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Ensayo de terapia génica para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada a variantes en el gen RPGR

23 de abril de 2024 actualizado por: Janssen Research & Development, LLC

Estudio aleatorizado y controlado de fase 3 de AAV5-RPGR para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada con variantes en el gen RPGR

Un ensayo clínico del vector AAV5-RPGR para pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP)

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Tratamiento diferido

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

97

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Dinamarca
      • Glostrup, Dinamarca, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • España
      • Madrid, España, 28040
        • Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Italia, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525EX
        • Radboudumc
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Suiza, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Masculino o femenino
  • 3 años de edad o más
  • tiene XLRP confirmado por un especialista en retina y tiene una variante de secuencia causante de enfermedad predicha en RPGR confirmada por un laboratorio acreditado.

Criterio de exclusión:

-

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Tratamiento diferido
Biológico: Genética: AAV5-hRKp.RPGR
Administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamiento inmediato
Otros nombres:
  • botaretigene sparoparvovec
Biológico: Genética: AAV5-hRKp.RPGR
Sin intervención: grupo de tratamiento diferido (administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR que se administrará en el estudio de seguimiento)
Experimental: Experimental - Tratamiento Inmediato
Dosis intermedia.
Biológico: Genética: AAV5-hRKp.RPGR
Administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamiento inmediato
Otros nombres:
  • botaretigene sparoparvovec
Biológico: Genética: AAV5-hRKp.RPGR
Sin intervención: grupo de tratamiento diferido (administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR que se administrará en el estudio de seguimiento)
Experimental: Tratamiento inmediato experimental
Dosis baja.
Biológico: Genética: AAV5-hRKp.RPGR
Administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamiento inmediato
Otros nombres:
  • botaretigene sparoparvovec
Biológico: Genética: AAV5-hRKp.RPGR
Sin intervención: grupo de tratamiento diferido (administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR que se administrará en el estudio de seguimiento)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la evaluación de movilidad guiada por visión (VMA) medida por la capacidad del participante para navegar a través de un laberinto de VMA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 52 semanas
Cambio desde el inicio hasta la Semana 52 en VMA según lo medido por la capacidad del participante para navegar a través de un laberinto de VMA.
Desde el inicio hasta las 52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media dentro de los 10 grados centrales excluyendo el escotoma (Sensibilidad retiniana media dentro de los 10 grados centrales excluyendo el escotoma en perimetría estática [MRS10]) en la perimetría estática en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media dentro de los 10 grados centrales excluyendo el escotoma (MRS10) en la perimetría estática en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la sensibilidad retiniana media del ojo con peor visión dentro de los 10 grados centrales, excluido el escotoma en la perimetría estática (MRS10) en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media del ojo con peor visión dentro de los 10 grados centrales, excluyendo el escotoma en la perimetría estática (MRS10) en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio en la función de la retina según la evaluación de la respuesta puntual en el campo visual completo en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Se evaluará la respuesta puntual en el campo visual completo en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio en la función de la retina según lo evaluado por la respuesta puntual en el ojo con peor visión en el campo visual completo en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Se evaluará la respuesta puntual en el ojo con peor visión en el campo visual completo en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio en la función de la retina según lo evaluado por la respuesta puntual en el campo visual central de 30 grados en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Se evaluará la respuesta puntual en el campo visual central de 30 grados en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio en la función de la retina según lo evaluado por la respuesta puntual en el ojo que ve peor en el campo visual central de 30 grados en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Se evaluará la respuesta puntual en el ojo con peor visión en el campo visual central de 30 grados en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio desde el valor inicial en la función de la retina según lo evaluado por la sensibilidad retiniana media dentro del campo visual completo (MRS90) en la perimetría estática en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la función de la retina según lo evaluado por la sensibilidad retiniana media dentro del campo visual completo (MRS90) en la perimetría estática en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio en la visión funcional mediante el uso de la respuesta de evaluación de movilidad guiada por visión (VMA) en el "ojo que ve peor" en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio en la visión funcional mediante el uso de la evaluación VMA en el "ojo que ve peor" en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del dominio de iluminación extrema del Cuestionario de baja luminancia modificado (mLLQ) en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio desde el valor inicial en la puntuación del dominio de iluminación extrema del Cuestionario de baja luminancia modificado (mLLQ) en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la función visual según lo evaluado mediante la agudeza visual monocular de baja luminancia mediante la puntuación de letras del cuadro del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio desde el valor inicial en la función visual según lo evaluado mediante la agudeza visual monocular de baja luminancia utilizando la puntuación de letras del gráfico ETDRS en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la función visual según lo evaluado mediante la agudeza visual mejor corregida (MAVC) monocular utilizando la puntuación de letras del gráfico ETDRS en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en la función visual según lo evaluado por BCVA monocular utilizando la puntuación de letras del gráfico ETDRS en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la función visual según lo evaluado mediante la agudeza visual de baja luminancia utilizando la puntuación de letras del gráfico ETDRS en el ojo con peor visión en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio desde el valor inicial en la función visual según lo evaluado mediante la agudeza visual de baja luminancia utilizando la puntuación de letras del gráfico ETDRS en el ojo con peor visión en la semana 52.
Desde el inicio hasta la semana 52
Número de participantes con eventos adversos oculares y no oculares
Periodo de tiempo: Día 1 - Semana 52
Se evaluará el número de participantes con eventos adversos oculares y no oculares.
Día 1 - Semana 52
Número de participantes con anomalías en las evaluaciones de laboratorio
Periodo de tiempo: Día 1 - 52 Semanas
Se evaluará el número de participantes con anomalías en las evaluaciones de laboratorio.
Día 1 - 52 Semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Janssen Research & Development, LLC

Colaboradores

Janssen Research & Development, LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

20 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

20 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CR109258
  • MGT-RPGR-021 (Otro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002873-88 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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