用 Venglustat 长期治疗常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) (STAGED-PKD-EXT)

纳入标准：

• 已完成研究 EFC15392 (NCT03523728) 第 1 阶段或第 2 阶段治疗期的患有 ADPKD 的成年男性或女性。

• eGFR >30 mL/min/1.73 的参与者 米^2：

  1. 在 EFC15392 研究的第 12 次访问（第 24 个月；治疗结束访问）时，在 EFC15392 研究的第 11 次访问时对参加 LTS15823 研究的参与者进行了测量。
  2. 在对参加 LTS15823 研究的参与者进行筛选访问时测量，而不是与 EFC15392 研究的第 12 次访问（第 24 个月；治疗结束访问）同时进行。

• 男性和女性使用的避孕药具应符合当地有关参与临床研究的避孕方法的规定。

  1. 男性参与者同意在整个研究期间和最后一次服用 IMP 后至少 90 天内按照他们喜欢的和通常的生活方式实行真正的禁欲或使用双重避孕方法。
  2. 在基线访视时尿妊娠试验呈阴性并同意在整个研究期间按照其偏好和通常的生活方式实行真正的禁欲或使用双重避孕方法（包括高效避孕方法）的女性参与者，以及最后一剂 IMP 后至少 6 周。
• 能够在执行任何不属于标准医疗护理的研究相关程序之前签署知情同意书。
• 能够阅读、理解和回答研究问卷。

排除标准：

• 对于在 EFC15392 研究结束和 LTS15823 研究中的筛选访视（访视 0）之间有迟滞期的参与者。
• 参与者有一种新的具有临床意义的不受控制的医疗状况，研究者认为这种状况会使参与者的安全因参与而受到威胁，或者如果病情在研究期间恶化会影响疗效或安全性分析，或这可能会严重干扰研究依从性，包括所有规定的评估和后续活动。
• 在 EFC15392 研究结束和 LTS15823 研究中的筛选访问（访问 0）之间的滞后阶段期间的药物滥用和/或酒精滥用或酒精依赖史（适用时）。
• 在适用的情况下，在 LTS15823 研究的筛选访视（0 号访视）之前的 3 个月内服用托伐普坦或其他多囊肾病缓解剂（生长抑素类似物）。
• 根据处方信息，参与者目前正在接受可能导致白内障的药物，包括任何皮质类固醇（包括中效和高效局部类固醇）途径的长期方案（频率高于每 2 周一次），或任何可能导致白内障的药物。
• 参与者在基线访视前的 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）（包括开始 venglustat 给药后 72 小时内食用含葡萄柚的产品）内接受了 CYP3A4 的强诱​​导剂或中度诱导剂或抑制剂。
• 在基线访问（访问 1）之前的 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内参与另一项调查性干预研究或使用 IMP，但适用时参与 EFC15392 研究除外。
• 肝酶（谷丙转氨酶/天冬氨酸转氨酶）或总胆红素超过正常上限的 2 倍，除非参与者被诊断为吉尔伯特综合征。 患有吉尔伯特综合征的参与者应该没有其他症状或体征表明肝胆疾病和血清总胆红素水平不超过 3 毫克每分升 (mg/dL)（51 微摩尔每升 [μmol/L]），结合胆红素低于 20总胆红素分数的百分比 (%)。

对于在 EFC15392 研究结束和进入 LTS15823 研究之间有或没有滞后期的参与者：

• 参与者怀孕或哺乳。
• 在第 1 次访视（对于在 EFC15392 研究治疗访视结束时参加 LTS15823 研究的参与者）或第 0 次访视（对于在 EFC15823 研究结束后参加 LTS15823 研究的参与者）存在严重抑郁症EFC15392 研究的治疗结束访问）。
• 对研究人员认为禁忌参与研究的任何研究干预措施或其组成部分、药物或其他过敏症的敏感性。

上述信息并非旨在包含与参与者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。