Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание генной терапии для лечения пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой, связанного с вариантами гена RPGR

23 сентября 2026 г. обновлено: MeiraGTx Ocular UK Ltd

Фаза 3 рандомизированного контролируемого исследования AAV5-RPGR для лечения пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой, связанного с вариантами гена RPGR

A clinical trial of AAV5-RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

105

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • UZ Gent
  • Дания
      • Glostrup Municipality, Дания, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
  • Италия
      • Florence, Италия, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Италия, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Италия, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Hospital For Sick Children
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525EX
        • Radboudumc
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Childrens Hospital
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Соединенные Штаты, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Франция
      • Paris, Франция, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Швейцария, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • Male or female
  • 3 years of age or older
  • Has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory

Exclusion Criteria:

  • Has had ocular surgery within 3 months prior to screening or is anticipated to require ocular surgery within 6 months after the study intervention administration
  • Any investigational ocular treatment or any other ocular treatment that could confound the interpretation of the efficacy results or affect participant compliance with the visit schedule
  • Has undergone prior retinal surgery involving the macula, macular laser photocoagulation, external-beam radiation therapy, transpupillary thermotherapy, glaucoma filtration surgery or corneal surgery

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Experimental - Immediate Treatment

Intermediate dose.
Биологический: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - immediate treatment group

Другие имена:
  • ботаретиген спаропарвовец
Биологический: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

No intervention - deferred treatment group (Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR to be administered in the follow-up study)
Другой: Deferred Treatment

Deferred Treatment
Биологический: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - immediate treatment group

Другие имена:
  • ботаретиген спаропарвовец
Биологический: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

No intervention - deferred treatment group (Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR to be administered in the follow-up study)
Экспериментальный: Experimental Immediate Treatment

Low dose.
Биологический: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - immediate treatment group

Другие имена:
  • ботаретиген спаропарвовец
Биологический: Genetic: AAV5-hRKp.RPGR

No intervention - deferred treatment group (Bilateral, sub-retinal administration of AAV5-hRKp.RPGR to be administered in the follow-up study)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline to Week 52 in Vision-guided Mobility Assessment (VMA) as Measured by the Ability of the Participant to Navigate Through a VMA Maze
Временное ограничение: From Baseline to 52 Weeks

Change from baseline to Week 52 in VMA as measured by the ability of the participant to navigate through a VMA maze.
From Baseline to 52 Weeks

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degrees Excluding Scotoma (Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degree Excluding Scotoma in Static Perimetry [MRS10]) in Static Perimetry at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Change from baseline in mean retinal sensitivity within the central 10 degrees excluding scotoma (MRS10) in static perimetry at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Mean Retinal Sensitivity of Worse-seeing Eye Within the Central 10 Degrees Excluding Scotoma in Static Perimetry (MRS10) at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Change from baseline in mean retinal sensitivity of worse-seeing eye within the central 10 degrees excluding scotoma in static perimetry (MRS10) at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Retinal Function as Assessed by Pointwise Response in Full Visual Field at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Pointwise response in full visual field at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Retinal Function as Assessed by Pointwise Response in Worse-seeing Eye in Full Visual Field at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Pointwise response in worse-seeing eye in full visual field at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Retinal Function as Assessed by Pointwise Response in the Central 30 Degrees Visual Field at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Pointwise response in the central 30 degrees visual field at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Retinal Function as Assessed by Pointwise Response in Worse-seeing Eye in the Central 30 Degrees Visual Field at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Pointwise response in worse-seeing eye in the central 30 degrees visual field at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Retinal Function as Assessed by Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field (MRS90) in Static Perimetry at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Change from baseline in retinal function as assessed by mean retinal sensitivity within the full visual field (MRS90) in static perimetry at Week 52 will be assessed.
From Baseline to Week 52
Change in Functional Vision by Using Vision-guided Mobility Assessment (VMA) Response in the "Worse-seeing Eye" at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Change in functional vision by using VMA assessment in the "Worse-seeing Eye" at Week 52.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in the Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain score at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Change From Baseline in the Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain score at Week 52.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Visual Function as Assessed by Monocular Low Luminance Visual Acuity Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter score at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Change from baseline in visual function as assessed by monocular low luminance visual acuity using the ETDRS chart letter score at Week 52.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Visual Function as Assessed by monocular Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Using the ETDRS Chart Letter Score at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Change From Baseline in visual function as assessed by monocular BCVA using the ETDRS chart letter score at Week 52.
From Baseline to Week 52
Change From Baseline in Visual Function as Assessed by Low Luminance Visual Acuity Using the ETDRS Chart Letter Score in Worse-seeing Eye at Week 52
Временное ограничение: From Baseline to Week 52

Change from baseline in visual function as assessed by low luminance visual acuity using the ETDRS chart letter score in worse-seeing eye at Week 52.
From Baseline to Week 52
Number of Participants with Ocular and Non-ocular Adverse Events
Временное ограничение: Day 1 - Week 52

Number of participants with ocular and non-ocular adverse events will be assessed.
Day 1 - Week 52
Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Assessments
Временное ограничение: Day 1 - 52 Weeks

Number of participants with abnormalities in laboratory assessments will be assessed.
Day 1 - 52 Weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

MeiraGTx Ocular UK Ltd

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 сентября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Другие идентификационные номера исследования

  • CR109258
  • 2020-002873-88 (Номер EudraCT)
  • MGT-RPGR-021 (Другой идентификатор: MeiraGTx Ocular UK Ltd)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться