Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapiförsök för behandling av X-länkad retinitis Pigmentosa associerad med varianter i RPGR-genen

23 april 2024 uppdaterad av: Janssen Research & Development, LLC

Fas 3 randomiserad, kontrollerad studie av AAV5-RPGR för behandling av X-länkad retinitis Pigmentosa associerad med varianter i RPGR-genen

En klinisk prövning av AAV5-RPGR-vektor för patienter med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Uppskjuten behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

97

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Centre hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Förenta staterna, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Italien, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525EX
        • RadboudUMC
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Schweiz, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Storbritannien, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Storbritannien, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna
  • 3 år eller äldre
  • har XLRP bekräftat av en retinalspecialist och har en förutspådd sjukdomsframkallande sekvensvariant i RPGR bekräftad av ett ackrediterat laboratorium.

Exklusions kriterier:

-

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Uppskjuten behandling
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - omedelbar behandlingsgrupp
Andra namn:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Ingen intervention - uppskjuten behandlingsgrupp (bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR som ska administreras i uppföljningsstudien)
Experimentell: Experimentell - Omedelbar behandling
Mellandos.
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - omedelbar behandlingsgrupp
Andra namn:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Ingen intervention - uppskjuten behandlingsgrupp (bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR som ska administreras i uppföljningsstudien)
Experimentell: Experimentell omedelbar behandling
Låg dos.
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - omedelbar behandlingsgrupp
Andra namn:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Ingen intervention - uppskjuten behandlingsgrupp (bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR som ska administreras i uppföljningsstudien)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje till vecka 52 i Vision-guided Mobility Assessment (VMA) mätt med deltagarens förmåga att navigera genom en VMA-labyrint
Tidsram: Från baslinje till 52 veckor
Ändra från baslinje till vecka 52 i VMA mätt med deltagarens förmåga att navigera genom en VMA-labyrint.
Från baslinje till 52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet inom de centrala 10 graderna exklusive skotom (genomsnittlig näthinnekänslighet inom de centrala 10 graderna exklusive skotom i statisk perimetri [MRS10]) i statisk perimetri vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i genomsnittlig retinal känslighet inom de centrala 10 graderna exklusive skotom (MRS10) i statisk perimetri vid vecka 52 kommer att bedömas.
Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet för sämre synande öga inom de centrala 10 graderna exklusive Scotoma i statisk perimetri (MRS10) vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i genomsnittlig retinal känslighet för ögat som ser sämre inom de centrala 10 graderna exklusive skotom i statisk perimetri (MRS10) vid vecka 52 kommer att bedömas.
Från baslinje till vecka 52
Förändring i näthinnans funktion som bedöms av punktvis respons i fullt synfält vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Punktvis respons i fullt synfält vid vecka 52 kommer att bedömas.
Från baslinje till vecka 52
Förändring i näthinnans funktion bedömd av punktvis respons i sämre synande öga i fullt synfält vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Punktvis respons i sämre synande öga i fullt synfält vid vecka 52 kommer att bedömas.
Från baslinje till vecka 52
Förändring i näthinnans funktion som bedöms av punktvis respons i det centrala 30-graders synfältet vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Punktvis respons i det centrala 30 graders synfältet vid vecka 52 kommer att bedömas.
Från baslinje till vecka 52
Förändring i näthinnans funktion bedömd av punktvis respons i sämre öga i det centrala 30-graders synfältet vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Punktvis respons i sämre synande öga i det centrala 30 graders synfältet vid vecka 52 kommer att bedömas.
Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i näthinnans funktion som bedömts av genomsnittlig näthinnekänslighet inom hela synfältet (MRS90) i statisk perimetri vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i näthinnans funktion som bedömts av genomsnittlig näthinnekänslighet inom hela synfältet (MRS90) i statisk perimetri vid vecka 52 kommer att bedömas.
Från baslinje till vecka 52
Förändring i funktionellt syn genom att använda Vision-guided Mobility Assessment (VMA) svar i det "sämre seende ögat" vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Förändring i funktionell syn genom att använda VMA-bedömning i "Sämre-seende öga" vecka 52.
Från baslinje till vecka 52
Ändra från baslinjen i det modifierade lågluminansformuläret (mLLQ) Extreme Lighting Domain-poäng vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Ändra från baslinjen i den modifierade lågluminansenkäten (mLLQ) Extreme Lighting Domain-poäng vid vecka 52.
Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i synfunktion som bedöms av monokulär synskärpa med låg luminans med användning av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter-poäng vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i synfunktion som bedömts av monokulär synskärpa med låg luminans med hjälp av ETDRS-diagrambokstavpoängen vid vecka 52.
Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i visuell funktion som bedöms av monokulär bästa korrigerade synskärpa (BCVA) med hjälp av ETDRS-diagrambokstavsresultatet vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i visuell funktion, bedömd med monokulär BCVA med hjälp av ETDRS-diagrambokstavspoängen vid vecka 52.
Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i synfunktion som bedöms av synskärpa med låg luminans med hjälp av ETDRS-diagrambokstavsresultatet i sämre öga vid vecka 52
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i synfunktion som bedömts av synskärpa med låg luminans med hjälp av ETDRS-diagrambokstavpoängen i sämre synande öga vid vecka 52.
Från baslinje till vecka 52
Antal deltagare med okulära och icke-okulära biverkningar
Tidsram: Dag 1 - Vecka 52
Antalet deltagare med okulära och icke-okulära biverkningar kommer att bedömas.
Dag 1 - Vecka 52
Antal deltagare med abnormiteter i laboratoriebedömningar
Tidsram: Dag 1 - 52 veckor
Antal deltagare med avvikelser i laboratoriebedömningar kommer att bedömas.
Dag 1 - 52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Samarbetspartners

Janssen Research & Development, LLC

Utredare

  • Studierektor: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 december 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

20 september 2024

Avslutad studie (Beräknad)

20 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2020

Första postat (Faktisk)

17 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CR109258
  • MGT-RPGR-021 (Annan identifierare: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002873-88 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniska prövningar på Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera