RPGR遺伝子のバリアントに関連するX連鎖網膜色素変性症の治療のための遺伝子治療試験
2024年4月23日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
RPGR遺伝子のバリアントに関連するX連鎖性網膜色素変性症の治療のためのAAV5-RPGRの第3相ランダム化比較試験
X連鎖網膜色素変性症（XLRP）患者に対するAAV5-RPGRベクターの臨床試験
調査の概要
詳細な説明
繰延治療
研究の種類
介入
入学 (実際)
97
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Study Contact
- 電話番号：844-434-4210
- メール：Participate-In-This-Study@its.jnj.com
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Childrens Hospital
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Palo Alto、California、アメリカ、94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- Retina Consultants of Houston
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Edinburgh、イギリス、EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow、イギリス、G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- St James University Hospital
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah Medical Center
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Firenze、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milano、イタリア、20142
- Ospedale San Paolo
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Napoli、イタリア、80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Roma、イタリア、00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Amsterdam、オランダ、1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen、オランダ、6525EX
- Radboudumc
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Basel、スイス、4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne、スイス、1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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Madrid、スペイン、28040
- Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
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Glostrup、デンマーク、2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Paris、フランス、75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Gent、ベルギー、9000
- UZ Gent
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男性か女性
- 3歳以上
- 網膜の専門家によってXLRPが確認されており、認定された研究所によって確認されたRPGRの予測される疾患原因配列変異体を持っています。
除外基準:
-
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：繰延治療
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AAV5-hRKp.RPGRの両側網膜下投与 - 即時治療群
他の名前：
介入なし - 治療延期群 (フォローアップ研究で投与される AAV5-hRKp.RPGR の両側網膜下投与)
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実験的：実験的 - 即時治療
中間用量。
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AAV5-hRKp.RPGRの両側網膜下投与 - 即時治療群
他の名前：
介入なし - 治療延期群 (フォローアップ研究で投与される AAV5-hRKp.RPGR の両側網膜下投与)
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実験的：実験的な即時治療
低用量。
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AAV5-hRKp.RPGRの両側網膜下投与 - 即時治療群
他の名前：
介入なし - 治療延期群 (フォローアップ研究で投与される AAV5-hRKp.RPGR の両側網膜下投与)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者の VMA 迷路を移動する能力によって測定される、視覚誘導型移動性評価 (VMA) のベースラインから 52 週目までの変化
時間枠：ベースラインから52週間まで
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VMA 迷路をナビゲートする参加者の能力によって測定される、VMA のベースラインから 52 週目までの変化。
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ベースラインから52週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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52週目の静的視野測定における暗点を除く中心10度以内の平均網膜感度のベースラインからの変化（静的視野測定における暗点を除く中心10度以内の平均網膜感度[MRS10]）
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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５２週目の静的視野測定における暗点（ＭＲＳ１０）を除く中心１０度以内の平均網膜感度のベースラインからの変化を評価する。
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ベースラインから 52 週目まで
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52週目の静的視野測定（MRS10）における暗点を除く中心10度以内の見え方の悪い目の平均網膜感度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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５２週目の静的視野測定（ＭＲＳ１０）における暗点を除く中心１０度以内の見え方の悪い目の平均網膜感度のベースラインからの変化を評価する。
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ベースラインから 52 週目まで
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52週目の全視野における点ごとの反応によって評価される網膜機能の変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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52週目の全視野における点ごとの反応が評価されます。
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ベースラインから 52 週目まで
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52週目の全視野での見え方の悪い目の点ごとの反応によって評価された網膜機能の変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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52週目の全視野における見え方の悪い目の点ごとの反応を評価します。
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ベースラインから 52 週目まで
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52週目の中心30度視野における点ごとの反応によって評価される網膜機能の変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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52週目の中心30度視野における点ごとの反応を評価します。
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ベースラインから 52 週目まで
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52週目の中心30度視野における悪い見え方の眼における点ごとの反応によって評価された網膜機能の変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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52週目の中心30度視野における視力の悪い目の点ごとの反応を評価します。
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ベースラインから 52 週目まで
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52週目の静的視野測定における全視野内の平均網膜感度（MRS90）によって評価された網膜機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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５２週目の静的視野測定における全視野内の平均網膜感度（ＭＲＳ９０）によって評価される網膜機能のベースラインからの変化が評価される。
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ベースラインから 52 週目まで
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52週目の「悪い方の目」における視覚誘導型移動性評価（VMA）反応を使用した機能的視覚の変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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第 52 週の「悪化する目」における VMA 評価を使用した機能的視覚の変化。
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ベースラインから 52 週目まで
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52 週目の修正低輝度アンケート (mLLQ) 極端照明ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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52 週目の修正低輝度アンケート (mLLQ) Extreme Lighting Domain スコアのベースラインからの変化。
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ベースラインから 52 週目まで
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早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）チャートを使用した単眼低輝度視力によって評価された視覚機能のベースラインからの変化 52週目のレタースコア
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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52週目のETDRSチャート文字スコアを使用して単眼低輝度視力によって評価した視覚機能のベースラインからの変化。
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ベースラインから 52 週目まで
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52 週目の ETDRS チャート文字スコアを使用した単眼最良矯正視力 (BCVA) によって評価された視覚機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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52週目にETDRSチャート文字スコアを使用して単眼BCVAによって評価した視覚機能のベースラインからの変化。
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ベースラインから 52 週目まで
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52週目の悪化した目のETDRSチャート文字スコアを使用した低輝度視力によって評価された視覚機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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52週目の視力の悪い方のETDRSチャート文字スコアを使用して、低輝度視力によって評価した視覚機能のベースラインからの変化。
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ベースラインから 52 週目まで
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眼および非眼の有害事象のある参加者の数
時間枠：1日目 - 52週目
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眼および非眼の有害事象が発生した参加者の数が評価されます。
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1日目 - 52週目
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臨床検査評価で異常があった参加者の数
時間枠：1日目 - 52週間
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臨床検査で異常があった参加者の数が評価されます。
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1日目 - 52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月4日
一次修了 (推定)
2024年9月20日
研究の完了 (推定)
2024年9月20日
試験登録日
最初に提出
2020年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月15日
最初の投稿 (実際)
2020年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月23日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CR109258
- MGT-RPGR-021 (その他の識別子：Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002873-88 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
X連鎖網膜色素変性症の臨床試験
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University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genidaわからない
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ProgenaBiome募集自閉症スペクトラム障害 | 自閉症 | 自閉症 | 自閉症、無動症 | 自閉症;非定型 | 自閉症;サイコパシー | 自閉症脆弱性症候群 X | 認知能力の高い自閉症 | 自閉症関連の言語遅延 | 自閉症、感受性、6 | 自閉症スペクトラム障害 高機能 | 自閉症的思考 | 自閉症、感受性、X-Linked 6 | 自閉症の行動アメリカ
遺伝的: AAV5-hRKp.RPGRの臨床試験
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLC積極的、募集していないX連鎖網膜色素変性症アメリカ, カナダ, イスラエル, イギリス, スペイン, デンマーク, フランス, ベルギー, イタリア, オランダ, スイス
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CSL Behring積極的、募集していない血友病 Bアメリカ, ベルギー, オランダ, デンマーク, ドイツ, アイルランド, スウェーデン, イギリス
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UniQure Biopharma B.V.Institut Pasteur; Venn Life Sciences完了
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CSL Behring募集血友病 Bアメリカ, カナダ, イスラエル