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Sperimentazione di terapia genica per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti del gene RPGR

23 aprile 2024 aggiornato da: Janssen Research & Development, LLC

Studio di fase 3 randomizzato e controllato di AAV5-RPGR per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti nel gene RPGR

Uno studio clinico del vettore AAV5-RPGR per pazienti con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Trattamento differito

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

97

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Danimarca
      • Glostrup, Danimarca, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Italia, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Olanda, 6525EX
        • Radboudumc
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Svizzera, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina
  • 3 anni o più
  • ha XLRP confermato da uno specialista della retina e ha una variante di sequenza predetta che causa la malattia in RPGR confermata da un laboratorio accreditato.

Criteri di esclusione:

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Trattamento differito
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento immediato
Altri nomi:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Nessun intervento - gruppo di trattamento differito (somministrazione bilaterale, subretinica di AAV5-hRKp.RPGR da somministrare nello studio di follow-up)
Sperimentale: Sperimentale - Trattamento immediato
Dose intermedia.
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento immediato
Altri nomi:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Nessun intervento - gruppo di trattamento differito (somministrazione bilaterale, subretinica di AAV5-hRKp.RPGR da somministrare nello studio di follow-up)
Sperimentale: Trattamento immediato sperimentale
Dose bassa.
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento immediato
Altri nomi:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologico: Genetica: AAV5-hRKp.RPGR
Nessun intervento - gruppo di trattamento differito (somministrazione bilaterale, subretinica di AAV5-hRKp.RPGR da somministrare nello studio di follow-up)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dal basale alla settimana 52 nella valutazione della mobilità guidata dalla vista (VMA) misurata in base alla capacità del partecipante di spostarsi attraverso un labirinto VMA
Lasso di tempo: Dal basale a 52 settimane
Variazione dal basale alla settimana 52 nel VMA misurato dalla capacità del partecipante di navigare attraverso un labirinto VMA.
Dal basale a 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma (sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma nella perimetria statica [MRS10]) nella perimetria statica alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma (MRS10) nella perimetria statica alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media dell'occhio con visione peggiore entro i 10 gradi centrali, escluso lo scotoma nella perimetria statica (MRS10) alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media dell'occhio con visione peggiore entro i 10 gradi centrali, escluso lo scotoma, nella perimetria statica (MRS10) alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nel campo visivo completo alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la risposta puntuale in tutto il campo visivo alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento della funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nell'occhio che vede peggio in pieno campo visivo alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la risposta puntuale nell'occhio con vista peggiore in pieno campo visivo alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la risposta puntuale nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nell'occhio che vede peggio nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la risposta puntuale nell'occhio che vede peggio nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione retinica valutata dalla sensibilità retinica media nell'intero campo visivo (MRS90) nella perimetria statica alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della funzione retinica valutata mediante la sensibilità retinica media nell'intero campo visivo (MRS90) nella perimetria statica alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella visione funzionale utilizzando la risposta alla valutazione della mobilità guidata dalla vista (VMA) nell'"occhio che vede peggio" alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella visione funzionale utilizzando la valutazione VMA nell'"occhio che vede peggio" alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio di illuminazione estrema del questionario modificato sulla bassa luminanza (mLLQ) alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio Extreme Lighting Domain del Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata mediante l'acuità visiva monoculare a bassa luminanza utilizzando il punteggio Chart Letter dello studio Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata mediante l'acuità visiva monoculare a bassa luminanza utilizzando il punteggio delle lettere del grafico ETDRS alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata mediante la migliore acuità visiva corretta (BCVA) monoculare utilizzando il punteggio delle lettere della tabella ETDRS alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata mediante BCVA monoculare utilizzando il punteggio delle lettere del grafico ETDRS alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata dall'acuità visiva a bassa luminanza utilizzando il punteggio delle lettere della tabella ETDRS nell'occhio con visione peggiore alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata in base all'acuità visiva a bassa luminanza utilizzando il punteggio delle lettere del grafico ETDRS nell'occhio con vista peggiore alla settimana 52.
Dal basale alla settimana 52
Numero di partecipanti con eventi avversi oculari e non oculari
Lasso di tempo: Giorno 1 - Settimana 52
Verrà valutato il numero di partecipanti con eventi avversi oculari e non oculari.
Giorno 1 - Settimana 52
Numero di partecipanti con anomalie nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Giorno 1 - 52 settimane
Verrà valutato il numero di partecipanti con anomalie nelle valutazioni di laboratorio.
Giorno 1 - 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Collaboratori

Janssen Research & Development, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 dicembre 2020

Completamento primario (Stimato)

20 settembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

20 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR109258
  • MGT-RPGR-021 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002873-88 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Genetica: AAV5-hRKp.RPGR

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