Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapiforsøg til behandling af X-linked Retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet

12. marts 2026 opdateret af: Janssen Research & Development, LLC

Fase 3 randomiseret, kontrolleret undersøgelse af AAV5-RPGR til behandling af X-linked Retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet

Et klinisk forsøg med AAV5-RPGR vektor til patienter med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Udskudt behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

105

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Danmark
      • Glostrup Municipality, Danmark, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH3 9HA
        • Nhs Lothian
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Holland, 6525EX
        • Radboudumc
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Italien, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Schweiz, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde
  • 3 år eller ældre
  • har XLRP bekræftet af en retinal specialist og har en forudsagt sygdomsfremkaldende sekvensvariant i RPGR bekræftet af et akkrediteret laboratorium.

Ekskluderingskriterier:

-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Udskudt behandling
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Bilateral, sub-retinal administration af AAV5-hRKp.RPGR - øjeblikkelig behandlingsgruppe
Andre navne:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Ingen intervention - udskudt behandlingsgruppe (bilateral, subretinal administration af AAV5-hRKp.RPGR, der skal administreres i opfølgningsstudiet)
Eksperimentel: Eksperimentel - Øjeblikkelig behandling
Mellemdosis.
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Bilateral, sub-retinal administration af AAV5-hRKp.RPGR - øjeblikkelig behandlingsgruppe
Andre navne:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Ingen intervention - udskudt behandlingsgruppe (bilateral, subretinal administration af AAV5-hRKp.RPGR, der skal administreres i opfølgningsstudiet)
Eksperimentel: Eksperimentel øjeblikkelig behandling
Lav dosis.
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Bilateral, sub-retinal administration af AAV5-hRKp.RPGR - øjeblikkelig behandlingsgruppe
Andre navne:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR
Ingen intervention - udskudt behandlingsgruppe (bilateral, subretinal administration af AAV5-hRKp.RPGR, der skal administreres i opfølgningsstudiet)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 52 i Vision-guided Mobility Assessment (VMA) målt ved deltagerens evne til at navigere gennem en VMA labyrint
Tidsramme: Fra baseline til 52 uger
Skift fra baseline til uge 52 i VMA som målt ved deltagerens evne til at navigere gennem en VMA-labyrint.
Fra baseline til 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for de centrale 10 grader eksklusiv Scotoma (gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for de centrale 10 grader ekskl. Scotoma i statisk perimetri [MRS10]) i statisk perimetri i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for de centrale 10 grader ekskluderende scotoma (MRS10) i statisk perimetri ved uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed af dårligere seende øje i de centrale 10 grader ekskl. Scotoma i statisk perimetri (MRS10) i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed af dårligere seende øje inden for de centrale 10 grader ekskluderet scotoma i statisk perimetri (MRS10) i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i nethindens funktion som vurderet ved punktvis respons i fuldt synsfelt i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Punktvis respons i fuldt synsfelt i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i nethindens funktion som vurderet ved punktvis respons i dårligere seende øje i fuldt synsfelt i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Punktvis respons i dårligere seende øje i fuldt synsfelt i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i nethindens funktion som vurderet ved punktvis respons i det centrale 30 graders synsfelt i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Punktvis respons i det centrale 30 graders synsfelt i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i nethindens funktion som vurderet ved punktvis respons i dårligere seende øje i det centrale 30 graders synsfelt i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Punktvis respons i dårligere seende øje i det centrale 30 graders synsfelt i uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i nethindefunktion som vurderet ved middel nethindefølsomhed inden for det fulde synsfelt (MRS90) i statisk perimetri i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i retinal funktion vurderet ved middel retinal følsomhed inden for det fulde synsfelt (MRS90) i statisk perimetri ved uge 52 vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 52
Ændring i funktionelt syn ved at bruge Vision-guided Mobility Assessment (VMA) respons i "Worse-seeing Eye" i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring i funktionelt syn ved at bruge VMA-vurdering i "Worse-seeing Eye" i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i det modificerede lavluminansspørgeskema (mLLQ) Extreme Lighting Domain-score i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Skift fra baseline i det modificerede lavluminansspørgeskema (mLLQ) Extreme Lighting Domain-score i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved monokulær lav luminans synsskarphed ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter score i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved monokulær lav luminans synsstyrke ved hjælp af ETDRS diagrambogstavscore i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved monokulær bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) ved hjælp af ETDRS Chart Letter Score i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved monokulær BCVA ved hjælp af ETDRS-kortscore i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved lav luminans synsstyrke ved hjælp af ETDRS-diagrammet bogstavscore i dårligst seende øje i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i visuel funktion som vurderet ved lav luminans synsstyrke ved hjælp af ETDRS diagrambogstavscore i dårligst seende øje i uge 52.
Fra baseline til uge 52
Antal deltagere med okulære og ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 - uge 52
Antallet af deltagere med okulære og ikke-okulære bivirkninger vil blive vurderet.
Dag 1 - uge 52
Antal deltagere med abnormiteter i laboratorievurderinger
Tidsramme: Dag 1 - 52 uger
Antallet af deltagere med abnormiteter i laboratorievurderinger vil blive vurderet.
Dag 1 - 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Samarbejdspartnere

Janssen Research & Development, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

30. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2020

Først opslået (Faktiske)

17. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR109258
  • MGT-RPGR-021 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002873-88 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner