Gentherapieonderzoek voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen
12 maart 2026 bijgewerkt door: Janssen Research & Development, LLC
Fase 3 gerandomiseerde, gecontroleerde studie van AAV5-RPGR voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen
Een klinische proef met AAV5-RPGR-vector voor patiënten met X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP)
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Uitgestelde behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
105
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ghent, België, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Denemarken, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italië, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Napoli, Italië, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Roma, Italië, 00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Nederland, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Childrens Hospital
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital - Center for Celiac Research and Treatment
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Basel, Zwitserland, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Zwitserland, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw
- 3 jaar of ouder
- heeft XLRP bevestigd door een netvliesspecialist en heeft een voorspelde ziekteverwekkende sequentievariant in RPGR bevestigd door een geaccrediteerd laboratorium.
Uitsluitingscriteria:
-
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Uitgestelde behandeling
|
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - directe behandelingsgroep
Andere namen:
Geen interventie - uitgestelde behandelingsgroep (bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR toe te dienen in het vervolgonderzoek)
|
|
Experimenteel: Experimenteel - Onmiddellijke behandeling
Tussendosering.
|
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - directe behandelingsgroep
Andere namen:
Geen interventie - uitgestelde behandelingsgroep (bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR toe te dienen in het vervolgonderzoek)
|
|
Experimenteel: Experimentele onmiddellijke behandeling
Lage dosering.
|
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - directe behandelingsgroep
Andere namen:
Geen interventie - uitgestelde behandelingsgroep (bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR toe te dienen in het vervolgonderzoek)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van uitgangswaarde naar week 52 in visiegestuurde mobiliteitsbeoordeling (VMA), gemeten aan de hand van het vermogen van de deelnemer om door een VMA-doolhof te navigeren
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken
|
Verandering van baseline tot week 52 in VMA, gemeten aan de hand van het vermogen van de deelnemer om door een VMA-doolhof te navigeren.
|
Van baseline tot 52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddelde retinale gevoeligheid binnen de centrale 10 graden exclusief scotoom (gemiddelde retinale gevoeligheid binnen de centrale 10 graden exclusief scotoom in statische perimetrie [MRS10]) in statische perimetrie in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen de centrale 10 graden exclusief scotoom (MRS10) in statische perimetrie in week 52 zal worden beoordeeld.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid van het slechter ziende oog binnen de centrale 10 graden, met uitzondering van scotoom in statische perimetrie (MRS10) in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid van het slechterziende oog binnen de centrale 10 graden exclusief scotoom in statische perimetrie (MRS10) in week 52 zal worden beoordeeld.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in volledig gezichtsveld in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
De puntsgewijze respons in het volledige gezichtsveld in week 52 wordt beoordeeld.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in het slechter ziende oog in volledig gezichtsveld in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
De puntsgewijze respons bij het slechterziende oog in het volledige gezichtsveld in week 52 zal worden beoordeeld.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in het centrale gezichtsveld van 30 graden in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
De puntsgewijze respons in het centrale gezichtsveld van 30 graden in week 52 zal worden beoordeeld.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in het slechter ziende oog in het centrale gezichtsveld van 30 graden in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
De puntsgewijze respons bij het slechterziende oog in het centrale gezichtsveld van 30 graden in week 52 zal worden beoordeeld.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de retinale functie zoals beoordeeld aan de hand van de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen het volledige gezichtsveld (MRS90) in statische perimetrie in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de retinale functie, zoals beoordeeld aan de hand van de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen het volledige gezichtsveld (MRS90) in statische perimetrie in week 52, zal worden beoordeeld.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering in functioneel zicht door gebruik te maken van een vision-guided Mobility Assessment (VMA)-respons in het ‘slechtziende oog’ in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
Verandering in functioneel zicht door gebruik te maken van VMA-beoordeling in het ‘slechtziende oog’ in week 52.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain-score in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain-score in week 52.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de visuele functie zoals beoordeeld aan de hand van monoculaire gezichtsscherpte met lage luminantie met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter-score in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de visuele functie zoals beoordeeld aan de hand van monoculaire gezichtsscherpte met lage luminantie met behulp van de ETDRS-kaartletterscore in week 52.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in visuele functie zoals beoordeeld door monoculair Best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van de ETDRS-kaartletterscore in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in visueel functioneren zoals beoordeeld met monoculaire BCVA met behulp van de ETDRS-kaartletterscore in week 52.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de visuele functie, beoordeeld aan de hand van een lage luminantie van de gezichtsscherpte met behulp van de ETDRS-kaartletterscore in het slechtziende oog in week 52
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de visuele functie zoals beoordeeld aan de hand van een lage luminantie gezichtsscherpte met behulp van de ETDRS-kaartletterscore in het slechterziende oog in week 52.
|
Van basislijn tot week 52
|
|
Aantal deelnemers met oculaire en niet-oculaire bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 - Week 52
|
Het aantal deelnemers met oculaire en niet-oculaire bijwerkingen zal worden beoordeeld.
|
Dag 1 - Week 52
|
|
Aantal deelnemers met afwijkingen in laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Dag 1 - 52 weken
|
Het aantal deelnemers met afwijkingen in laboratoriumbeoordelingen zal worden beoordeeld.
|
Dag 1 - 52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 december 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 september 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 september 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 november 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 december 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 december 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CR109258
- MGT-RPGR-021 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002873-88 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .