Genterapiforsøk for behandling av X-bundet retinitis Pigmentosa assosiert med varianter i RPGR-genet
12. mars 2026 oppdatert av: Janssen Research & Development, LLC
Fase 3 randomisert, kontrollert studie av AAV5-RPGR for behandling av X-koblet retinitis Pigmentosa assosiert med varianter i RPGR-genet
En klinisk studie av AAV5-RPGR vektor for pasienter med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Utsatt behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
105
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Danmark, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Childrens Hospital
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italia, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Roma, Italia, 00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Nederland, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannia, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Storbritannia, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Storbritannia, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Sveits, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Sveits, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne
- 3 år eller eldre
- har XLRP bekreftet av netthinnespesialist og har en antatt sykdomsfremkallende sekvensvariant i RPGR bekreftet av et akkreditert laboratorium.
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Utsatt behandling
|
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - umiddelbar behandlingsgruppe
Andre navn:
Ingen intervensjon - utsatt behandlingsgruppe (bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR som skal administreres i oppfølgingsstudien)
|
|
Eksperimentell: Eksperimentell - Umiddelbar behandling
Mellomdose.
|
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - umiddelbar behandlingsgruppe
Andre navn:
Ingen intervensjon - utsatt behandlingsgruppe (bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR som skal administreres i oppfølgingsstudien)
|
|
Eksperimentell: Eksperimentell umiddelbar behandling
Lav dose.
|
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - umiddelbar behandlingsgruppe
Andre navn:
Ingen intervensjon - utsatt behandlingsgruppe (bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR som skal administreres i oppfølgingsstudien)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline til uke 52 i Vision-guided Mobility Assessment (VMA) målt etter deltakerens evne til å navigere gjennom en VMA-labyrint
Tidsramme: Fra baseline til 52 uker
|
Endre fra baseline til uke 52 i VMA målt ved deltakerens evne til å navigere gjennom en VMA-labyrint.
|
Fra baseline til 52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig netthinnefølsomhet innenfor de sentrale 10 grader unntatt Scotoma (gjennomsnittlig netthinnefølsomhet innenfor de sentrale 10 grader unntatt Scotoma i statisk perimetri [MRS10]) i statisk perimetri ved uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig retinal sensitivitet innenfor de sentrale 10 grader unntatt skotom (MRS10) i statisk perimetri ved uke 52 vil bli vurdert.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig netthinnefølsomhet for dårligere seende øye innenfor de sentrale 10 grader unntatt Scotoma i statisk perimetri (MRS10) ved uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig retinal sensitivitet for dårligere seende øye innenfor de sentrale 10 grader unntatt skotom i statisk perimetri (MRS10) ved uke 52 vil bli vurdert.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring i netthinnefunksjon som vurdert av punktvis respons i fullt synsfelt i uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Punktvis respons i fullt synsfelt ved uke 52 vil bli vurdert.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring i netthinnefunksjonen vurdert av punktvis respons i dårligere seende øye i fullt synsfelt i uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Punktvis respons i dårligere seende øye i fullt synsfelt ved uke 52 vil bli vurdert.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring i netthinnefunksjonen vurdert av punktvis respons i det sentrale 30-graders synsfeltet ved uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Punktvis respons i det sentrale 30 graders synsfeltet ved uke 52 vil bli vurdert.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring i netthinnefunksjonen vurdert av punktvis respons i dårligere øye i det sentrale 30-graders synsfeltet ved uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Punktvis respons i dårligere øye i det sentrale 30 graders synsfeltet ved uke 52 vil bli vurdert.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i netthinnefunksjon som vurdert av gjennomsnittlig netthinnesensitivitet innenfor det fullstendige synsfeltet (MRS90) i statisk perimetri ved uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Endring fra baseline i netthinnefunksjon som vurdert ved gjennomsnittlig retinal sensitivitet innenfor det fulle synsfeltet (MRS90) i statisk perimetri ved uke 52 vil bli vurdert.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring i funksjonelt syn ved å bruke Vision-guided Mobility Assessment (VMA) respons i "Worse-seeing Eye" i uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Endring i funksjonelt syn ved å bruke VMA-vurdering i «Verre-seende øye» i uke 52.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i det modifiserte spørreskjemaet med lav luminans (mLLQ) Extreme Lighting Domain-poengsum ved uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Endring fra baseline i det modifiserte lavluminansspørreskjemaet (mLLQ) Extreme Lighting Domain-poengsum ved uke 52.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i visuell funksjon som vurdert av monokulær lav luminans synsskarphet ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter score ved uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Endring fra baseline i synsfunksjon som vurdert av monokulær lavluminans synsskarphet ved bruk av ETDRS-kartbokstavscore ved uke 52.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i visuell funksjon som vurdert av monokulær Best Corrected Visual Acuity (BCVA) ved bruk av ETDRS Chart Letter Score ved uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Endring fra baseline i visuell funksjon som vurdert ved monokulær BCVA ved bruk av ETDRS-kartbokstavscore ved uke 52.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i visuell funksjon som vurderes av lav luminans synsskarphet ved bruk av ETDRS Chart Letter Score i dårligere seende øye i uke 52
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Endring fra baseline i synsfunksjon som vurdert ved lav luminans synsskarphet ved bruk av ETDRS-kartbokstavscore i dårligere seende øyne ved uke 52.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Antall deltakere med okulære og ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 – uke 52
|
Antall deltakere med okulære og ikke-okulære bivirkninger vil bli vurdert.
|
Dag 1 – uke 52
|
|
Antall deltakere med abnormiteter i laboratorievurderinger
Tidsramme: Dag 1 - 52 uker
|
Antall deltakere med avvik i laboratorievurderinger vil bli vurdert.
|
Dag 1 - 52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. desember 2020
Primær fullføring (Faktiske)
30. september 2024
Studiet fullført (Faktiske)
30. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
17. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CR109258
- MGT-RPGR-021 (Annen identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002873-88 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .