Geeniterapiakoe RPGR-geenin muunnelmiin liittyvän X-kytketyn retinitis-pigmentosan hoitoon
torstai 12. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Janssen Research & Development, LLC
Vaiheen 3 satunnaistettu, kontrolloitu AAV5-RPGR-tutkimus RPGR-geenin muunnelmiin liittyvän X-kytketyn retinitis-pigmentosan hoitoon
AAV5-RPGR-vektorin kliininen tutkimus potilaille, joilla on X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Lykätty hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
105
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Uz Gent
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italia, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Roma, Italia, 00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Sveitsi, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Tanska, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Childrens Hospital
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies vai nainen
- 3-vuotias tai vanhempi
- on verkkokalvon asiantuntijan vahvistama XLRP ja akkreditoidun laboratorion vahvistama ennustettu tautia aiheuttava sekvenssivariantti RPGR:ssä.
Poissulkemiskriteerit:
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Lykätty hoito
|
AAV5-hRKp.RPGR:n kahdenvälinen, subretinaalinen anto - välitön hoitoryhmä
Muut nimet:
Ei interventiota – lykätty hoitoryhmä (AAV5-hRKp.RPGR:n molemminpuolinen, verkkokalvon alle annettava anto seurantatutkimuksessa)
|
|
Kokeellinen: Kokeellinen – välitön hoito
Väliannos.
|
AAV5-hRKp.RPGR:n kahdenvälinen, subretinaalinen anto - välitön hoitoryhmä
Muut nimet:
Ei interventiota – lykätty hoitoryhmä (AAV5-hRKp.RPGR:n molemminpuolinen, verkkokalvon alle annettava anto seurantatutkimuksessa)
|
|
Kokeellinen: Kokeellinen välitön hoito
Pieni annos.
|
AAV5-hRKp.RPGR:n kahdenvälinen, subretinaalinen anto - välitön hoitoryhmä
Muut nimet:
Ei interventiota – lykätty hoitoryhmä (AAV5-hRKp.RPGR:n molemminpuolinen, verkkokalvon alle annettava anto seurantatutkimuksessa)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilanteesta viikkoon 52 näköohjatussa liikkuvuusarvioinnissa (VMA) mitattuna osallistujan kyvyllä navigoida VMA-labyrintin läpi
Aikaikkuna: Perustasosta 52 viikkoon
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 VMA:ssa mitattuna osallistujan kyvyllä navigoida VMA-sokkelon läpi.
|
Perustasosta 52 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta verkkokalvon keskiherkkyydessä keskialueen 10 asteen sisällä, pois lukien skotoma (keskimääräinen verkkokalvon herkkyys 10 asteen sisällä, lukuun ottamatta skotoomaa staattisessa ympärysmitassa [MRS10]) staattisessa kehämitassa viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Verkkokalvon keskimääräisen herkkyyden muutos lähtötasosta 10 asteen keskipisteessä, pois lukien skotoma (MRS10) staattisessa perimetriassa viikolla 52, arvioidaan.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä huonommin näkevän silmän keskiosassa 10 asteen sisällä, lukuun ottamatta skotoomaa staattisessa perimetriassa (MRS10) viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Muutos lähtötasosta huonommin näkevän silmän verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä keski-10 asteen sisällä, pois lukien skotooma staattisessa perimetriassa (MRS10) viikolla 52, arvioidaan.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Verkkokalvon toiminnan muutos, joka on arvioitu pointwise-vasteella täydessä näkökentässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Pistesuuntainen vaste täydessä näkökentässä viikolla 52 arvioidaan.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Verkkokalvon toiminnan muutos pistesuuntaisella vasteella arvioituna huonommin näkevässä silmässä koko näkökentässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Pistesuuntainen vaste huonommin näkevässä silmässä täydessä näkökentässä viikolla 52.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Verkkokalvon toiminnan muutos pistesuuntaisella vasteella arvioituna keskimmäisessä 30 asteen näkökentässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Pistesuuntainen vaste keskimmäisessä 30 asteen näkökentässä viikolla 52 arvioidaan.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Verkkokalvon toiminnan muutos pistesuuntaisen vasteen perusteella arvioituna huonommin näkevässä silmässä 30 asteen näkökentässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Pistesuuntainen vaste huonommin näkevässä silmässä keskellä 30 asteen näkökentässä viikolla 52 arvioidaan.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Muutos verkkokalvon toiminnan lähtötasosta mitattuna verkkokalvon keskimääräisen herkkyyden perusteella koko näkökentässä (MRS90) staattisessa kehämittauksessa viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Verkkokalvon toiminnan muutos lähtötasosta mitattuna verkkokalvon keskimääräisellä herkkyydellä koko näkökentässä (MRS90) staattisessa perimetriassa viikolla 52 arvioidaan.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Muutos toiminnallisessa näkemisessä käyttämällä näköohjattua liikkuvuusarviointia (VMA) -vastausta "huonommin näkevässä silmässä" viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Muutos toiminnallisessa näössä käyttämällä VMA-arviointia "Huonommin näkevässä silmässä" viikolla 52.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta muokatun matalan valovoiman kyselylomakkeen (mLLQ) Extreme Lighting -alueen pistemäärässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Muutos lähtötasosta muokatun matalan valovoiman kyselylomakkeen (mLLQ) Extreme Lighting -alueen pistemäärässä viikolla 52.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Näön toiminnan muutos lähtötasosta monokulaarisen matalan luminanssin näöntarkkuudella arvioituna käyttämällä varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimusta (ETDRS) Chart Letter -pisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Näön toiminnan muutos lähtötasosta mitattuna monokulaarisen matalan luminanssin näöntarkkuudella käyttäen ETDRS-kaavion kirjainpisteitä viikolla 52.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Muutos visuaalisen toiminnan perustasosta monokulaarisen parhaan korjatun näöntarkkuuden (BCVA) perusteella arvioituna ETDRS-kaavion kirjeen pistemäärällä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Visuaalisen toiminnan muutos lähtötilanteesta monokulaarisen BCVA:n avulla arvioituna ETDRS-kaavion kirjainpistemäärällä viikolla 52.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Muutos visuaalisen toiminnan lähtötasosta alhaisen luminanssin näöntarkkuuden perusteella arvioituna käyttämällä ETDRS-kaavion kirjaintulosta huonommin näkevässä silmässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Näön toiminnan muutos lähtötasosta mitattuna matalan luminanssin näöntarkkuudella käyttämällä ETDRS-kaavion kirjainpisteitä huonommin näkevässä silmässä viikolla 52.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on silmiin ja ei-silmään liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52
|
Arvioidaan niiden osallistujien lukumäärä, joilla on silmiin liittyviä ja muita haittavaikutuksia.
|
Päivä 1 - viikko 52
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratorioarvioinneissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - 52 viikkoa
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavuuksia laboratorioarvioinneissa, arvioidaan.
|
Päivä 1 - 52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 4. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 17. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 16. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CR109258
- MGT-RPGR-021 (Muu tunniste: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002873-88 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .