Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška genové terapie pro léčbu X-vázané retinitidy Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR

23. dubna 2024 aktualizováno: Janssen Research & Development, LLC

Fáze 3 Randomizovaná, kontrolovaná studie AAV5-RPGR pro léčbu X-vázané retinitis Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR

Klinická studie vektoru AAV5-RPGR pro pacienty s X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Odložená léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

97

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
  • Dánsko
      • Glostrup, Dánsko, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Holandsko, 6525EX
        • Radboudumc
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Itálie, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Itálie, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Spojené království, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Švýcarsko, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena
  • 3 roky nebo starší
  • má XLRP potvrzenou specialistou na sítnici a má předpovězenou sekvenční variantu onemocnění v RPGR potvrzenou akreditovanou laboratoří.

Kritéria vyloučení:

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Odložená léčba
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR - skupina s okamžitou léčbou
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Žádná intervence – odložená léčebná skupina (Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR, které má být podáváno v následné studii)
Experimentální: Experimentální - Okamžitá léčba
Mezidávka.
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR - skupina s okamžitou léčbou
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Žádná intervence – odložená léčebná skupina (Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR, které má být podáváno v následné studii)
Experimentální: Experimentální okamžité ošetření
Nízká dávka.
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR - skupina s okamžitou léčbou
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologický: Genetické: AAV5-hRKp.RPGR
Žádná intervence – odložená léčebná skupina (Bilaterální, subretinální podání AAV5-hRKp.RPGR, které má být podáváno v následné studii)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základního k 52. týdnu v hodnocení mobility řízené zrakem (VMA) měřené schopností účastníka procházet bludištěm VMA
Časové okno: Od základní linie do 52 týdnů
Změna od výchozího stavu do týdne 52 ve VMA měřená schopností účastníka procházet bludištěm VMA.
Od základní linie do 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrné retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (průměrná retinální citlivost v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu ve statické perimetrii [MRS10]) ve statické perimetrii v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena změna průměrné retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna střední retinální citlivosti hůře vidícího oka oproti výchozí hodnotě v rámci centrálních 10 stupňů s výjimkou skotomu ve statické perimetrii (MRS10) v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena změna průměrné sítnicové citlivosti hůře vidícího oka oproti výchozí hodnotě v rámci centrálních 10 stupňů s výjimkou skotomu ve statické perimetrii (MRS10) v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice podle hodnocení bodové odezvy v plném zorném poli v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bodová odezva v plném zorném poli v 52. týdnu bude hodnocena.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou u hůře vidícího oka v plném zorném poli v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena bodová odezva u hůře vidícího oka v plném zorném poli v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou v centrálním 30stupňovém zorném poli v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bodová odezva v centrálním 30stupňovém zorném poli v 52. týdnu bude hodnocena.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou u hůře vidícího oka v centrálním 30stupňovém zorném poli v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena bodová odezva u hůře vidícího oka v centrálním 30° zorném poli v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkce sítnice od výchozí hodnoty, jak je hodnocena střední citlivostí sítnice v rámci plného zorného pole (MRS90) ve statické perimetrii v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty ve funkci sítnice, jak byla hodnocena střední sítnicovou citlivostí v rámci celého zorného pole (MRS90) ve statické perimetrii v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna funkčního vidění pomocí odezvy VMA (Vision-guided Mobility Assessment) v „Hůře vidícím oku“ v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna funkčního vidění pomocí hodnocení VMA v „Hůře vidícím oku“ v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna od základní hodnoty v Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) skóre domény extrémního osvětlení v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna skóre domény extrémního osvětlení od základní hodnoty v Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena pomocí monokulární zrakové ostrosti s nízkou svítivostí pomocí studie včasné léčby diabetické retinopatie (ETDRS) Graf Dopis skóre v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena monokulární zrakovou ostrostí s nízkou svítivostí za použití skóre písmen v tabulce ETDRS v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena monokulární nejlépe korigovanou zrakovou ostrostí (BCVA) pomocí ETDRS Chart Letter Score v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena monokulární BCVA pomocí skóre písmene ETDRS v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozího stavu, jak byla hodnocena podle zrakové ostrosti s nízkou svítivostí pomocí grafu ETDRS, skóre písmene u hůře vidícího oka v 52. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
Změna zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena pomocí nízké jasové zrakové ostrosti pomocí skóre písmene ETDRS v hůře vidícím oku v 52. týdnu.
Od základního stavu do týdne 52
Počet účastníků s očními a neočními nežádoucími účinky
Časové okno: Den 1 – týden 52
Bude hodnocen počet účastníků s očními a neočními nežádoucími účinky.
Den 1 – týden 52
Počet účastníků s abnormalitami v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Den 1 - 52 týdnů
Bude posouzen počet účastníků s abnormalitami v laboratorních hodnoceních.
Den 1 - 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Janssen Research & Development, LLC

Spolupracovníci

Janssen Research & Development, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. prosince 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CR109258
  • MGT-RPGR-021 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002873-88 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Klinické studie na Genetické: AAV5-hRKp.RPGR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit