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Langzeitbehandlung der autosomal dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) mit Venglustat (STAGED-PKD-EXT)

16. September 2025 aktualisiert von: Sanofi

Multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie zur Charakterisierung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit einer frühen gegenüber einer verzögerten Behandlung mit Venglustat (GZ/SAR402671) bei Patienten mit Risiko einer schnell fortschreitenden autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD)

Hauptziel:

-Um die Wirkung einer frühen gegenüber einer verzögerten Behandlung mit Venglustat auf das Gesamtnierenvolumen (TKV) bei Teilnehmern mit dem Risiko einer schnell fortschreitenden autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) zu bestimmen.

Sekundäres Ziel:

  • Bestimmung der Wirkung einer frühen gegenüber einer verzögerten Behandlung mit Venglustat auf die Nierenfunktion (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR] [Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI}-Gleichung]).
  • Charakterisierung des Sicherheitsprofils von Venglustat.
  • Bewertung der Wirkung von Venglustat auf die Linse durch augenärztliche Untersuchung.
  • Bewertung der Wirkung von Venglustat auf die Stimmung unter Verwendung des Beck Depression Inventory-II (BDI-II).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die geplante Studiendauer pro Teilnehmer betrug 25,5 Monate (maximal). Screening-Zeitraum (falls zutreffend): bis zu 2 Wochen. Kernbehandlungszeitraum: 24 Monate. Nachbeobachtung: 30 Tage nach der letzten Dosis des Prüfpräparats (IMP) (Venglustat).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigational Site Number :0360001
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number :0560002
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Investigational Site Number :2760001
  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Investigational Site Number :3920001
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japan, 545-8586
        • Investigational Site Number :3920007
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Investigational Site Number :3920002
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
        • Investigational Site Number :3920004
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525GA
        • Investigational Site Number :5280002
  • Spanien
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08003
        • Investigational Site Number :7240003
  • Südkorea
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 07061
        • Investigational Site Number :4100002
  • Vereinigte Staaten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506-9180
        • Investigational Site Number :8400019

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Männlicher oder weiblicher Erwachsener mit ADPKD, der die Behandlungsphase in Stufe 1 oder Stufe 2 der Studie EFC15392 (NCT03523728) abgeschlossen hat.

  • Die Teilnehmer mit einer eGFR > 30 ml/min/1,73 m^2:

    1. Gemessen bei Besuch 11 der EFC15392-Studie für Teilnehmer, die zum Zeitpunkt des Besuchs 12 (Monat 24; Besuch am Ende der Behandlung) der EFC15392-Studie in die LTS15823-Studie eingeschrieben waren.
    2. Gemessen beim Screening-Besuch für Teilnehmer, die in die LTS15823-Studie aufgenommen wurden, nicht gleichzeitig mit Besuch 12 (Monat 24; Besuch am Ende der Behandlung) der EFC15392-Studie.

  • Verhütungsmittel, die von Männern und Frauen verwendet werden, sollten den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen entsprechen, die an klinischen Studien teilnehmen.

    1. Männliche Teilnehmer, die sich bereit erklärten, im Einklang mit ihrem bevorzugten und üblichen Lebensstil echte Abstinenz zu praktizieren oder doppelte Verhütungsmethoden für die gesamte Dauer der Studie und für mindestens 90 Tage nach ihrer letzten IMP-Dosis anzuwenden.
    2. Weibliche Teilnehmer, die beim Baseline-Besuch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest hatten und sich bereit erklärten, für die gesamte Dauer der Studie eine echte Abstinenz im Einklang mit ihrem bevorzugten und üblichen Lebensstil zu praktizieren oder doppelte Verhütungsmethoden (einschließlich einer hochwirksamen Methode der Empfängnisverhütung) anzuwenden und für mindestens 6 Wochen nach ihrer letzten IMP-Dosis.
  • Kann vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren, die nicht Teil der medizinischen Standardversorgung sind, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben.
  • Kann die Studienfragebögen lesen, verstehen und beantworten.

Ausschlusskriterien:

  • Für Teilnehmer, die zwischen dem Ende der EFC15392-Studie und dem Screening-Besuch (Besuch 0) in der LTS15823-Studie eine Verzögerungsphase hatten.
  • Der Teilnehmer hatte eine neue klinisch signifikante, unkontrollierte Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers durch die Teilnahme gefährden würde oder die Wirksamkeits- oder Sicherheitsanalyse beeinträchtigen würde, wenn sich die Erkrankung während der Studie verschlimmert, oder die die Einhaltung der Studie erheblich beeinträchtigen könnten, einschließlich aller vorgeschriebenen Bewertungen und Nachsorgeaktivitäten.
  • Eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch und/oder Alkoholmissbrauch oder Alkoholabhängigkeit während der Verzögerungsphase zwischen dem Ende der EFC15392-Studie und dem Screening-Besuch (Besuch 0) in der LTS15823-Studie, falls zutreffend.
  • Verabreichung von Tolvaptan oder anderen die polyzystische Nierenerkrankung modifizierenden Mitteln (Somatostatin-Analoga) innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch (Besuch 0) in der LTS15823-Studie, falls zutreffend.
  • Der Teilnehmer erhielt derzeit potenziell kataraktogene Medikamente, einschließlich einer chronischen Behandlung (häufiger als alle 2 Wochen) mit Kortikosteroiden jeglicher Art (einschließlich mittel- und hochwirksamer topischer Steroide) oder Medikamente, die Katarakt verursachen können, gemäß den Verschreibungsinformationen.
  • Der Teilnehmer hatte starke oder mäßige Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4 innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger war, vor dem Baseline-Besuch erhalten (einschließlich Konsum von Grapefruit-haltigen Produkten innerhalb von 72 Stunden nach Beginn der Venglustat-Verabreichung).
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen Untersuchungsstudie oder Anwendung von IMP innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger war, vor dem Baseline-Besuch (Besuch 1), mit Ausnahme der Teilnahme an der EFC15392-Studie, falls zutreffend.
  • Leberenzyme (Alanin-Aminotransferase/Aspartat-Aminotransferase) oder Gesamtbilirubin > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts, es sei denn, der Teilnehmer hatte die Diagnose Gilbert-Syndrom. Teilnehmer mit dem Gilbert-Syndrom sollten keine zusätzlichen Symptome oder Anzeichen aufweisen, die auf eine hepatobiliäre Erkrankung hindeuten, und einen Gesamtbilirubinspiegel im Serum von nicht mehr als 3 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) (51 Mikromol pro Liter [μmol/l]) mit konjugiertem Bilirubin von weniger als 20 Prozent (%) der gesamten Bilirubinfraktion.

Für Teilnehmer mit oder ohne Verzögerungsphase zwischen dem Ende der EFC15392-Studie und dem Eintritt in die LTS15823-Studie:

  • Die Teilnehmerin war schwanger oder stillte.
  • Vorhandensein einer schweren Depression, gemessen mit BDI-II >28 bei Besuch 1 (für Teilnehmer, die zum Zeitpunkt des Behandlungsendes der Studie EFC15392 in die LTS15823-Studie aufgenommen wurden) oder bei Besuch 0 (für Teilnehmer, die danach in die LTS15823-Studie aufgenommen wurden). der Besuch am Ende der Behandlung der EFC15392-Studie).
  • Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Medikamente oder andere Allergien, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie kontraindizieren.

Die vorstehenden Informationen sollten nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Venglustat
Die Teilnehmer sollten 24 Monate lang oder bis Venglustat im Handel erhältlich war, mit 15 Milligramm Venglustat einmal täglich oral behandelt werden, je nachdem, was zuerst eintritt.
Arzneimittel: Venglustat GZ402671
Darreichungsform: Kapsel Verabreichungsweg: oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Gesamtnierenvolumens (TKV)
Zeitfenster: Von der Baseline der EFC15392-Studie bis zur 24-monatigen Open-Label-Verlängerungsstudie LTS15823
Das Gesamtnierenvolumen ist ein Maß für den Krankheitsverlauf bei den ADPKD-Teilnehmern. Die Studie LTS15823 wurde vom Sponsor vorzeitig beendet, nachdem entschieden wurde, die Elternstudie EFC15392 (NCT03523728) zu beenden. Die Studie EFC15392 wurde basierend auf den Ergebnissen der für diese Studie durchgeführten geplanten vorab festgelegten Futility-Analyse beendet. Die Entscheidung über den Abbruch war auf mangelnde Wirksamkeit in der ADPKD-Population zurückzuführen und stand in keinem Zusammenhang mit den Sicherheitsbefunden von Venglustat. Aufgrund des vorzeitigen Abbruchs der Studie LTS15823 und der niedrigen Einschreibungszahlen wurde keine Wirksamkeitsanalyse durchgeführt.
Von der Baseline der EFC15392-Studie bis zur 24-monatigen Open-Label-Verlängerungsstudie LTS15823

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert, wie von Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) bewertet
Zeitfenster: Von der Baseline der EFC15392-Studie bis zur 24-monatigen Open-Label-Verlängerungsstudie LTS15823
eGFR ist ein Maß für die Nierenfunktion, die durch Blut/Serum bestimmt wird. Die Studie LTS15823 wurde vom Sponsor vorzeitig beendet, nachdem entschieden wurde, die Elternstudie EFC15392 (NCT03523728) zu beenden. Die Studie EFC15392 wurde basierend auf den Ergebnissen der für diese Studie durchgeführten geplanten vorab festgelegten Futility-Analyse beendet. Die Entscheidung über den Abbruch war auf mangelnde Wirksamkeit in der ADPKD-Population zurückzuführen und stand in keinem Zusammenhang mit den Sicherheitsbefunden von Venglustat. Aufgrund des vorzeitigen Abbruchs der Studie LTS15823 und der niedrigen Einschreibungszahlen wurde keine Wirksamkeitsanalyse durchgeführt.
Von der Baseline der EFC15392-Studie bis zur 24-monatigen Open-Label-Verlängerungsstudie LTS15823
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung des IMP in der LTS15823-Studie bis zur letzten IMP-Verabreichung in der LTS15823-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu etwa 20 Wochen)
Als unerwünschtes Ereignis (AE) wurde jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, der ein Prüfpräparat (IMP) erhielt und nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stand. Alle gemeldeten UE waren TEAE, die sich während der „TEAE-Periode“ (definiert als die Zeit von der ersten Verabreichung des IMP in der LTS15823-Studie bis zur letzten IMP-Verabreichung + 30 Tage) entwickelt/verschlimmert haben. Ein SAE wurde als jedes UE definiert, das bei jeder Dosis zu Folgendem führt: Tod; ist lebensbedrohlich; erfordert einen anfänglichen oder längeren stationären Krankenhausaufenthalt; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führt; eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler ist; ist eine vermutete Übertragung eines Infektionserregers über ein zugelassenes Arzneimittel; ist ein medizinisch wichtiges Ereignis.
Von der ersten Verabreichung des IMP in der LTS15823-Studie bis zur letzten IMP-Verabreichung in der LTS15823-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu etwa 20 Wochen)
Änderung der Linsenklarheit gegenüber dem Ausgangswert während der Open-Label-Verlängerungsbehandlungsperiode der LTS15823-Studie
Zeitfenster: Baseline (Studie Baseline EFC15392); von der ersten Verabreichung von IMP bis zur letzten Verabreichung von IMP der offenen Verlängerungsstudie LTS15823 + 30 Tage (d. h. bis zu etwa 20 Wochen) im Vergleich zur EFC15392-Studie Baseline
Änderung gegenüber der EFC15392-Studie Der Ausgangswert der Linsenklarheit wurde durch ophthalmologische Untersuchung mit dem vereinfachten Katarakt-Einstufungssystem der Weltgesundheitsorganisation (WHO) während der Open-Label-Verlängerungsbehandlungsphase der LTS15823-Studie bewertet. Die Studie LTS15823 wurde vom Sponsor vorzeitig beendet, nachdem entschieden wurde, die Elternstudie EFC15392 (NCT03523728) zu beenden. Die Studie EFC15392 wurde basierend auf den Ergebnissen der für diese Studie durchgeführten geplanten vorab festgelegten Futility-Analyse beendet. Die Entscheidung über den Abbruch war auf mangelnde Wirksamkeit in der ADPKD-Population zurückzuführen und stand in keinem Zusammenhang mit den Sicherheitsbefunden von Venglustat. Die Baseline wurde als die Werte aus der EFC15392-Studie Baseline definiert.
Baseline (Studie Baseline EFC15392); von der ersten Verabreichung von IMP bis zur letzten Verabreichung von IMP der offenen Verlängerungsstudie LTS15823 + 30 Tage (d. h. bis zu etwa 20 Wochen) im Vergleich zur EFC15392-Studie Baseline
Auswirkung auf die Stimmung bei Änderung des Beck Depression Inventory (BDI-II)-Scores gegenüber dem Ausgangswert während der Open-Label-Verlängerungsbehandlungsperiode der LTS15823-Studie
Zeitfenster: Baseline (Studie Baseline EFC15392); von der ersten IMP-Verabreichung bis zu 3 Monaten in der Studie LTS15823 im Vergleich zur EFC15392-Studie Baseline
BDI-II war ein validiertes Selbstberichtsinstrument mit 21 Fragen, die jeweils auf einer Likert-Skala von 0 bis 3 bewertet wurden. Die Gesamtpunktzahl wurde als Summe aller Bewertungen von 21 Fragen berechnet. Die Gesamtpunktzahlen reichten von 0 (minimale Depression) bis 63 (schwere Depression), wobei höhere Punktzahlen schwerere Depressionssymptome anzeigten (0 bis 13: zeigt eine leichte Depression an; 14 bis 19: zeigt eine leichte Depression an; 20 bis 28: zeigt eine mittelschwere Depression an; 20 bis 28: zeigt eine leichte Depression an; und 29 bis 63: zeigt eine schwere Depression an). Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte eine Verbesserung an. Die Baseline wurde als die Werte aus der EFC15392-Studie Baseline definiert.
Baseline (Studie Baseline EFC15392); von der ersten IMP-Verabreichung bis zu 3 Monaten in der Studie LTS15823 im Vergleich zur EFC15392-Studie Baseline

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

17. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTS15823
  • 2020-004400-34 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1256-8805 (Andere Kennung: UTN)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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