Patienten mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Aufgeschobene Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

105

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Dänemark
      • Glostrup Municipality, Dänemark, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Italien, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Niederlande, 6525EX
        • Radboudumc
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Schweiz, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich
  • 3 Jahre oder älter
  • XLRP von einem Netzhautspezialisten bestätigt wurde und eine vorhergesagte krankheitsverursachende Sequenzvariante in RPGR von einem akkreditierten Labor bestätigt wurde.

Ausschlusskriterien:

-

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Aufgeschobene Behandlung
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Sofortbehandlungsgruppe
Andere Namen:
  • botarigene sparoparvovec
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
Keine Intervention – Gruppe mit verzögerter Behandlung (bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR, die in der Folgestudie verabreicht werden soll)
Experimental: Experimentell – Sofortige Behandlung
Mittlere Dosis.
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Sofortbehandlungsgruppe
Andere Namen:
  • botarigene sparoparvovec
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
Keine Intervention – Gruppe mit verzögerter Behandlung (bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR, die in der Folgestudie verabreicht werden soll)
Experimental: Experimentelle Sofortbehandlung
Geringe Dosierung.
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Sofortbehandlungsgruppe
Andere Namen:
  • botarigene sparoparvovec
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
Keine Intervention – Gruppe mit verzögerter Behandlung (bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR, die in der Folgestudie verabreicht werden soll)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 52 bei der visionsgesteuerten Mobilitätsbewertung (VMA), gemessen an der Fähigkeit des Teilnehmers, durch ein VMA-Labyrinth zu navigieren
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche
Änderung der VMA vom Ausgangswert bis zur 52. Woche, gemessen an der Fähigkeit des Teilnehmers, durch ein VMA-Labyrinth zu navigieren.
Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom gegenüber dem Ausgangswert (mittlere Netzhautempfindlichkeit innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom in der statischen Perimetrie [MRS10]) in der statischen Perimetrie in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die Veränderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie in Woche 52 wird bewertet.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der mittleren Netzhautempfindlichkeit des schlechter sehenden Auges innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom in der statischen Perimetrie (MRS10) in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die Veränderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit des schlechter sehenden Auges im Vergleich zum Ausgangswert innerhalb der zentralen 10 Grad mit Ausnahme des Skotoms in der statischen Perimetrie (MRS10) in Woche 52 wird bewertet.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion im gesamten Gesichtsfeld in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die punktuelle Reaktion im gesamten Gesichtsfeld in Woche 52 wird bewertet.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion bei schlechter sehendem Auge im vollen Gesichtsfeld in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die punktuelle Reaktion des schlechter sehenden Auges im gesamten Gesichtsfeld in Woche 52 wird beurteilt.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die punktuelle Reaktion im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld in Woche 52 wird bewertet.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion bei schlechter sehendem Auge im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die punktuelle Reaktion des schlechter sehenden Auges im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld in Woche 52 wird beurteilt.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Netzhautfunktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld (MRS90) in der statischen Perimetrie in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Bewertet wird die Veränderung der Netzhautfunktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld (MRS90) in der statischen Perimetrie in Woche 52.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des funktionellen Sehvermögens durch Verwendung der Vision-guided Mobility Assessment (VMA)-Reaktion im „schlechter sehenden Auge“ in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung des funktionellen Sehvermögens durch VMA-Beurteilung beim „schlechter sehenden Auge“ in Woche 52.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Extreme Lighting Domain-Score des Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Extreme Lighting Domain-Score des Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) in Woche 52.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt anhand der monokularen Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte unter Verwendung des Chart-Letter-Scores der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt anhand der monokularen Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte unter Verwendung des ETDRS-Diagrammbuchstabenscores in Woche 52.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt anhand der monokularen bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung des ETDRS-Chart-Letter-Scores in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch monokulare BCVA unter Verwendung des ETDRS-Diagrammbuchstabenscores in Woche 52.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt anhand der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte unter Verwendung des ETDRS-Diagrammbuchstaben-Scores bei schlechter sehendem Auge in Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt anhand der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte unter Verwendung des ETDRS-Diagrammbuchstabenscores in einem schlechter sehenden Auge in Woche 52.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen am Auge und nicht am Auge
Zeitfenster: Tag 1 – Woche 52
Bewertet wird die Anzahl der Teilnehmer mit okulären und nicht-okulären unerwünschten Ereignissen.
Tag 1 – Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Tag 1 – 52 Wochen
Die Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei den Laboruntersuchungen wird bewertet.
Tag 1 – 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Mitarbeiter

Janssen Research & Development, LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CR109258
  • MGT-RPGR-021 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002873-88 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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