Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba terapii genowej w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki związanego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR

23 września 2026 zaktualizowane przez: MeiraGTx Ocular UK Ltd

Randomizowane, kontrolowane badanie fazy 3 AAV5-RPGR w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR

A clinical trial of AAV5-RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

105

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
  • Dania
      • Glostrup Municipality, Dania, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Holandia, 6525EX
        • Radboudumc
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital For Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Szwajcaria, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Włochy, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Włochy, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Male or female
  • 3 years of age or older
  • Has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory

Exclusion Criteria:

  • Has had ocular surgery within 3 months prior to screening or is anticipated to require ocular surgery within 6 months after the study intervention administration
  • Any investigational ocular treatment or any other ocular treatment that could confound the interpretation of the efficacy results or affect participant compliance with the visit schedule
  • Has undergone prior retinal surgery involving the macula, macular laser photocoagulation, external-beam radiation therapy, transpupillary thermotherapy, glaucoma filtration surgery or corneal surgery

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Experimental - Immediate Treatment

Intermediate dose.
Biologiczny: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - immediate treatment group

Inne nazwy:
  • botaretygen sparoparwowek
Biologiczny: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

No intervention - deferred treatment group (Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR to be administered in the follow-up study)
Inny: Deferred Treatment

Deferred Treatment
Biologiczny: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - immediate treatment group

Inne nazwy:
  • botaretygen sparoparwowek
Biologiczny: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

No intervention - deferred treatment group (Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR to be administered in the follow-up study)
Eksperymentalny: Experimental Immediate Treatment

Low dose.
Biologiczny: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - immediate treatment group

Inne nazwy:
  • botaretygen sparoparwowek
Biologiczny: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

No intervention - deferred treatment group (Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR to be administered in the follow-up study)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline to Week 52 in Vision-guided Mobility Assessment (VMA) as Measured by the Ability of the Participant to Navigate Through a VMA Maze
Ramy czasowe: From Baseline to 52 Weeks

Change from baseline to Week 52 in VMA as measured by the ability of the participant to navigate through a VMA maze.
From Baseline to 52 Weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degrees Excluding Scotoma (Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degree Excluding Scotoma in Static Perimetry [MRS10]) in Static Perimetry at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Change from baseline in mean retinal sensitivity within the central 10 degrees excluding scotoma (MRS10) in static perimetry at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Mean Retinal Sensitivity of Worse-seeing Eye Within the Central 10 Degrees Excluding Scotoma in Static Perimetry (MRS10) at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Change from baseline in mean retinal sensitivity of worse-seeing eye within the central 10 degrees excluding scotoma in static perimetry (MRS10) at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Retinal Function as Assessed by Pointwise Response in Full Visual Field at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Pointwise response in full visual field at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Retinal Function as Assessed by Pointwise Response in Worse-seeing Eye in Full Visual Field at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Pointwise response in worse-seeing eye in full visual field at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Retinal Function as Assessed by Pointwise Response in the Central 30 Degrees Visual Field at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Pointwise response in the central 30 degrees visual field at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Retinal Function as Assessed by Pointwise Response in Worse-seeing Eye in the Central 30 Degrees Visual Field at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Pointwise response in worse-seeing eye in the central 30 degrees visual field at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Retinal Function as Assessed by Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field (MRS90) in Static Perimetry at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Change from baseline in retinal function as assessed by mean retinal sensitivity within the full visual field (MRS90) in static perimetry at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Functional Vision by Using Vision-guided Mobility Assessment (VMA) Response in the "Worse-seeing Eye" at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Change in functional vision by using VMA assessment in the "Worse-seeing Eye" at Week 52.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in the Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain score at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Change From Baseline in the Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain score at Week 52.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Visual Function as Assessed by Monocular Low Luminance Visual Acuity Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter score at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Change from baseline in visual function as assessed by monocular low luminance visual acuity using the ETDRS chart letter score at Week 52.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Visual Function as Assessed by monocular Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Using the ETDRS Chart Letter Score at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Change From Baseline in visual function as assessed by monocular BCVA using the ETDRS chart letter score at Week 52.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Visual Function as Assessed by Low Luminance Visual Acuity Using the ETDRS Chart Letter Score in Worse-seeing Eye at Week 52
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52

Change from baseline in visual function as assessed by low luminance visual acuity using the ETDRS chart letter score in worse-seeing eye at Week 52.
From Baseline to Week 52
Number of Participants with Ocular and Non-ocular Adverse Events
Ramy czasowe: Day 1 - Week 52

Number of participants with ocular and non-ocular adverse events will be assessed.
Day 1 - Week 52
Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Assessments
Ramy czasowe: Day 1 - 52 Weeks

Number of participants with abnormalities in laboratory assessments will be assessed.
Day 1 - 52 Weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MeiraGTx Ocular UK Ltd

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CR109258
  • 2020-002873-88 (Numer EudraCT)
  • MGT-RPGR-021 (Inny identyfikator: MeiraGTx Ocular UK Ltd)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj