Essai de thérapie génique pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à des variants du gène RPGR
12 mars 2026 mis à jour par: Janssen Research & Development, LLC
Étude randomisée et contrôlée de phase 3 sur l'AAV5-RPGR pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à des variants du gène RPGR
Un essai clinique du vecteur AAV5-RPGR pour les patients atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP)
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Traitement différé
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
105
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ghent, Belgique, 9000
- UZ Gent
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Glostrup Municipality, Danemark, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Madrid, Espagne, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
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Paris, France, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center
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Florence, Italie, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milan, Italie, 20142
- Ospedale San Paolo
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Napoli, Italie, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Roma, Italie, 00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525EX
- Radboudumc
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow, Royaume-Uni, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Basel, Suisse, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne, Suisse, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Childrens Hospital
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Palo Alto, California, États-Unis, 94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire, Texas, États-Unis, 77401
- Retina Consultants of Houston
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Masculin ou féminin
- 3 ans ou plus
- a XLRP confirmé par un spécialiste de la rétine et a une variante de séquence pathogène prédite dans RPGR confirmée par un laboratoire accrédité.
Critère d'exclusion:
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Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Traitement différé
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Administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR - groupe de traitement immédiat
Autres noms:
Aucune intervention - groupe de traitement différé (administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR à administrer dans l'étude de suivi)
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Expérimental: Expérimental - Traitement immédiat
Dose intermédiaire.
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Administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR - groupe de traitement immédiat
Autres noms:
Aucune intervention - groupe de traitement différé (administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR à administrer dans l'étude de suivi)
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Expérimental: Traitement immédiat expérimental
Petite dose.
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Administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR - groupe de traitement immédiat
Autres noms:
Aucune intervention - groupe de traitement différé (administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR à administrer dans l'étude de suivi)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement entre la ligne de base et la semaine 52 dans l'évaluation de la mobilité guidée par la vision (VMA) telle que mesurée par la capacité du participant à naviguer dans un labyrinthe VMA
Délai: De la ligne de base à 52 semaines
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Changement entre la ligne de base et la semaine 52 en VMA, mesuré par la capacité du participant à naviguer dans un labyrinthe VMA.
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De la ligne de base à 52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans les 10 degrés centraux, à l'exclusion du scotome (sensibilité rétinienne moyenne dans les 10 degrés centraux, à l'exclusion du scotome dans la périmétrie statique [MRS10]) dans la périmétrie statique à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans les 10 degrés centraux à l'exclusion du scotome (MRS10) en périmétrie statique à la semaine 52 sera évalué.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Modification par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne de l'œil dont la vision est la plus mauvaise dans les 10 degrés centraux, à l'exclusion du scotome dans la périmétrie statique (MRS10), à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne de l'œil avec une vision plus mauvaise dans les 10 degrés centraux, à l'exclusion du scotome en périmétrie statique (MRS10) à la semaine 52 sera évalué.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Modification de la fonction rétinienne évaluée par une réponse ponctuelle dans le champ visuel complet à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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La réponse ponctuelle dans le champ visuel complet à la semaine 52 sera évaluée.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Modification de la fonction rétinienne évaluée par une réponse ponctuelle dans un œil qui voit moins bien dans le champ visuel complet à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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La réponse ponctuelle dans un œil avec une vision plus mauvaise dans un champ visuel complet à la semaine 52 sera évaluée.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Modification de la fonction rétinienne évaluée par une réponse ponctuelle dans le champ visuel central de 30 degrés à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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La réponse ponctuelle dans le champ visuel central de 30 degrés à la semaine 52 sera évaluée.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Modification de la fonction rétinienne évaluée par une réponse ponctuelle dans un œil dont la vision est pire dans le champ visuel central de 30 degrés à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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La réponse ponctuelle dans un œil avec une vision plus mauvaise dans le champ visuel central de 30 degrés à la semaine 52 sera évaluée.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Modification par rapport à la valeur initiale de la fonction rétinienne telle qu'évaluée par la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel complet (MRS90) en périmétrie statique à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fonction rétinienne telle qu'évaluée par la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel complet (MRS90) en périmétrie statique à la semaine 52 sera évaluée.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Modification de la vision fonctionnelle grâce à la réponse à l'évaluation de la mobilité guidée par la vision (VMA) dans « l'œil qui voit le moins bien » à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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Modification de la vision fonctionnelle en utilisant l'évaluation VMA dans le « Œil qui voit le moins bien » à la semaine 52.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score du domaine d'éclairage extrême du questionnaire modifié à faible luminance (mLLQ) à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score du domaine d'éclairage extrême du questionnaire modifié à faible luminance (mLLQ) à la semaine 52.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fonction visuelle, évalué par l'acuité visuelle monoculaire à faible luminance à l'aide du score des lettres du graphique de l'étude ETDRS sur le traitement précoce à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fonction visuelle, évalué par l'acuité visuelle monoculaire à faible luminance à l'aide du score de lettre du graphique ETDRS à la semaine 52.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base de la fonction visuelle telle qu'évaluée par la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) monoculaire à l'aide du score de lettre du graphique ETDRS à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base de la fonction visuelle tel qu'évalué par BCVA monoculaire à l'aide du score de lettre du graphique ETDRS à la semaine 52.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base de la fonction visuelle évaluée par l'acuité visuelle à faible luminance à l'aide du score de lettre du graphique ETDRS dans un œil dont la vision est pire à la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fonction visuelle, évalué par une acuité visuelle de faible luminance à l'aide du score de lettre du graphique ETDRS dans l'œil dont la vision est la plus mauvaise à la semaine 52.
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De la ligne de base à la semaine 52
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Nombre de participants présentant des événements indésirables oculaires et non oculaires
Délai: Jour 1 - Semaine 52
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Le nombre de participants présentant des événements indésirables oculaires et non oculaires sera évalué.
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Jour 1 - Semaine 52
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Nombre de participants présentant des anomalies dans les évaluations de laboratoire
Délai: Jour 1 - 52 semaines
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Le nombre de participants présentant des anomalies dans les évaluations de laboratoire sera évalué.
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Jour 1 - 52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 décembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
30 septembre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
30 septembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 novembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 décembre 2020
Première publication (Réel)
17 décembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CR109258
- MGT-RPGR-021 (Autre identifiant: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002873-88 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .