Długotrwałe leczenie autosomalnej dominującej policystycznej choroby nerek (ADPKD) za pomocą wenglustatu (STAGED-PKD-EXT)
16 września 2025 zaktualizowane przez: Sanofi
Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone mające na celu scharakteryzowanie długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa wczesnego i opóźnionego leczenia wenglustatem (GZ/SAR402671) u pacjentów z ryzykiem szybko postępującej autosomalnej dominującej policystycznej choroby nerek (ADPKD)
Podstawowy cel:
-Określenie wpływu wczesnego i opóźnionego leczenia wenglustatem na całkowitą objętość nerek (TKV) u uczestników z ryzykiem szybko postępującej autosomalnej dominującej wielotorbielowatości nerek (ADPKD).
Cel drugorzędny:
- Określenie wpływu wczesnego i opóźnionego leczenia wenglustatem na czynność nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego [eGFR] [równanie Współpracy Epidemiologicznej Chronicznej Choroby Nerek {CKD-EPI}]).
- Scharakteryzować profil bezpieczeństwa wenglustatu.
- Ocena wpływu wenglustatu na soczewkę za pomocą badania okulistycznego.
- Ocena wpływu wenglustatu na nastrój przy użyciu Inwentarza Depresji Becka-II (BDI-II).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Planowany czas trwania badania na uczestnika wynosił 25,5 miesiąca (maksymalnie).
Okres badań przesiewowych (jeśli dotyczy): do 2 tygodni.
Podstawowy okres leczenia: 24 miesiące.
Obserwacja: 30 dni po ostatniej dawce badanego produktu leczniczego (IMP) (venglustat).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Investigational Site Number :0360001
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigational Site Number :0560002
-
-
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Hiszpania, 08003
- Investigational Site Number :7240003
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandia, 6525GA
- Investigational Site Number :5280002
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonia, 060-8648
- Investigational Site Number :3920001
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japonia, 545-8586
- Investigational Site Number :3920007
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8431
- Investigational Site Number :3920002
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 162-8666
- Investigational Site Number :3920004
-
-
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 07061
- Investigational Site Number :4100002
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Investigational Site Number :2760001
-
-
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506-9180
- Investigational Site Number :8400019
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Dorosły mężczyzna lub kobieta z ADPKD, którzy ukończyli okres leczenia w Etapie 1 lub Etapie 2 badania EFC15392 (NCT03523728).
Uczestnicy, którzy mieli eGFR >30 ml/min/1,73 m^2:
- Zmierzono podczas wizyty 11 badania EFC15392 dla uczestnika zakwalifikowanego do badania LTS15823 w czasie wizyty 12 (24. miesiąc; wizyta kończąca leczenie) badania EFC15392.
- Mierzone podczas wizyty przesiewowej u uczestnika zakwalifikowanego do badania LTS15823 niejednocześnie z wizytą 12 (24. miesiąc; wizyta na zakończenie leczenia) badania EFC15392.
Środki antykoncepcyjne stosowane przez mężczyzn i kobiety powinny być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.
- Mężczyźni, którzy zgodzili się praktykować prawdziwą abstynencję zgodnie z preferowanym i zwykłym stylem życia lub stosować podwójne metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki IMP.
- Uczestniczki, które podczas wizyty początkowej miały ujemny wynik testu ciążowego z moczu i zgodziły się na praktykowanie prawdziwej abstynencji zgodnie z preferowanym i zwykłym stylem życia lub na stosowanie podwójnych metod antykoncepcji (w tym wysoce skutecznej metody antykoncepcji) przez cały czas trwania badania oraz przez co najmniej 6 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki IMP.
- Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem, które nie są częścią standardowej opieki medycznej.
- Potrafi przeczytać, zrozumieć i odpowiedzieć na kwestionariusze badawcze.
Kryteria wyłączenia:
- Dla uczestników, u których wystąpiła faza opóźnienia między końcem badania EFC15392 a wizytą przesiewową (wizyta 0) w badaniu LTS15823.
- U uczestnika wystąpił nowy klinicznie istotny, niekontrolowany stan chorobowy, który w opinii badacza mógłby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika poprzez uczestnictwo lub który wpłynąłby na analizę skuteczności lub bezpieczeństwa, gdyby stan zaostrzył się w trakcie badania, lub które mogą znacząco zakłócić zgodność badania, w tym wszystkie zalecane oceny i działania następcze.
- Historia nadużywania narkotyków i/lub alkoholu lub uzależnienia od alkoholu w fazie opóźnienia między zakończeniem badania EFC15392 a wizytą przesiewową (wizyta 0) w badaniu LTS15823, jeśli ma to zastosowanie.
