Próba terapii genowej w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki związanego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR
12 marca 2026 zaktualizowane przez: Janssen Research & Development, LLC
Randomizowane, kontrolowane badanie fazy 3 AAV5-RPGR w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR
Badanie kliniczne wektora AAV5-RPGR dla pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP)
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Odroczone leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
105
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Dania, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Holandia, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Childrens Hospital
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Szwajcaria, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Włochy, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Napoli, Włochy, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Roma, Włochy, 00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna czy kobieta
- 3 lata lub więcej
- ma XLRP potwierdzone przez specjalistę od siatkówki i ma przewidywany wariant sekwencji wywołującej chorobę w RPGR potwierdzony przez akredytowane laboratorium.
Kryteria wyłączenia:
-
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Odroczone leczenie
|
Obustronne podanie podsiatkówkowe AAV5-hRKp.RPGR – grupa leczenia natychmiastowego
Inne nazwy:
Brak interwencji – grupa z odroczonym leczeniem (obustronne podanie podsiatkówkowe AAV5-hRKp.RPGR do podania w badaniu kontrolnym)
|
|
Eksperymentalny: Eksperymentalne – natychmiastowe leczenie
Dawka pośrednia.
|
Obustronne podanie podsiatkówkowe AAV5-hRKp.RPGR – grupa leczenia natychmiastowego
Inne nazwy:
Brak interwencji – grupa z odroczonym leczeniem (obustronne podanie podsiatkówkowe AAV5-hRKp.RPGR do podania w badaniu kontrolnym)
|
|
Eksperymentalny: Eksperymentalne leczenie natychmiastowe
Niska dawka.
|
Obustronne podanie podsiatkówkowe AAV5-hRKp.RPGR – grupa leczenia natychmiastowego
Inne nazwy:
Brak interwencji – grupa z odroczonym leczeniem (obustronne podanie podsiatkówkowe AAV5-hRKp.RPGR do podania w badaniu kontrolnym)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej do 52. tygodnia w ocenie mobilności wspomaganej wzrokowo (VMA) mierzonej zdolnością uczestnika do poruszania się po labiryncie VMA
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej do 52. tygodnia w VMA mierzona zdolnością uczestnika do poruszania się po labiryncie VMA.
|
Od wartości początkowej do 52 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową średniej czułości siatkówki w zakresie 10 stopni centralnych z wyłączeniem mroczka (średnia czułość siatkówki w zakresie 10 stopni centralnych z wyłączeniem mroczka w perymetrii statycznej [MRS10]) w perymetrii statycznej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Oceniona zostanie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową średniej wrażliwości siatkówki w środkowych 10 stopniach z wyłączeniem mroczka (MRS10) w perymetrii statycznej w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych średniej czułości siatkówki gorzej widzącego oka w zakresie 10 stopni w środkowej części z wyłączeniem mroczka w perymetrii statycznej (MRS10) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Oceniona zostanie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową średniej wrażliwości siatkówki gorzej widzącego oka w obrębie środkowych 10 stopni z wyłączeniem mroczka w perymetrii statycznej (MRS10) w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana funkcji siatkówki oceniana na podstawie odpowiedzi punktowej w pełnym polu widzenia w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Oceniana będzie odpowiedź punktowa w pełnym polu widzenia w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana funkcji siatkówki oceniana na podstawie odpowiedzi punktowej u gorzej widzącego oka w pełnym polu widzenia w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Oceniana będzie punktowa odpowiedź gorzej widzącego oka w pełnym polu widzenia w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana funkcji siatkówki oceniana na podstawie odpowiedzi punktowej w centralnym polu widzenia 30 stopni w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Oceniana będzie odpowiedź punktowa w środkowym polu widzenia 30 stopni w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana funkcji siatkówki oceniana na podstawie odpowiedzi punktowej w oku gorzej widzącym w centralnym polu widzenia 30 stopni w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Oceniana będzie punktowa odpowiedź gorzej widzącego oka w centralnym polu widzenia 30 stopni w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w funkcjonowaniu siatkówki oceniana na podstawie średniej wrażliwości siatkówki w pełnym polu widzenia (MRS90) w perymetrii statycznej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Oceniona zostanie zmiana w funkcjonowaniu siatkówki w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana na podstawie średniej wrażliwości siatkówki w pełnym polu widzenia (MRS90) w perymetrii statycznej w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana widzenia funkcjonalnego poprzez zastosowanie oceny mobilności na podstawie wzroku (VMA) u „gorzej widzącego oka” w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Zmiana widzenia funkcjonalnego na podstawie oceny VMA w „Gorzej widzącym oku” w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zmodyfikowanym kwestionariuszu niskiej luminancji (mLLQ) Wynik w domenie ekstremalnego oświetlenia w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zmodyfikowanym kwestionariuszu niskiej luminancji (mLLQ) Wynik w domenie ekstremalnego oświetlenia w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie funkcji wzroku ocenianej na podstawie jednoocznej ostrości wzroku przy niskiej luminancji w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Zmiana funkcji wzroku w porównaniu z wartością wyjściową oceniana na podstawie jednoocznej ostrości wzroku przy niskiej luminancji przy użyciu skali literowej ETDRS w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana funkcji wzroku w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą jednoocznej najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) przy użyciu skali ETDRS Chart Letter Score w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Zmiana funkcji wzroku w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą jednoocznego BCVA przy użyciu punktacji literowej wykresu ETDRS w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej funkcji wzroku oceniana na podstawie ostrości wzroku przy niskiej luminancji przy użyciu skali literowej ETDRS w przypadku gorzej widzącego oka w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
Zmiana funkcji wzroku w porównaniu z wartością wyjściową oceniana na podstawie ostrości wzroku przy niskiej luminancji przy użyciu skali literowej skali ETDRS w oku gorzej widzącym w 52. tygodniu.
|
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane dotyczące oczu i poza oczami
Ramy czasowe: Dzień 1 – Tydzień 52
|
Oceniona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane ze strony oczu i poza oczami.
|
Dzień 1 – Tydzień 52
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Dzień 1 – 52 tygodnie
|
Ocenie zostanie poddana liczba uczestników, u których wystąpią nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych.
|
Dzień 1 – 52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 września 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 września 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 grudnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CR109258
- MGT-RPGR-021 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002873-88 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .