Trattamento a lungo termine della malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) con Venglustat (STAGED-PKD-EXT)
16 settembre 2025 aggiornato da: Sanofi
Studio multicentrico, in aperto, di estensione per caratterizzare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del trattamento precoce rispetto a quello ritardato con Venglustat (GZ/SAR402671) in pazienti a rischio di malattia renale policistica autosomica dominante rapidamente progressiva (ADPKD)
Obiettivo primario:
-Per determinare l'effetto del trattamento precoce rispetto a quello ritardato con venglustat sul volume renale totale (TKV) nei partecipanti a rischio di malattia renale policistica autosomica dominante rapidamente progressiva (ADPKD).
Obiettivo secondario:
- Per determinare l'effetto del trattamento precoce rispetto a quello ritardato con venglustat sulla funzione renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] [Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration {CKD-EPI} equazione]).
- Per caratterizzare il profilo di sicurezza di venglustat.
- Valutare l'effetto del venglustat sul cristallino mediante esame oftalmologico.
- Per valutare l'effetto del venglustat sull'umore utilizzando Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La durata pianificata dello studio per partecipante era di 25,5 mesi (massimo).
Periodo di screening (se applicabile): fino a 2 settimane.
Periodo di trattamento principale: 24 mesi.
Follow-up: 30 giorni dopo la dose finale del medicinale sperimentale (IMP) (venglustat).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Investigational Site Number :0360001
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Leuven, Belgio, 3000
- Investigational Site Number :0560002
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 07061
- Investigational Site Number :4100002
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Berlin, Germania, 10117
- Investigational Site Number :2760001
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Giappone, 060-8648
- Investigational Site Number :3920001
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Osaka
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Osaka, Osaka, Giappone, 545-8586
- Investigational Site Number :3920007
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8431
- Investigational Site Number :3920002
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Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 162-8666
- Investigational Site Number :3920004
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Nijmegen, Olanda, 6525GA
- Investigational Site Number :5280002
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Barcelona [Barcelona]
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Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08003
- Investigational Site Number :7240003
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506-9180
- Investigational Site Number :8400019
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione :
- Adulto di sesso maschile o femminile con ADPKD che ha completato il periodo di trattamento nella Fase 1 o nella Fase 2 dello Studio EFC15392 (NCT03523728).
I partecipanti che avevano un eGFR >30 ml/min/1,73 m^2:
- Misurato alla Visita 11 dello studio EFC15392 per il partecipante arruolato nello studio LTS15823 al momento della Visita 12 (mese 24; visita di fine trattamento) dello studio EFC15392.
- Misurato alla visita di screening per i partecipanti arruolati nello studio LTS15823 non in concomitanza con la visita 12 (mese 24; visita di fine trattamento) dello studio EFC15392.
I contraccettivi utilizzati da uomini e donne devono essere coerenti con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.
- Partecipanti di sesso maschile che hanno accettato di praticare una vera astinenza in linea con il loro stile di vita preferito e abituale o di utilizzare metodi contraccettivi doppi per l'intera durata dello studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose di IMP.
- Partecipanti di sesso femminile che hanno avuto un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita di base e hanno accettato di praticare una vera astinenza in linea con il loro stile di vita preferito e abituale o di utilizzare doppi metodi contraccettivi (incluso un metodo contraccettivo altamente efficace) per l'intera durata dello studio e per almeno 6 settimane dopo l'ultima dose di IMP.
- In grado di fornire il consenso informato firmato prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio che non faccia parte delle cure mediche standard.
- In grado di leggere, comprendere e rispondere ai questionari dello studio.
Criteri di esclusione:
- Per i partecipanti che hanno avuto una fase di ritardo tra la fine dello studio EFC15392 e la visita di screening (Visita 0) nello studio LTS15823.
- Il partecipante presentava una nuova condizione medica clinicamente significativa e incontrollata che, secondo l'opinione dello sperimentatore, avrebbe messo a rischio la sicurezza del partecipante attraverso la partecipazione, o che avrebbe influenzato l'efficacia o l'analisi della sicurezza se la condizione si fosse esacerbata durante lo studio, o che potrebbero interferire in modo significativo con la conformità allo studio, comprese tutte le valutazioni prescritte e le attività di follow-up.
- Una storia di abuso di droghe e/o abuso di alcol o dipendenza da alcol durante la fase di latenza tra la fine dello studio EFC15392 e la visita di screening (Visita 0) nello studio LTS15823, ove applicabile.
- Somministrazione di tolvaptan o altri agenti modificanti la malattia del rene policistico (analoghi della somatostatina) entro 3 mesi prima della visita di screening (Visita 0) nello studio LTS15823, ove applicabile.
- Il partecipante stava attualmente ricevendo farmaci potenzialmente catarattogeni, incluso un regime cronico (più frequentemente di ogni 2 settimane) di qualsiasi via di corticosteroidi (compresi steroidi topici di media e alta potenza) o qualsiasi farmaco che possa causare cataratta, secondo le informazioni sulla prescrizione.
- Il partecipante aveva ricevuto induttori o inibitori forti o moderati del CYP3A4 entro 14 giorni o 5 emivite, qualunque fosse il periodo più lungo, prima della visita di riferimento (incluso il consumo di prodotti contenenti pompelmo entro 72 ore dall'inizio della somministrazione di venglustat).
- - Partecipazione a un altro studio interventistico sperimentale o uso di IMP, entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale dei due fosse più lungo, prima della visita di riferimento (Visita 1) eccetto la partecipazione allo studio EFC15392, se applicabile.
- Enzimi epatici (alanina aminotransferasi/aspartato aminotransferasi) o bilirubina totale >2 volte il limite superiore della norma a meno che il partecipante non avesse la diagnosi di sindrome di Gilbert. I partecipanti con la sindrome di Gilbert non dovrebbero avere sintomi o segni aggiuntivi che suggeriscano una malattia epatobiliare e un livello di bilirubina totale sierica non superiore a 3 milligrammi per decilitro (mg/dL) (51 micromoli per litro [μmol/L]) con bilirubina coniugata inferiore a 20 percentuale (%) della frazione di bilirubina totale.
Per i partecipanti con o senza fase di ritardo tra la fine dello studio EFC15392 e l'ingresso nello studio LTS15823:
- Il partecipante era incinta o in allattamento.
- Presenza di depressione grave misurata da BDI-II >28 alla Visita 1 (per i partecipanti arruolati nello studio LTS15823 al momento della visita di fine trattamento dello studio EFC15392) o alla Visita 0 (per i partecipanti arruolati nello studio LTS15823 dopo la visita di fine trattamento dello studio EFC15392).
- Sensibilità a uno qualsiasi degli interventi dello studio, o ai suoi componenti, o farmaci o altre allergie che, a parere dello Sperimentatore, controindica la partecipazione allo studio.
Le informazioni di cui sopra non intendevano contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Venglustat
I partecipanti dovevano essere trattati con venglustat 15 milligrammi una volta al giorno per via orale per 24 mesi o fino a quando venglustat non fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo.
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Forma farmaceutica: capsula Via di somministrazione: orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale del volume renale totale (TKV)
Lasso di tempo: Dallo studio EFC15392 Basale a 24 mesi di studio di estensione in aperto LTS15823
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Il volume renale totale è una misura della progressione della malattia nei partecipanti ADPKD.
Lo studio LTS15823 è stato interrotto prematuramente dallo sponsor in seguito alla decisione di interrompere lo studio parentale EFC15392 (NCT03523728).
Lo studio EFC15392 è stato terminato sulla base dei risultati dell'analisi di futilità prespecificata pianificata eseguita per questo studio.
La decisione di interruzione era dovuta a una mancanza di efficacia nella popolazione ADPKD e non era collegata ai risultati sulla sicurezza con venglustat.
A causa della conclusione anticipata dello studio LTS15823 e del basso numero di arruolamenti, l'analisi di efficacia non è stata eseguita.
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Dallo studio EFC15392 Basale a 24 mesi di studio di estensione in aperto LTS15823
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) valutata dalla Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)
Lasso di tempo: Dallo studio EFC15392 Basale a 24 mesi di studio di estensione in aperto LTS15823
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eGFR è una misura della funzionalità renale valutata attraverso sangue/siero.
Lo studio LTS15823 è stato interrotto prematuramente dallo sponsor in seguito alla decisione di interrompere lo studio parentale EFC15392 (NCT03523728).
Lo studio EFC15392 è stato terminato sulla base dei risultati dell'analisi di futilità prespecificata pianificata eseguita per questo studio.
La decisione di interruzione era dovuta a una mancanza di efficacia nella popolazione ADPKD e non era collegata ai risultati sulla sicurezza con venglustat.
A causa della conclusione anticipata dello studio LTS15823 e del basso numero di arruolamenti, l'analisi di efficacia non è stata eseguita.
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Dallo studio EFC15392 Basale a 24 mesi di studio di estensione in aperto LTS15823
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP nello studio LTS15823 fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio LTS15823 + 30 giorni (ovvero fino a circa 20 settimane)
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L'evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole nel partecipante che ha ricevuto il medicinale sperimentale (IMP) e non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento.
Tutti gli eventi avversi segnalati erano TEAE che si sono sviluppati/peggiorati durante il "periodo TEAE" (definito come il tempo dalla prima somministrazione dell'IMP nello studio LTS15823 fino all'ultima somministrazione dell'IMP + 30 giorni).
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento avverso che, a qualsiasi dose, risulta in: morte; è in pericolo di vita; richiede un ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; risulta in una disabilità/incapacità persistente o significativa; è un'anomalia congenita/difetto alla nascita; è una sospetta trasmissione di qualsiasi agente infettivo attraverso un medicinale autorizzato; è un evento importante dal punto di vista medico.
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Dalla prima somministrazione di IMP nello studio LTS15823 fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio LTS15823 + 30 giorni (ovvero fino a circa 20 settimane)
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Variazione rispetto al basale della nitidezza della lente durante il periodo emergente dal trattamento di estensione in aperto dello studio LTS15823
Lasso di tempo: Basale (studio EFC15392 Basale); dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP dello studio di estensione in aperto LTS15823 + 30 giorni (ovvero fino a circa 20 settimane), rispetto allo studio EFC15392 Basale
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Variazione rispetto allo studio EFC15392 Il valore basale della chiarezza del cristallino è stato valutato mediante esame oftalmologico con il sistema semplificato di classificazione della cataratta dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) durante il periodo emergente del trattamento di estensione in aperto dello studio LTS15823.
Lo studio LTS15823 è stato interrotto prematuramente dallo sponsor in seguito alla decisione di interrompere lo studio parentale EFC15392 (NCT03523728).
Lo studio EFC15392 è stato terminato sulla base dei risultati dell'analisi di futilità prespecificata pianificata eseguita per questo studio.
La decisione di interruzione era dovuta a una mancanza di efficacia nella popolazione ADPKD e non era collegata ai risultati sulla sicurezza con venglustat.
Il basale è stato definito come i valori del basale dello studio EFC15392.
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Basale (studio EFC15392 Basale); dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP dello studio di estensione in aperto LTS15823 + 30 giorni (ovvero fino a circa 20 settimane), rispetto allo studio EFC15392 Basale
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Effetto sull'umore con variazione rispetto al basale nel punteggio del Beck Depression Inventory (BDI-II) durante il periodo emergente dal trattamento di estensione in aperto dello studio LTS15823
Lasso di tempo: Basale (studio EFC15392 Basale); dalla prima somministrazione di IMP fino a 3 mesi nello studio LTS15823, rispetto allo studio EFC15392 Basale
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BDI-II era uno strumento auto-segnalato convalidato di 21 domande, ciascuna delle quali è stata valutata su una scala Likert da 0 a 3. Il punteggio totale è stato calcolato come somma di tutti i punteggi di 21 domande.
I punteggi totali variavano da 0 (depressione minima) a 63 (depressione grave), con punteggi totali più alti che indicavano sintomi depressivi più gravi (da 0 a 13: indica depressione minima; da 14 a 19: indica depressione lieve; da 20 a 28: indica depressione moderata; e da 29 a 63: indica una grave depressione).
Una variazione negativa rispetto al basale indicava un miglioramento.
Il basale è stato definito come i valori del basale dello studio EFC15392.
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Basale (studio EFC15392 Basale); dalla prima somministrazione di IMP fino a 3 mesi nello studio LTS15823, rispetto allo studio EFC15392 Basale
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 febbraio 2021
Completamento primario (Effettivo)
13 luglio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
13 luglio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 gennaio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 gennaio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
12 gennaio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
17 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LTS15823
- 2020-004400-34 (Numero EudraCT)
- U1111-1256-8805 (Altro identificatore: UTN)
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SÌ
Descrizione del piano IPD
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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