Langtidsbehandling av autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD) med Venglustat (STAGED-PKD-EXT)

Inklusjonskriterier :

• Voksen mann eller kvinne med ADPKD som hadde fullført behandlingsperioden i trinn 1 eller trinn 2 av studie EFC15392 (NCT03523728).

• Deltakerne som hadde en eGFR >30 ml/min/1,73 m^2:

  1. Målt ved besøk 11 i EFC15392-studien for deltaker registrert i LTS15823-studien på tidspunktet for besøk 12 (måned 24; avsluttet behandlingsbesøk) i EFC15392-studien.
  2. Målt ved screeningbesøk for deltaker registrert i LTS15823-studien ikke samtidig med besøk 12 (måned 24; avsluttet behandlingsbesøk) i EFC15392-studien.

• Prevensjonsmidler brukt av menn og kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.

  1. Mannlige deltakere som gikk med på å praktisere ekte avholdenhet i tråd med deres foretrukne og vanlige livsstil eller å bruke doble prevensjonsmetoder under hele studiens varighet og i minst 90 dager etter siste dose av IMP.
  2. Kvinnelige deltakere som hadde en negativ uringraviditetstest ved baseline-besøket og gikk med på å praktisere ekte avholdenhet i tråd med deres foretrukne og vanlige livsstil eller å bruke doble prevensjonsmetoder (inkludert en svært effektiv prevensjonsmetode) under hele studiens varighet og i minst 6 uker etter siste dose av IMP.
• I stand til å gi signert informert samtykke før utførelse av studierelaterte prosedyrer som ikke er en del av standard medisinsk behandling.
• Kunne lese, forstå og svare på spørreskjemaene.

Ekskluderingskriterier:

• For deltakere som hadde lagfase mellom slutten av EFC15392-studien og screeningbesøk (besøk 0) i LTS15823-studien.
• Deltakeren hadde en ny klinisk signifikant, ukontrollert medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, ville sette deltakerens sikkerhet i fare gjennom deltakelse, eller som ville påvirke effektiviteten eller sikkerhetsanalysen dersom tilstanden forverret seg i løpet av studien, eller som i betydelig grad kan forstyrre studieoverholdelse, inkludert alle foreskrevne evalueringer og oppfølgingsaktiviteter.
• En historie med narkotikamisbruk og/eller alkoholmisbruk eller alkoholavhengighet under etterslepfasen mellom slutten av EFC15392-studien og screeningbesøk (besøk 0) i LTS15823-studien når det er aktuelt.
• Administrering av tolvaptan eller andre polycystiske nyresykdomsmodifiserende midler (somatostatinanaloger) innen 3 måneder før screeningbesøket (besøk 0) i LTS15823-studien når det er aktuelt.
• Deltakeren mottok for øyeblikket potensielt kataraktogene medisiner, inkludert et kronisk regime (oftere enn hver 2. uke) av en hvilken som helst rute for kortikosteroider (inkludert topiske steroider med middels og høy potens), eller medisiner som kan forårsake katarakt, ifølge forskrivningsinformasjonen.
• Deltakeren hadde mottatt sterke eller moderate induktorer eller hemmere av CYP3A4 innen 14 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som var lengst, før baseline-besøket (inkludert inntak av grapefruktholdige produkter innen 72 timer etter start av venglustat-administrasjon).
• Deltakelse i en annen intervensjonsstudie eller bruk av IMP, innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som var lengst, før baseline-besøket (besøk 1), bortsett fra deltakelse i EFC15392-studien når det er aktuelt.
• Leverenzymer (alaninaminotransferase/aspartataminotransferase) eller total bilirubin >2 ganger øvre normalgrense med mindre deltakeren hadde diagnosen Gilbert syndrom. Deltakere med Gilbert-syndromet skal ikke ha noen tilleggssymptomer eller tegn som tyder på lever- og gallesykdom og totalt serumbilirubinnivå ikke mer enn 3 milligram per desiliter (mg/dL) (51 mikromol per liter [μmol/L]) med konjugert bilirubin mindre enn 20 prosent (%) av den totale bilirubinfraksjonen.

For deltakere med eller uten lagfase mellom slutten av EFC15392-studien og inntreden i LTS15823-studien:

• Deltakeren var gravid eller ammende.
• Tilstedeværelse av alvorlig depresjon målt ved BDI-II >28 ved besøk 1 (for deltakere som ble registrert i LTS15823-studien på tidspunktet for avsluttet behandlingsbesøk av EFC15392-studien) eller ved besøk 0 (for deltakere som ble registrert i LTS15823-studien etter sluttbesøket til EFC15392-studien).
• Følsomhet overfor noen av studieintervensjonene, eller komponenter derav, eller medikamenter eller annen allergi som, etter etterforskerens oppfatning, kontraindiserer deltakelse i studien.

Informasjonen ovenfor var ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.