Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autosomaalisen hallitsevan polykystisen munuaistaudin (ADPKD) pitkäaikainen hoito venglustaatilla (STAGED-PKD-EXT)

maanantai 3. lokakuuta 2022 päivittänyt: Sanofi

Monikeskus, avoin, laajennustutkimus venglustatilla (GZ/SAR402671) tapahtuvan varhaisen ja viivästyneen hoidon pitkäaikaisen tehokkuuden ja turvallisuuden luonnehtimiseksi potilailla, joilla on nopeasti etenevän autosomaalisesti hallitsevan monirakkulaisen munuaistaudin (ADPKD) riski

Ensisijainen tavoite:

-Määrittää varhaisen ja viivästyneen venglustaattihoidon vaikutus munuaisten kokonaistilavuuteen (TKV) osallistujilla, joilla on nopeasti etenevän autosomaalisen dominantin polykystisen munuaissairauden (ADPKD) riski.

Toissijainen tavoite:

  • Varhaisen ja viivästyneen venglustaattihoidon vaikutuksen määrittäminen munuaisten toimintaan (arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR] [chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration {CKD-EPI} -yhtälö]).
  • Venglustaatin turvallisuusprofiilin karakterisoimiseksi.
  • Arvioida venglustaatin vaikutus linssiin oftalmologisella tutkimuksella.
  • Venglustaatin vaikutuksen arvioimiseen mielialaan käyttämällä Beck Depression Inventory-II:ta (BDI-II).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Suunniteltu opiskeluaika osallistujaa kohti oli 25,5 kuukautta (maksimi). Seulontajakso (tarvittaessa): enintään 2 viikkoa. Perushoitojakso: 24 kuukautta. Seuranta: 30 päivää tutkittavan lääkevalmisteen (IMP) (venglustaatti) viimeisen annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525GA
        • Investigational Site Number :5280002
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigational Site Number :0360001
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number :0560002
  • Espanja
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Espanja, 08003
        • Investigational Site Number :7240003
  • Japani
    • Hokkaido
      • Sapporo-shi, Hokkaido, Japani, 060-8648
        • Investigational Site Number :3920001
    • Osaka
      • Osaka-shi, Osaka, Japani, 545-8586
        • Investigational Site Number :3920007
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8431
        • Investigational Site Number :3920002
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 162-8666
        • Investigational Site Number :3920004
  • Korean tasavalta
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korean tasavalta, 07061
        • Investigational Site Number :4100002
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Investigational Site Number :2760001
  • Yhdysvallat
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506-9180
        • Investigational Site Number :8400019

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Mies tai naaras aikuinen, jolla on ADPKD ja joka oli suorittanut hoitojakson tutkimuksen EFC15392 (NCT03523728) vaiheessa 1 tai 2.

  • Osallistujat, joiden eGFR oli >30 ml/min/1,73 m^2:

    1. Mitattu EFC15392-tutkimuksen käynnillä 11 osallistujalle, joka oli ilmoittautunut LTS15823-tutkimukseen EFC15392-tutkimuksen 12. käynnin (24. kuukausi; hoidon päättymiskäynti) aikaan.
    2. Mitattu seulontakäynnillä LTS15823-tutkimukseen ilmoittautuneelle osallistujalle, joka ei ole samanaikaisesti EFC15392-tutkimuksen käynnin 12 (24. kuukausi; hoidon päättymiskäynti) kanssa.

  • Miesten ja naisten käyttämien ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.

    1. Miespuoliset osallistujat, jotka suostuivat harjoittamaan todellista raittiutta haluamansa ja tavanomaisen elämäntapansa mukaisesti tai käyttämään kaksoisehkäisymenetelmiä koko tutkimuksen ajan ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen IMP-annoksensa jälkeen.
    2. Naispuoliset osallistujat, joilla oli negatiivinen virtsaraskaustesti peruskäynnillä ja jotka suostuivat harjoittamaan todellista raittiutta haluamansa ja tavanomaisen elämäntapansa mukaisesti tai käyttämään kaksoisehkäisymenetelmiä (mukaan lukien erittäin tehokas ehkäisymenetelmä) koko tutkimuksen ajan ja vähintään 6 viikon ajan viimeisen IMP-annoksen jälkeen.
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista, jotka eivät kuulu tavanomaiseen lääketieteelliseen hoitoon.
  • Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja vastaamaan tutkimuskyselyihin.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujille, joilla oli viivevaihe EFC15392-tutkimuksen päättymisen ja seulontakäynnin (käynti 0) välillä LTS15823-tutkimuksessa.
  • Osallistujalla oli uusi kliinisesti merkittävä, hallitsematon sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi osallistujan turvallisuuden tai joka vaikuttaisi teho- tai turvallisuusanalyysiin, jos tila pahenee tutkimuksen aikana, tai jotka voivat merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki määrätyt arvioinnit ja seurantatoimet.
  • Anamneesi huumeiden väärinkäytöstä ja/tai alkoholin väärinkäytöstä tai alkoholiriippuvuudesta viivevaiheen aikana EFC15392-tutkimuksen päättymisen ja seulontakäynnin (käynti 0) välillä LTS15823-tutkimuksessa soveltuvin osin.
  • Tolvaptaanin tai muiden polykystistä munuaistautia modifioivien aineiden (somatostatiinianalogit) anto 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä (käynti 0) LTS15823-tutkimuksessa soveltuvin osin.
  • Osallistuja sai tällä hetkellä mahdollisesti kaihia aiheuttavia lääkkeitä, mukaan lukien krooninen hoito-ohjelma (useammin kuin 2 viikon välein) millä tahansa kortikosteroidireitillä (mukaan lukien keski- ja voimakkaat paikalliset steroidit) tai mitä tahansa lääkitystä, joka saattaa aiheuttaa kaihia, lääkemääräystietojen mukaan.
  • Osallistuja oli saanut vahvoja tai kohtalaisia ​​CYP3A4:n indusoijia tai estäjiä 14 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi oli pidempi, ennen lähtötilannekäyntiä (mukaan lukien greippiä sisältävien tuotteiden nauttiminen 72 tunnin sisällä venglustaatin annon aloittamisesta).
  • Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen tai IMP:n käyttö 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi oli pidempi, ennen peruskäyntiä (käynti 1), paitsi osallistuminen EFC15392-tutkimukseen soveltuvin osin.
  • Maksaentsyymit (alaniiniaminotransferaasi/aspartaattiaminotransferaasi) tai kokonaisbilirubiini > 2 kertaa normaalin yläraja, ellei osallistujalla ole diagnosoitu Gilbertin oireyhtymä. Gilbertin oireyhtymää sairastavilla potilailla ei pitäisi olla muita oireita tai merkkejä, jotka viittaavat maksa-sappisairauteen ja seerumin kokonaisbilirubiinitasoon enintään 3 milligrammaa desilitrassa (mg/dl) (51 mikromoolia litrassa [μmol/l]), kun konjugoitua bilirubiinia on alle 20 prosenttia (%) kokonaisbilirubiinifraktiosta.

Osallistujat, joilla on tai ei ole viivevaihetta EFC15392-tutkimuksen päättymisen ja LTS15823-tutkimukseen tulon välillä:

  • Osallistuja oli raskaana tai imetti.
  • Vaikean masennuksen esiintyminen mitattuna BDI-II:lla >28 käynnillä 1 (osallistujat, jotka oli ilmoittautunut LTS15823-tutkimukseen EFC15392-tutkimuksen hoitokäynnin päättyessä) tai käynnillä 0 (osallistujat, jotka osallistuivat LTS15823-tutkimukseen sen jälkeen EFC15392-tutkimuksen hoidon päättymiskäynti).
  • Herkkyys jollekin tutkimusinterventiolle tai sen aineosalle tai lääkeaine- tai muulle allergialle, joka tutkijan näkemyksen mukaan on vasta-aiheinen tutkimukseen osallistumiselle.

Yllä olevien tietojen ei ollut tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Venglustat
Osallistujia oli hoidettava venglustaatilla 15 milligrammaa kerran päivässä suun kautta 24 kuukauden ajan tai kunnes venglustaattia oli kaupallisesti saatavilla sen mukaan, kumpi tuli ensin.
Lääke: Venglustaatti GZ402671
Lääkemuoto: kapseli Antoreitti: suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos munuaisten kokonaistilavuudessa (TKV)
Aikaikkuna: EFC15392-tutkimuksen lähtötasosta 24 kuukauden avoimeen jatkotutkimukseen LTS15823
Munuaisten kokonaistilavuus on ADPKD-osallistujien taudin etenemisen mitta. Sponsori keskeytti tutkimuksen LTS15823 ennenaikaisesti päätettyään lopettaa kantatutkimuksen EFC15392 (NCT03523728). Tutkimus EFC15392 lopetettiin tätä tutkimusta varten tehdyn suunnitellun, ennalta määritellyn hyödyttömyysanalyysin tulosten perusteella. Lopetuspäätös johtui tehon puutteesta ADPKD-populaatiossa, eikä se liittynyt venglustaatin turvallisuushavaintoihin. Tutkimuksen LTS15823 varhaisen lopettamisen ja alhaisten osallistumismäärien vuoksi tehoanalyysiä ei tehty.
EFC15392-tutkimuksen lähtötasosta 24 kuukauden avoimeen jatkotutkimukseen LTS15823

