벤글루스타트를 사용한 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)의 장기 치료 (STAGED-PKD-EXT)
2025년 9월 16일 업데이트: Sanofi
급속 진행성 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)의 위험이 있는 환자에서 Venglustat(GZ/SAR402671)를 사용한 조기 대 지연 치료의 장기 효능 및 안전성을 특성화하기 위한 다기관, 공개 라벨, 확장 연구
주요 목표:
-빠르게 진행되는 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)의 위험이 있는 참가자의 총 신장 용적(TKV)에 대한 벤글루스타트의 조기 치료와 지연 치료의 효과를 확인합니다.
보조 목표:
- 신장 기능에 대한 벤글루스타트의 조기 대 지연 치료의 효과를 결정하기 위해(추정 사구체 여과율[eGFR] [만성 신장 질환 역학 협력 {CKD-EPI} 방정식]).
- venglustat의 안전성 프로필을 특성화합니다.
- 안과 검사를 통해 벤글루스타트가 수정체에 미치는 영향을 평가합니다.
- Beck Depression Inventory-II(BDI-II)를 사용하여 venglustat가 기분에 미치는 영향을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
참가자당 계획된 연구 기간은 25.5개월(최대)이었습니다.
심사기간(해당시) : 최대 2주
핵심 치료 기간: 24개월.
후속 조치: 시험용 의약품(IMP)(venglustat)의 최종 투여 후 30일.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525GA
- Investigational Site Number :5280002
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 07061
- Investigational Site Number :4100002
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Berlin, 독일, 10117
- Investigational Site Number :2760001
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506-9180
- Investigational Site Number :8400019
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Leuven, 벨기에, 3000
- Investigational Site Number :0560002
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Barcelona [Barcelona]
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Barcelona, Barcelona [Barcelona], 스페인, 08003
- Investigational Site Number :7240003
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, 일본, 060-8648
- Investigational Site Number :3920001
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Osaka
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Osaka, Osaka, 일본, 545-8586
- Investigational Site Number :3920007
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8431
- Investigational Site Number :3920002
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 162-8666
- Investigational Site Number :3920004
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Investigational Site Number :0360001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 연구 EFC15392(NCT03523728)의 1단계 또는 2단계에서 치료 기간을 완료한 ADPKD가 있는 성인 남성 또는 여성.
eGFR >30 mL/min/1.73인 참가자 m^2:
- EFC15392 연구의 방문 12(24개월; 치료 종료 방문) 시점에 LTS15823 연구에 등록된 참가자에 대해 EFC15392 연구의 방문 11에서 측정됨.
- EFC15392 연구의 방문 12(24개월; 치료 종료 방문)와 동시에 수행되지 않는 LTS15823 연구에 등록된 참가자에 대한 스크리닝 방문에서 측정되었습니다.
남성과 여성이 사용하는 피임 도구는 임상 연구 참여자의 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다.
- 연구 기간 전체와 IMP의 마지막 투여 후 최소 90일 동안 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 이중 피임 방법을 사용하기로 동의한 남성 참가자.
- 기준선 방문에서 소변 임신 테스트 결과가 음성이었고 그들이 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 전체 연구 기간 동안 이중 피임 방법(매우 효과적인 피임 방법 포함)을 사용하기로 동의한 여성 참가자 및 IMP의 마지막 투여 후 최소 6주 동안.
- 표준 의료 서비스의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
- 연구 설문지를 읽고, 이해하고, 응답할 수 있습니다.
제외 기준:
- EFC15392 연구 종료와 LTS15823 연구에서 스크리닝 방문(Visit 0) 사이에 지연 단계가 있었던 참가자의 경우.
- 참가자는 연구자의 의견에 참여를 통해 참가자의 안전을 위험에 빠뜨리거나 연구 중에 상태가 악화되는 경우 효능 또는 안전성 분석에 영향을 미칠 새로운 임상적으로 중요하고 통제되지 않는 의학적 상태를 가졌습니다. 또는 규정된 모든 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 준수를 크게 방해할 수 있습니다.
- 적용 가능한 경우 EFC15392 연구 종료와 LTS15823 연구의 스크리닝 방문(방문 0) 사이의 지체 단계 동안 약물 남용 및/또는 알코올 남용 또는 알코올 의존의 병력.
- 적용 가능한 경우 LTS15823 연구에서 스크리닝 방문(방문 0) 전 3개월 이내에 톨밥탄 또는 기타 다낭성 신장 질환 조절제(소마토스타틴 유사체)의 투여.
- 참가자는 현재 처방 정보에 따라 모든 경로의 코르티코스테로이드(중간 및 고효능 국소 스테로이드 포함) 또는 백내장을 유발할 수 있는 약물의 만성 요법(매 2주보다 더 자주)을 포함하여 잠재적으로 백내장 유발 약물을 받고 있었습니다.
- 참가자는 기준선 방문(venglustat 투여 시작 후 72시간 이내에 자몽 함유 제품 섭취 포함) 이전에 14일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 강력하거나 중간 정도의 CYP3A4 유도제 또는 억제제를 투여받았습니다.
- 적용 가능한 경우 EFC15392 연구 참여를 제외하고 기준선 방문(방문 1) 전 3개월 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 조사 개입 연구에 참여 또는 IMP 사용.
- 참가자가 길버트 증후군 진단을 받지 않은 경우 간 효소(알라닌 아미노전이효소/아스파르테이트 아미노전이효소) 또는 총 빌리루빈 > 정상 상한치의 2배. 길버트 증후군 참가자는 간담도 질환을 암시하는 추가 증상이나 징후가 없어야 하며 혈청 총 빌리루빈 수치가 데시리터당 3밀리그램(mg/dL)(리터당 51마이크로몰[μmol/L]) 이하이고 결합 빌리루빈 수치가 20 미만이어야 합니다. 총 빌리루빈 분율의 퍼센트(%).
EFC15392 연구 종료와 LTS15823 연구 시작 사이에 지연 단계가 있거나 없는 참가자의 경우:
- 참가자는 임신 중이거나 수유 중이었습니다.
- 방문 1(EFC15392 연구의 치료 종료 시점에 LTS15823 연구에 등록된 참가자의 경우) 또는 방문 0(후에 LTS15823 연구에 등록된 참가자의 경우)에서 BDI-II >28로 측정된 중증 우울증의 존재 EFC15392 연구의 치료 종료 방문).
- 임의의 연구 중재 또는 그 구성요소에 대한 민감성, 또는 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 금하는 약물 또는 기타 알레르기.
위의 정보는 참가자의 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 벤글루스타트
참가자들은 24개월 동안 또는 벤글루스타트가 상업적으로 이용 가능할 때까지 하루에 한 번 벤글루스타트 15밀리그램으로 치료를 받았습니다.
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제형: 캡슐 투여 경로: 경구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 신장 용적(TKV)의 백분율 변화
기간: EFC15392 연구 기준선에서 24개월의 공개 확장 연구 LTS15823까지
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총 신장 용적은 ADPKD 참가자의 질병 진행을 측정한 것입니다.
연구 LTS15823은 모 연구 EFC15392(NCT03523728)를 종료하기로 결정한 후 스폰서에 의해 조기에 종료되었습니다.
연구 EFC15392는 이 연구를 위해 수행된 계획된 사전 지정 무익성 분석 결과에 따라 종료되었습니다.
종료 결정은 ADPKD 집단에서 효능이 부족했기 때문이며 벤글루스타트의 안전성 결과와 관련이 없었습니다.
연구 LTS15823의 조기 종료 및 낮은 등록 수로 인해 효능 분석은 수행되지 않았습니다.
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EFC15392 연구 기준선에서 24개월의 공개 확장 연구 LTS15823까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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만성 신장 질환 역학 협력(CKD-EPI)에 의해 평가된 예상 사구체 여과율(eGFR)의 기준선으로부터의 변화
기간: EFC15392 연구 기준선에서 24개월의 공개 확장 연구 LTS15823까지
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eGFR은 혈액/혈청을 통해 평가되는 신장 기능의 척도입니다.
연구 LTS15823은 모 연구 EFC15392(NCT03523728)를 종료하기로 결정한 후 스폰서에 의해 조기에 종료되었습니다.
연구 EFC15392는 이 연구를 위해 수행된 계획된 사전 지정 무익성 분석 결과에 따라 종료되었습니다.
종료 결정은 ADPKD 집단에서 효능이 부족했기 때문이며 벤글루스타트의 안전성 결과와 관련이 없었습니다.
연구 LTS15823의 조기 종료 및 낮은 등록 수로 인해 효능 분석은 수행되지 않았습니다.
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EFC15392 연구 기준선에서 24개월의 공개 확장 연구 LTS15823까지
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참여자 수
기간: LTS15823 연구에서 IMP의 첫 번째 투여부터 LTS15823 연구에서 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 약 20주)
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이상반응(AE)은 시험용 의약품(IMP)을 투여받은 참가자의 뜻하지 않은 의학적 발생으로 정의되었으며 반드시 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다.
보고된 모든 AE는 'TEAE 기간'(LTS15823 연구에서 IMP의 첫 번째 투여로부터 마지막 IMP 투여 + 30일까지의 시간으로 정의됨) 동안 발전/악화된 TEAE였습니다.
SAE는 임의의 투여량에서 다음을 초래하는 임의의 AE로 정의하였다: 사망; 생명을 위협합니다. 초기 또는 장기 입원 환자 입원이 필요합니다. 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함입니다. 승인된 의약품을 통한 감염원의 전파가 의심되는 경우 의학적으로 중요한 사건입니다.
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LTS15823 연구에서 IMP의 첫 번째 투여부터 LTS15823 연구에서 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 약 20주)
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LTS15823 연구의 공개 연장 치료 응급 기간 동안 수정체 선명도의 기준선에서 변경
기간: 기준선(EFC15392 연구 기준선); 공개 연장 연구 LTS15823의 IMP 첫 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 약 20주), EFC15392 연구 기준선과 비교
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EFC15392 연구로부터의 변화 LTS15823 연구의 오픈 라벨 연장 치료 긴급 기간 동안 세계보건기구(WHO)의 단순화된 백내장 등급 시스템으로 안과 검사를 통해 수정체 선명도의 기준선을 평가했습니다.
연구 LTS15823은 모 연구 EFC15392(NCT03523728)를 종료하기로 결정한 후 스폰서에 의해 조기에 종료되었습니다.
연구 EFC15392는 이 연구를 위해 수행된 계획된 사전 지정 무익성 분석 결과에 따라 종료되었습니다.
종료 결정은 ADPKD 집단에서 효능이 부족했기 때문이며 벤글루스타트의 안전성 결과와 관련이 없었습니다.
기준선은 EFC15392 연구 기준선의 값으로 정의되었습니다.
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기준선(EFC15392 연구 기준선); 공개 연장 연구 LTS15823의 IMP 첫 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 약 20주), EFC15392 연구 기준선과 비교
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LTS15823 연구의 공개 연장 치료 긴급 기간 동안 Beck Depression Inventory(BDI-II) 점수의 기준선에서 변화가 기분에 미치는 영향
기간: 기준선(EFC15392 연구 기준선); EFC15392 연구 베이스라인과 비교하여 연구 LTS15823에서 첫 번째 IMP 투여부터 최대 3개월까지
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BDI-II는 0에서 3까지의 리커트 척도에서 각각 점수가 매겨진 21개 질문의 검증된 자가 보고 도구였습니다. 총 점수는 21개 질문의 모든 점수의 합계로 계산되었습니다.
총점의 범위는 0(최소 우울증)에서 63(심한 우울증)까지이며 총점이 높을수록 더 심한 우울증 증상을 나타냅니다(0-13: 경미한 우울증, 14-19: 경미한 우울증, 20-28: 중간 정도의 우울증; 및 29~63: 심각한 우울증을 나타냄).
기준선에서 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선은 EFC15392 연구 기준선의 값으로 정의되었습니다.
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기준선(EFC15392 연구 기준선); EFC15392 연구 베이스라인과 비교하여 연구 LTS15823에서 첫 번째 IMP 투여부터 최대 3개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 9일
기본 완료 (실제)
2021년 7월 13일
연구 완료 (실제)
2021년 7월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 16일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LTS15823
- 2020-004400-34 (EudraCT 번호)
- U1111-1256-8805 (기타 식별자: UTN)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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