Ensaio de Terapia Gênica para o Tratamento da Retinite Pigmentosa Ligada ao X Associada a Variantes no Gene RPGR
12 de março de 2026 atualizado por: Janssen Research & Development, LLC
Estudo randomizado e controlado de fase 3 de AAV5-RPGR para o tratamento de retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X associada a variantes no gene RPGR
Um ensaio clínico do vetor AAV5-RPGR para pacientes com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP)
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tratamento diferido
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
105
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Ghent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Dinamarca, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Madrid, Espanha, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Paris, França, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holanda, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Holanda, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Itália, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Napoli, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Roma, Itália, 00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Edinburgh, Reino Unido, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Suíça, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Suíça, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Macho ou fêmea
- 3 anos de idade ou mais
- tem XLRP confirmado por um especialista em retina e tem uma variante de sequência causadora de doença prevista em RPGR confirmada por um laboratório credenciado.
Critério de exclusão:
-
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Tratamento diferido
|
Administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamento imediato
Outros nomes:
Sem intervenção - grupo de tratamento diferido (administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR a ser administrada no estudo de acompanhamento)
|
|
Experimental: Experimental - Tratamento Imediato
Dose intermediária.
|
Administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamento imediato
Outros nomes:
Sem intervenção - grupo de tratamento diferido (administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR a ser administrada no estudo de acompanhamento)
|
|
Experimental: Tratamento Experimental Imediato
Dose baixa.
|
Administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamento imediato
Outros nomes:
Sem intervenção - grupo de tratamento diferido (administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR a ser administrada no estudo de acompanhamento)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança da linha de base para a semana 52 na avaliação de mobilidade guiada pela visão (VMA), medida pela capacidade do participante de navegar por um labirinto VMA
Prazo: Da linha de base até 52 semanas
|
Mudança da linha de base até a semana 52 no VMA, conforme medido pela capacidade do participante de navegar por um labirinto VMA.
|
Da linha de base até 52 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração da linha de base na sensibilidade média da retina dentro dos 10 graus centrais, excluindo o escotoma (Sensibilidade média da retina dentro dos 10 graus centrais, excluindo o escotoma na perimetria estática [MRS10]) na perimetria estática na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
Será avaliada a alteração da linha de base na sensibilidade média da retina dentro dos 10 graus centrais, excluindo o escotoma (MRS10) na perimetria estática na Semana 52.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Alteração da linha de base na sensibilidade média da retina do olho com pior visão nos 10 graus centrais, excluindo escotoma na perimetria estática (MRS10) na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
Será avaliada a alteração da linha de base na sensibilidade média da retina do olho com pior visão dentro dos 10 graus centrais, excluindo o escotoma na perimetria estática (MRS10) na semana 52.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Mudança na função da retina avaliada pela resposta pontual em campo visual completo na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
A resposta pontual em campo visual completo na Semana 52 será avaliada.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Mudança na função da retina avaliada pela resposta pontual em olhos com pior visão em campo visual completo na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
A resposta pontual no olho com pior visão em campo visual completo na semana 52 será avaliada.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Mudança na função da retina avaliada pela resposta pontual no campo visual central de 30 graus na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
A resposta pontual no campo visual central de 30 graus na Semana 52 será avaliada.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Mudança na função da retina avaliada pela resposta pontual no olho com pior visão no campo visual central de 30 graus na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
A resposta pontual no olho com pior visão no campo visual central de 30 graus na semana 52 será avaliada.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Alteração da linha de base na função da retina conforme avaliada pela sensibilidade média da retina dentro do campo visual completo (MRS90) na perimetria estática na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
Será avaliada a alteração da linha de base na função da retina avaliada pela sensibilidade média da retina dentro do campo visual completo (MRS90) na perimetria estática na semana 52.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Mudança na visão funcional usando a resposta da avaliação de mobilidade guiada pela visão (VMA) no "olho que vê pior" na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
Mudança na visão funcional usando avaliação VMA no "olho que vê pior" na semana 52.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Mudança da linha de base na pontuação do domínio de iluminação extrema do questionário de baixa luminância modificado (mLLQ) na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
Mudança da linha de base na pontuação do domínio de iluminação extrema do Questionário de baixa luminância modificado (mLLQ) na semana 52.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Alteração da linha de base na função visual avaliada pela acuidade visual monocular de baixa luminância usando a pontuação da carta do estudo de retinopatia diabética de tratamento precoce (ETDRS) na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
Alteração da linha de base na função visual avaliada pela acuidade visual monocular de baixa luminância usando a pontuação da carta do gráfico ETDRS na Semana 52.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Alteração da linha de base na função visual avaliada pela melhor acuidade visual corrigida monocular (BCVA) usando a pontuação da carta do gráfico ETDRS na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
Mudança da linha de base na função visual avaliada por BCVA monocular usando a pontuação da carta do gráfico ETDRS na semana 52.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Alteração da linha de base na função visual avaliada pela acuidade visual de baixa luminância usando a pontuação de letras do gráfico ETDRS em olhos com pior visão na semana 52
Prazo: Da linha de base até a semana 52
|
Alteração da linha de base na função visual avaliada pela acuidade visual de baixa luminância usando a pontuação do gráfico ETDRS no olho com pior visão na semana 52.
|
Da linha de base até a semana 52
|
|
Número de participantes com eventos adversos oculares e não oculares
Prazo: Dia 1 - Semana 52
|
O número de participantes com eventos adversos oculares e não oculares será avaliado.
|
Dia 1 - Semana 52
|
|
Número de participantes com anomalias nas avaliações laboratoriais
Prazo: Dia 1 - 52 semanas
|
Será avaliado o número de participantes com anormalidades nas avaliações laboratoriais.
|
Dia 1 - 52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
30 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
30 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
17 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CR109258
- MGT-RPGR-021 (Outro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002873-88 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .