Tratamento a longo prazo da doença renal policística autossômica dominante (DRPAD) com Venglustat (STAGED-PKD-EXT)

Critério de inclusão :

• Adulto masculino ou feminino com ADPKD que completou o período de tratamento no Estágio 1 ou Estágio 2 do Estudo EFC15392 (NCT03523728).

• Os participantes que tiveram eGFR >30 mL/min/1,73 m^2:

  1. Medido na Visita 11 do estudo EFC15392 para o participante inscrito no estudo LTS15823 no momento da Visita 12 (Mês 24; visita de fim de tratamento) do estudo EFC15392.
  2. Medido na visita de triagem para o participante inscrito no estudo LTS15823 não concomitantemente à Visita 12 (Mês 24; visita de fim de tratamento) do estudo EFC15392.

• O anticoncepcional usado por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos.

  1. Participantes do sexo masculino que concordaram em praticar abstinência verdadeira de acordo com seu estilo de vida preferido e habitual ou usar métodos contraceptivos duplos durante toda a duração do estudo e por pelo menos 90 dias após a última dose de IMP.
  2. Participantes do sexo feminino que tiveram um teste de gravidez de urina negativo na visita inicial e concordaram em praticar abstinência verdadeira de acordo com seu estilo de vida preferido e usual ou usar métodos contraceptivos duplos (incluindo um método contraceptivo altamente eficaz) durante toda a duração do estudo e por pelo menos 6 semanas após a última dose de IMP.
• Capaz de dar consentimento informado assinado antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo que não façam parte do atendimento médico padrão.
• Capaz de ler, compreender e responder aos questionários do estudo.

Critério de exclusão:

• Para participantes que tiveram fase de atraso entre o final do estudo EFC15392 e a visita de Triagem (Visita 0) no estudo LTS15823.
• O participante tinha uma nova condição médica não controlada clinicamente significativa que, na opinião do investigador, colocaria a segurança do participante em risco por meio da participação ou que afetaria a eficácia ou a análise de segurança se a condição se agravasse durante o estudo, ou que possam interferir significativamente na adesão ao estudo, incluindo todas as avaliações prescritas e atividades de acompanhamento.
• Uma história de abuso de drogas e/ou abuso de álcool ou dependência de álcool durante a fase de intervalo entre o final do estudo EFC15392 e a visita de triagem (visita 0) no estudo LTS15823, quando aplicável.
• Administração de tolvaptano ou outros agentes modificadores da doença renal policística (análogos da somatostatina) dentro de 3 meses antes da visita de triagem (visita 0) no estudo LTS15823, quando aplicável.
• O participante estava atualmente recebendo medicamentos potencialmente cataratogênicos, incluindo um regime crônico (mais frequentemente do que a cada 2 semanas) de qualquer via de corticosteróides (incluindo esteróides tópicos de média e alta potência) ou qualquer medicamento que possa causar catarata, de acordo com as informações de prescrição.
• O participante recebeu indutores ou inibidores fortes ou moderados do CYP3A4 em 14 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da visita inicial (incluindo o consumo de produtos contendo toranja dentro de 72 horas após o início da administração de venglustat).
• Participação em outro estudo intervencional investigativo ou uso de IMP, dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da visita inicial (Visita 1), exceto a participação no estudo EFC15392, quando aplicável.
• Enzimas hepáticas (alanina aminotransferase/aspartato aminotransferase) ou bilirrubina total > 2 vezes o limite superior do normal, a menos que o participante tenha o diagnóstico de síndrome de Gilbert. Os participantes com a síndrome de Gilbert não devem apresentar sintomas ou sinais adicionais que sugiram doença hepatobiliar e nível sérico de bilirrubina total não superior a 3 miligramas por decilitro (mg/dL) (51 micromoles por litro [μmol/L]) com bilirrubina conjugada inferior a 20 por cento (%) da fração de bilirrubina total.

Para participantes com ou sem fase de latência entre o final do estudo EFC15392 e a entrada no estudo LTS15823:

• A participante estava grávida ou amamentando.
• Presença de depressão grave medida pelo BDI-II >28 na Visita 1 (para participantes inscritos no estudo LTS15823 no momento da visita final do tratamento do estudo EFC15392) ou na Visita 0 (para participantes inscritos no estudo LTS15823 após a visita de fim de tratamento do estudo EFC15392).
• Sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes das mesmas, ou alergia a drogas ou outras que, na opinião do Investigador, contra-indicam a participação no estudo.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um ensaio clínico.