ベングルスタットによる常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の長期治療 (STAGED-PKD-EXT)

包含基準 :

• 試験EFC15392（NCT03523728）のステージ1またはステージ2の治療期間を完了したADPKDの成人男性または女性。

• eGFR >30 mL/min/1.73 の参加者 m^2:

  1. EFC15392 研究の訪問 12 (24 月; 治療訪問の終了) の時点で LTS15823 研究に登録された参加者の EFC15392 研究の訪問 11 で測定されます。
  2. LTS15823 研究に登録された参加者のスクリーニング訪問時に測定され、EFC15392 研究の訪問 12 (24 月; 治療訪問の終了) とは同時ではありません。

• 男性と女性が使用する避妊具は、臨床試験に参加する人々の避妊方法に関する地域の規制と一致している必要があります。

  1. 希望する通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践することに同意した男性参加者、または研究の全期間およびIMPの最終投与後少なくとも90日間二重避妊法を使用することに同意した男性参加者。
  2. -ベースライン訪問時に尿妊娠検査が陰性であり、希望する通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践するか、研究の全期間にわたって二重避妊法（非常に効果的な避妊法を含む）を使用することに同意した女性参加者。 IMP の最終投与後、少なくとも 6 週間。
• -標準的な医療の一部ではない研究関連の手順を実行する前に、署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。
• 調査アンケートを読み、理解し、回答することができる。

除外基準:

• EFC15392 研究の終了と LTS15823 研究のスクリーニング訪問 (訪問 0) の間にラグフェーズがあった参加者向け。
• 参加者は、研究者の意見では、参加を通じて参加者の安全性を危険にさらす、または研究中に状態が悪化した場合に有効性または安全性分析に影響を与える、新しい臨床的に重要な制御されていない病状を持っていた、または規定されたすべての評価およびフォローアップ活動を含む、研究の遵守を著しく妨げる可能性があるもの。
• -EFC15392研究の終わりとLTS15823研究のスクリーニング訪問（訪問0）の間のラグフェーズ中の薬物乱用および/またはアルコール乱用またはアルコール依存の病歴 該当する場合。
• -トルバプタンまたはその他の多発性嚢胞腎疾患修飾薬（ソマトスタチン類似体）の投与 前3か月以内のLTS15823研究のスクリーニング訪問（訪問0）該当する場合。
• 処方情報によると、参加者は現在、コルチコステロイド（中および高効力の局所ステロイドを含む）の慢性レジメン（2週間ごとよりも頻繁）、または白内障を引き起こす可能性のある薬を含む、白内障の可能性のある薬を受けていました。
• 参加者は、ベースライン来院前の 14 日または 5 半減期のいずれか長い方の期間内に CYP3A4 の強力または中等度の誘導剤または阻害剤を投与されていました (venglustat 投与開始から 72 時間以内のグレープフルーツ含有製品の摂取を含む)。
• -ベースライン訪問（訪問1）の前の3か月または5半減期のいずれか長い方以内の別の調査的介入研究への参加またはIMPの使用 該当する場合はEFC15392研究への参加を除く。
• -肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ）または総ビリルビンが通常の上限の2倍を超える場合、参加者はギルバート症候群と診断されていません。 ギルバート症候群の参加者は、肝胆道疾患を示唆する追加の症状や徴候がなく、血清総ビリルビン値が 1 デシリットルあたり 3 ミリグラム (mg/dL) (1 リットルあたり 51 マイクロモル [μmol/L]) 以下で、抱合型ビリルビンが 20 未満である必要があります。総ビリルビン画分のパーセント (%)。

EFC15392 研究の終了と LTS15823 研究への参加の間のラグ フェーズの有無にかかわらず参加者の場合:

• 参加者は妊娠中または授乳中でした。
• -訪問1（EFC15392研究の治療訪問の終了時にLTS15823研究に登録された参加者の場合）または訪問0（LTS15823研究に登録された参加者の場合）で28を超えるBDI-IIによって測定された重度のうつ病の存在EFC15392 試験の治療終了時の訪問）。
• -研究介入、またはその構成要素、または薬物またはその他のアレルギーに対する感受性は、研究者の意見では、研究への参加を禁忌とします。

上記の情報は、参加者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。