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kroonisen munuaistaudin epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) arvioitu muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: EFC15392-tutkimuksen lähtötasosta 24 kuukauden avoimeen jatkotutkimukseen LTS15823
eGFR on munuaisten toiminnan mitta, joka mitataan veren/seerumin avulla. Sponsori keskeytti tutkimuksen LTS15823 ennenaikaisesti päätettyään lopettaa kantatutkimuksen EFC15392 (NCT03523728). Tutkimus EFC15392 lopetettiin tätä tutkimusta varten tehdyn suunnitellun, ennalta määritellyn hyödyttömyysanalyysin tulosten perusteella. Lopetuspäätös johtui tehon puutteesta ADPKD-populaatiossa, eikä se liittynyt venglustaatin turvallisuushavaintoihin. Tutkimuksen LTS15823 varhaisen lopettamisen ja alhaisten osallistumismäärien vuoksi tehoanalyysiä ei tehty.
EFC15392-tutkimuksen lähtötasosta 24 kuukauden avoimeen jatkotutkimukseen LTS15823
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-annoksesta LTS15823-tutkimuksessa viimeiseen IMP-antoon LTS15823-tutkimuksessa + 30 päivää (eli noin 20 viikkoon asti)
Haittavaikutuksella (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä (IMP) ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon. Kaikki raportoidut haittavaikutukset olivat TEAE-oireita, jotka kehittyivät/pahenivat "TEAE-jakson" aikana (määritelty ajalla ensimmäisestä IMP-annoksesta LTS15823-tutkimuksessa viimeiseen IMP-antoon + 30 päivää). SAE määriteltiin mikä tahansa haittavaikutus, joka millä tahansa annoksella johtaa: kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii alustavan tai pitkittyneen sairaalahoidon; johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; on epäilty tartunnanaiheuttajan leviäminen luvan saaneen lääkkeen välityksellä; on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Ensimmäisestä IMP-annoksesta LTS15823-tutkimuksessa viimeiseen IMP-antoon LTS15823-tutkimuksessa + 30 päivää (eli noin 20 viikkoon asti)
Muutos lähtötasosta objektiivin kirkkaudessa LTS15823-tutkimuksen avoimen jatkokäsittelyn aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (EFC15392-tutkimuksen lähtötaso); ensimmäisestä IMP-annoksesta avoimen jatkotutkimuksen LTS15823 viimeiseen IMP-antoon + 30 päivää (eli noin 20 viikkoon asti) verrattuna EFC15392-tutkimuksen lähtötilanteeseen
Muutos EFC15392-tutkimuksesta Linssin kirkkauden lähtötaso arvioitiin oftalmologisella tutkimuksella Maailman terveysjärjestön (WHO) yksinkertaistetulla kaihiluokitusjärjestelmällä LTS15823-tutkimuksen avoimen jatkohoidon aikana. Sponsori keskeytti tutkimuksen LTS15823 ennenaikaisesti päätettyään lopettaa kantatutkimuksen EFC15392 (NCT03523728). Tutkimus EFC15392 lopetettiin tätä tutkimusta varten tehdyn suunnitellun, ennalta määritellyn hyödyttömyysanalyysin tulosten perusteella. Lopetuspäätös johtui tehon puutteesta ADPKD-populaatiossa, eikä se liittynyt venglustaatin turvallisuushavaintoihin. Lähtötaso määriteltiin arvoiksi EFC15392-tutkimuksesta Baseline.
Lähtötilanne (EFC15392-tutkimuksen lähtötaso); ensimmäisestä IMP-annoksesta avoimen jatkotutkimuksen LTS15823 viimeiseen IMP-antoon + 30 päivää (eli noin 20 viikkoon asti) verrattuna EFC15392-tutkimuksen lähtötilanteeseen
Vaikutus mielialaan Beck Depression Inventory (BDI-II) -pisteiden muuttuessa lähtötilanteesta LTS15823-tutkimuksen avoimen jatkohoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (EFC15392-tutkimuksen lähtötaso); ensimmäisestä IMP-annoksesta 3 kuukauteen tutkimuksessa LTS15823 verrattuna EFC15392-tutkimuksen lähtötasoon
BDI-II oli validoitu itseraportoitu väline, jossa oli 21 kysymystä, joista jokainen pisteytettiin Likert-asteikolla 0–3. Kokonaispistemäärä laskettiin 21 kysymyksen kaikkien pisteiden summana. Kokonaispisteet vaihtelivat 0:sta (minimaalinen masennus) 63:een (vaikea masennus), ja korkeammat kokonaispistemäärät osoittavat vakavampia masennuksen oireita (0 - 13: tarkoittaa vähäistä masennusta; 14 - 19: tarkoittaa lievää masennusta; 20 - 28: osoittaa kohtalaista masennusta; ja 29-63: osoittaa vakavaa masennusta). Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti parannusta. Lähtötaso määriteltiin arvoiksi EFC15392-tutkimuksesta Baseline.
Lähtötilanne (EFC15392-tutkimuksen lähtötaso); ensimmäisestä IMP-annoksesta 3 kuukauteen tutkimuksessa LTS15823 verrattuna EFC15392-tutkimuksen lähtötasoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 9. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 13. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 13. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 6. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LTS15823
  • 2020-004400-34 (EudraCT-numero)
  • U1111-1256-8805 (Muu tunniste: UTN)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Venglustaatti GZ402671

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa