Langdurige behandeling van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD) met Venglustat (STAGED-PKD-EXT)

Inclusiecriteria :

• Mannelijke of vrouwelijke volwassene met ADPKD die de behandelingsperiode in fase 1 of fase 2 van onderzoek EFC15392 (NCT03523728) had voltooid.

• De deelnemers met een eGFR >30 ml/min/1,73 m^2:

  1. Gemeten bij bezoek 11 van het EFC15392-onderzoek voor deelnemers die deelnamen aan het LTS15823-onderzoek op het moment van bezoek 12 (maand 24; bezoek aan het einde van de behandeling) van het EFC15392-onderzoek.
  2. Gemeten tijdens het screeningsbezoek voor deelnemers die deelnamen aan het LTS15823-onderzoek, niet gelijktijdig met bezoek 12 (maand 24; bezoek aan het einde van de behandeling) van het EFC15392-onderzoek.

• Anticonceptiemiddelen die door mannen en vrouwen worden gebruikt, dienen in overeenstemming te zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor deelnemers aan klinische onderzoeken.

  1. Mannelijke deelnemers die ermee instemden om echte onthouding te beoefenen in overeenstemming met hun geprefereerde en gebruikelijke levensstijl of om dubbele anticonceptiemethoden te gebruiken gedurende de gehele duur van het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na hun laatste dosis IMP.
  2. Vrouwelijke deelnemers die een negatieve urine-zwangerschapstest hadden tijdens het Baseline-bezoek en ermee instemden om echte onthouding te beoefenen in overeenstemming met hun geprefereerde en gebruikelijke levensstijl of om dubbele anticonceptiemethoden te gebruiken (inclusief een zeer effectieve anticonceptiemethode) gedurende de gehele duur van het onderzoek en gedurende ten minste 6 weken na hun laatste dosis IMP.
• In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan de uitvoering van studiegerelateerde procedures die geen deel uitmaken van de standaard medische zorg.
• In staat zijn om de onderzoeksvragenlijsten te lezen, te begrijpen en te beantwoorden.

Uitsluitingscriteria:

• Voor deelnemers die een vertragingsfase hadden tussen het einde van het EFC15392-onderzoek en het screeningbezoek (bezoek 0) in het LTS15823-onderzoek.
• De deelnemer had een nieuwe klinisch significante, ongecontroleerde medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer in gevaar zou brengen door deelname, of die de werkzaamheid of veiligheidsanalyse zou beïnvloeden als de aandoening zou verergeren tijdens het onderzoek, of die de naleving van de studie aanzienlijk kunnen verstoren, inclusief alle voorgeschreven evaluaties en vervolgactiviteiten.
• Een voorgeschiedenis van drugsmisbruik en/of alcoholmisbruik of alcoholafhankelijkheid tijdens de vertragingsfase tussen het einde van de EFC15392-studie en het screeningsbezoek (bezoek 0) in de LTS15823-studie, indien van toepassing.
• Toediening van tolvaptan of andere polycysteuze nierziektemodificerende middelen (somatostatine-analogen) binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek (bezoek 0) in het LTS15823-onderzoek, indien van toepassing.
• De deelnemer ontving momenteel potentieel cataractogene medicijnen, waaronder een chronisch regime (vaker dan elke 2 weken) van elke route van corticosteroïden (inclusief middelmatige en krachtige lokale steroïden), of medicatie die cataract kan veroorzaken, volgens de voorschrijfinformatie.
• De deelnemer had sterke of matige inductoren of remmers van CYP3A4 gekregen binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden, welke van de twee het langst was, voorafgaand aan het baselinebezoek (inclusief consumptie van grapefruitbevattende producten binnen 72 uur na aanvang van de toediening van venglustat).
• Deelname aan een andere experimentele interventionele studie of gebruik van IMP, binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, welke van de twee het langst was, vóór het baselinebezoek (bezoek 1) behalve deelname aan de EFC15392-studie indien van toepassing.
• Leverenzymen (alanineaminotransferase/aspartaataminotransferase) of totaal bilirubine > 2 keer de bovengrens van normaal, tenzij de deelnemer de diagnose van het syndroom van Gilbert had. Deelnemers met het syndroom van Gilbert mogen geen aanvullende symptomen of tekenen hebben die wijzen op lever- en galaandoeningen en de totale bilirubinespiegel in het serum mag niet hoger zijn dan 3 milligram per deciliter (mg/dl) (51 micromol per liter [μmol/l]) met geconjugeerd bilirubine van minder dan 20 procent (%) van de totale bilirubinefractie.

Voor deelnemers met of zonder vertragingsfase tussen het einde van de EFC15392-studie en het begin van de LTS15823-studie:

• De deelnemer was zwanger of gaf borstvoeding.
• Aanwezigheid van ernstige depressie zoals gemeten door BDI-II >28 bij Bezoek 1 (voor deelnemers die deelnamen aan het LTS15823-onderzoek op het moment van het eindbehandelingsbezoek van het EFC15392-onderzoek) of bij Bezoek 0 (voor deelnemers die deelnamen aan het LTS15823-onderzoek na het bezoek aan het einde van de behandeling van de EFC15392-studie).
• Gevoeligheid voor een van de onderzoeksinterventies, of componenten daarvan, of een geneesmiddel- of andere allergie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek contra-indiceert.

Bovenstaande informatie was niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een deelnemer aan een klinische proef.