- Podanie tolwaptanu lub innych środków modyfikujących zespół policystycznych nerek (analogów somatostatyny) w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową (wizyta 0) w badaniu LTS15823, jeśli dotyczy.
- Uczestnik otrzymywał obecnie leki potencjalnie powodujące zaćmę, w tym przewlekły schemat (częściej niż co 2 tygodnie) kortykosteroidów dowolnej postaci (w tym steroidy miejscowe o średniej i dużej sile działania) lub wszelkie leki, które mogą powodować zaćmę, zgodnie z informacjami dotyczącymi przepisywania.
- Uczestnik otrzymał silne lub umiarkowane induktory lub inhibitory CYP3A4 w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres był dłuższy, przed wizytą wyjściową (w tym spożycie produktów zawierających grejpfruta w ciągu 72 godzin od rozpoczęcia podawania wenglustatu).
- Udział w innym interwencyjnym badaniu interwencyjnym lub stosowanie IMP w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres był dłuższy, przed wizytą wyjściową (wizyta 1), z wyjątkiem udziału w badaniu EFC15392, jeśli dotyczy.
- Enzymy wątrobowe (aminotransferaza alaninowa/aminotransferaza asparaginianowa) lub bilirubina całkowita >2 razy powyżej górnej granicy normy, chyba że u uczestnika zdiagnozowano zespół Gilberta. Uczestnicy z zespołem Gilberta nie powinni mieć żadnych dodatkowych objawów lub oznak wskazujących na chorobę wątroby i dróg żółciowych, a poziom bilirubiny całkowitej w surowicy nie powinien przekraczać 3 miligramów na decylitr (mg/dl) (51 mikromoli na litr [μmol/l]) przy stężeniu bilirubiny sprzężonej poniżej 20 procent (%) całkowitej frakcji bilirubiny.
Dla uczestników z fazą opóźnienia między zakończeniem badania EFC15392 a rozpoczęciem badania LTS15823 lub bez:
- Uczestnik był w ciąży lub karmił piersią.
- Obecność ciężkiej depresji mierzonej jako BDI-II >28 na Wizycie 1 (dla uczestników włączonych do badania LTS15823 w momencie zakończenia wizyty terapeutycznej w badaniu EFC15392) lub na Wizycie 0 (dla uczestników włączonych do badania LTS15823 po wizyty na zakończenie leczenia w badaniu EFC15392).
- Wrażliwość na jakąkolwiek interwencję badaną lub jej składniki lub lek lub inną alergię, która w opinii Badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu.
Powyższe informacje nie miały zawierać wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wenglustat
Uczestnicy mieli być leczeni wenglustatem w dawce 15 miligramów raz dziennie doustnie przez 24 miesiące lub do momentu, gdy wenglustat będzie dostępny na rynku, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
|
Postać farmaceutyczna: kapsułka Droga podania: doustna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana całkowitej objętości nerek (TKV)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania EFC15392 do trwającego 24 miesiące otwartego badania przedłużonego LTS15823
|
Całkowita objętość nerek jest miarą postępu choroby u uczestników ADPKD.
Badanie LTS15823 zostało przedwcześnie zakończone przez sponsora w następstwie decyzji o zakończeniu badania macierzystego EFC15392 (NCT03523728).
Badanie EFC15392 zakończono na podstawie wyników zaplanowanej z góry analizy daremności przeprowadzonej dla tego badania.
Decyzja o przerwaniu była spowodowana brakiem skuteczności w populacji ADPKD i nie była związana z wynikami dotyczącymi bezpieczeństwa stosowania wenglustatu.
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania LTS15823 i małą liczbę uczestników nie przeprowadzono analizy skuteczności.
|
Od punktu początkowego badania EFC15392 do trwającego 24 miesiące otwartego badania przedłużonego LTS15823
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) w stosunku do wartości wyjściowych, oceniana przez zespół ds. epidemiologii przewlekłej choroby nerek (CKD-EPI)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania EFC15392 do trwającego 24 miesiące otwartego badania przedłużonego LTS15823
|
eGFR jest miarą funkcji nerek ocenianej na podstawie krwi/surowicy.
Badanie LTS15823 zostało przedwcześnie zakończone przez sponsora w następstwie decyzji o zakończeniu badania macierzystego EFC15392 (NCT03523728).
Badanie EFC15392 zakończono na podstawie wyników zaplanowanej z góry analizy daremności przeprowadzonej dla tego badania.
Decyzja o przerwaniu była spowodowana brakiem skuteczności w populacji ADPKD i nie była związana z wynikami dotyczącymi bezpieczeństwa stosowania wenglustatu.
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania LTS15823 i małą liczbę uczestników nie przeprowadzono analizy skuteczności.
|
Od punktu początkowego badania EFC15392 do trwającego 24 miesiące otwartego badania przedłużonego LTS15823
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszego podania IMP w badaniu LTS15823 do ostatniego podania IMP w badaniu LTS15823 + 30 dni (tj. do około 20 tygodni)
|
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany produkt leczniczy (IMP) i niekoniecznie miało związek przyczynowy z leczeniem.
Wszystkie zgłoszone AE były TEAE, które rozwinęły się/pogorszyły podczas „okresu TEAE” (zdefiniowanego jako czas od pierwszego podania IMP w badaniu LTS15823 do ostatniego podania IMP + 30 dni).
SAE zdefiniowano jako każde AE, które przy dowolnej dawce powoduje: śmierć; zagraża życiu; wymaga wstępnej lub przedłużonej hospitalizacji; powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; jest podejrzeniem przeniesienia jakiegokolwiek czynnika zakaźnego poprzez dopuszczony produkt leczniczy; jest wydarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
|
Od pierwszego podania IMP w badaniu LTS15823 do ostatniego podania IMP w badaniu LTS15823 + 30 dni (tj. do około 20 tygodni)
|
|
Zmiana klarowności soczewki w porównaniu z wartością wyjściową podczas otwartego okresu przedłużenia leczenia w badaniu LTS15823
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie EFC15392 Wartość wyjściowa); od pierwszego podania IMP do ostatniego podania IMP w rozszerzonym otwartym badaniu LTS15823 + 30 dni (tj. do około 20 tygodni) w porównaniu z badaniem EFC15392 Wartość początkowa
|
Zmiana w porównaniu z badaniem EFC15392 Wyjściową przejrzystość soczewki oceniono na podstawie badania okulistycznego przy użyciu uproszczonego systemu klasyfikacji zaćmy Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) podczas otwartego okresu przedłużenia badania LTS15823, będącego kontynuacją leczenia.
Badanie LTS15823 zostało przedwcześnie zakończone przez sponsora w następstwie decyzji o zakończeniu badania macierzystego EFC15392 (NCT03523728).
Badanie EFC15392 zakończono na podstawie wyników zaplanowanej z góry analizy daremności przeprowadzonej dla tego badania.
Decyzja o przerwaniu była spowodowana brakiem skuteczności w populacji ADPKD i nie była związana z wynikami dotyczącymi bezpieczeństwa stosowania wenglustatu.
Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartości z badania EFC15392 Wartość wyjściowa.
|
Wartość wyjściowa (badanie EFC15392 Wartość wyjściowa); od pierwszego podania IMP do ostatniego podania IMP w rozszerzonym otwartym badaniu LTS15823 + 30 dni (tj. do około 20 tygodni) w porównaniu z badaniem EFC15392 Wartość początkowa
|
|
Wpływ na nastrój wraz ze zmianą wyniku w skali depresji Becka (BDI-II) w porównaniu z wartością wyjściową podczas otwartego przedłużonego okresu leczenia LTS15823 w okresie początkowym badania LTS15823
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie EFC15392 Wartość wyjściowa); od pierwszego podania IMP do 3 miesięcy w badaniu LTS15823, w porównaniu z badaniem EFC15392
|
BDI-II był zatwierdzonym, samoopisowym narzędziem składającym się z 21 pytań, z których każde zostało ocenione w skali Likerta od 0 do 3. Całkowity wynik został obliczony jako suma wszystkich wyników z 21 pytań.
Całkowite wyniki wahały się od 0 (minimalna depresja) do 63 (ciężka depresja), z wyższymi sumami punktów wskazującymi na cięższe objawy depresji (0 do 13: wskazuje minimalną depresję; 14 do 19: wskazuje łagodną depresję; 20 do 28: wskazuje umiarkowaną depresję; i od 29 do 63: wskazuje na ciężką depresję).
Ujemna zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazywała na poprawę.
Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartości z badania EFC15392 Wartość wyjściowa.
|
Wartość wyjściowa (badanie EFC15392 Wartość wyjściowa); od pierwszego podania IMP do 3 miesięcy w badaniu LTS15823, w porównaniu z badaniem EFC15392
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 lutego 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 lipca 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 lipca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 stycznia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
17 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LTS15823
- 2020-004400-34 (Numer EudraCT)
- U1111-1256-8805 (Inny identyfikator: UTN)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .