Испытание генной терапии для лечения пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой, связанного с вариантами гена RPGR
12 марта 2026 г. обновлено: Janssen Research & Development, LLC
Фаза 3 рандомизированного контролируемого исследования AAV5-RPGR для лечения пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой, связанного с вариантами гена RPGR
Клинические испытания вектора AAV5-RPGR для пациентов с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой (XLRP)
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Отсроченное лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
105
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Ghent, Бельгия, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Дания, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Florence, Италия, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Италия, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Napoli, Италия, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Roma, Италия, 00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Edinburgh, Соединенное Королевство, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Childrens Hospital
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Соединенные Штаты, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Basel, Швейцария, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Швейцария, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина
- 3 года и старше
- имеет XLRP, подтвержденный специалистом по сетчатке, и имеет предполагаемый вызывающий заболевание вариант последовательности в RPGR, подтвержденный аккредитованной лабораторией.
Критерий исключения:
-
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Отсроченное лечение
|
Двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR – группа немедленного лечения
Другие имена:
Без вмешательства – группа отсроченного лечения (двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR для введения в последующем исследовании)
|
|
Экспериментальный: Экспериментальная – Немедленное лечение
Промежуточная доза.
|
Двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR – группа немедленного лечения
Другие имена:
Без вмешательства – группа отсроченного лечения (двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR для введения в последующем исследовании)
|
|
Экспериментальный: Экспериментальное немедленное лечение
Малая доза.
|
Двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR – группа немедленного лечения
Другие имена:
Без вмешательства – группа отсроченного лечения (двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR для введения в последующем исследовании)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем к 52-й неделе оценки мобильности с учетом зрения (VMA), измеряемой способностью участника перемещаться по лабиринту VMA
Временное ограничение: От исходного уровня до 52 недель
|
Изменение от исходного уровня до 52-й недели в VMA, измеряемое способностью участника перемещаться по лабиринту VMA.
|
От исходного уровня до 52 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение средней чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем в пределах центральных 10 градусов, исключая скотому (средняя чувствительность сетчатки в пределах 10 центральных градусов, исключая скотому в статической периметрии [MRS10]) в статической периметрии на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Будет оцениваться изменение средней чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем в пределах центральных 10 градусов, исключая скотому (MRS10), при статической периметрии на 52 неделе.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение средней чувствительности сетчатки хуже видящего глаза по сравнению с исходным уровнем в пределах центральных 10 градусов, исключая скотому в статической периметрии (MRS10) на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Будет оцениваться изменение по сравнению с исходным уровнем средней чувствительности сетчатки хуже видящего глаза в пределах центральных 10 градусов, исключая скотому, в статической периметрии (MRS10) на 52 неделе.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение функции сетчатки по точечной реакции в полном поле зрения на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
На 52-й неделе будет оцениваться точечный ответ во всем поле зрения.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение функции сетчатки по точечной реакции в глазу с худшим зрением в полном поле зрения на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
На 52-й неделе будет оцениваться точечная реакция хуже видящего глаза в полном поле зрения.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение функции сетчатки по точечной реакции в центральном поле зрения 30 градусов на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
На 52-й неделе будет оцениваться точечная реакция в центральном поле зрения 30 градусов.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение функции сетчатки по точечной реакции в глазу с худшим зрением в центральном поле зрения 30 градусов на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
На 52-й неделе будет оцениваться точечная реакция хуже видящего глаза в центральном поле зрения 30 градусов.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение функции сетчатки по сравнению с исходным уровнем, оцененное по средней чувствительности сетчатки в пределах всего поля зрения (MRS90) в статической периметрии на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Будет оцениваться изменение функции сетчатки по сравнению с исходным уровнем, оцененное по средней чувствительности сетчатки в пределах всего поля зрения (MRS90) при статической периметрии на 52 неделе.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение функционального зрения с помощью оценки подвижности под контролем зрения (VMA) в «худшем глазе» на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Изменение функционального зрения с помощью оценки VMA в «худшем видении глаз» на 52 неделе.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки в области экстремального освещения по модифицированному опроснику низкой освещенности (mLLQ) на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки в области экстремального освещения по модифицированному опроснику низкой освещенности (mLLQ) на 52-й неделе.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение зрительной функции по сравнению с исходным уровнем по оценке монокулярной остроты зрения при низкой яркости с использованием диаграммы исследования ранней терапии диабетической ретинопатии (ETDRS) на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Изменение зрительной функции по сравнению с исходным уровнем, оцениваемое по монокулярной остроте зрения при низкой яркости с использованием буквенного балла таблицы ETDRS на 52 неделе.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение зрительной функции по сравнению с исходным уровнем по оценке монокулярной остроты зрения с наилучшей коррекцией (BCVA) с использованием буквенного балла таблицы ETDRS на 52 неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Изменение зрительной функции по сравнению с исходным уровнем по оценке монокулярной BCVA с использованием буквенного балла таблицы ETDRS на 52 неделе.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение зрительной функции по сравнению с исходным уровнем по оценке остроты зрения при низкой яркости с использованием шкалы ETDRS. Буквенный балл в глазу с худшим зрением на 52 неделе.
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Изменение зрительной функции по сравнению с исходным уровнем, оцениваемое по остроте зрения при низкой яркости с использованием буквенного балла таблицы ETDRS для хуже видящего глаза на 52 неделе.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Количество участников с глазными и неглазными нежелательными явлениями
Временное ограничение: День 1 – Неделя 52
|
Будет оценено количество участников с глазными и неглазными нежелательными явлениями.
|
День 1 – Неделя 52
|
|
Количество участников с отклонениями в лабораторных анализах
Временное ограничение: День 1 – 52 недели
|
Будет оценено количество участников с отклонениями в лабораторных показателях.
|
День 1 – 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 сентября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 декабря 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 декабря 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CR109258
- MGT-RPGR-021 (Другой идентификатор: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002873-88 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .