Длительное лечение аутосомно-доминантного поликистоза почек (АДПБП) с помощью венглустата (STAGED-PKD-EXT)

Критерии включения :

• Взрослый мужчина или женщина с АДПБП, завершивший период лечения на этапе 1 или этапе 2 исследования EFC15392 (NCT03523728).

• Участники, у которых рСКФ была >30 мл/мин/1,73. м^2:

  1. Измерено на визите 11 исследования EFC15392 для участника, включенного в исследование LTS15823 во время визита 12 (месяц 24; визит в конце лечения) исследования EFC15392.
  2. Измерено во время скринингового визита для участника, включенного в исследование LTS15823, не одновременно с визитом 12 (месяц 24; визит в конце лечения) исследования EFC15392.

• Противозачаточные средства, используемые мужчинами и женщинами, должны соответствовать местным правилам в отношении методов контрацепции для участников клинических исследований.

  1. Участники мужского пола, которые согласились практиковать истинное воздержание в соответствии со своим предпочтительным и обычным образом жизни или использовать методы двойной контрацепции на протяжении всего исследования и в течение как минимум 90 дней после приема последней дозы ИЛП.
  2. Участники женского пола, у которых во время исходного визита был отрицательный тест мочи на беременность, и которые согласились практиковать истинное воздержание в соответствии со своим предпочтительным и обычным образом жизни или использовать двойные методы контрацепции (включая высокоэффективный метод контрацепции) в течение всего периода исследования и в течение как минимум 6 недель после последней дозы ИМФ.
• Способен дать подписанное информированное согласие перед выполнением любых связанных с исследованием процедур, не являющихся частью стандартной медицинской помощи.
• Умение читать, понимать и отвечать на анкеты исследования.

Критерий исключения:

• Для участников, у которых была лаг-фаза между окончанием исследования EFC15392 и визитом для скрининга (посещение 0) в исследовании LTS15823.
• У участника было новое клинически значимое неконтролируемое заболевание, которое, по мнению исследователя, поставило бы под угрозу безопасность участника из-за участия, или которое могло бы повлиять на анализ эффективности или безопасности, если бы состояние обострилось во время исследования, или это может существенно помешать соблюдению требований исследования, включая все предписанные оценки и последующие действия.
• Злоупотребление наркотиками и/или алкоголем или алкогольная зависимость в анамнезе во время лаг-фазы между окончанием исследования EFC15392 и визитом для скрининга (посещение 0) в исследовании LTS15823, когда это применимо.
• Введение толваптана или других средств, модифицирующих поликистоз почек (аналоги соматостатина), в течение 3 месяцев до визита для скрининга (посещение 0) в исследовании LTS15823, когда это применимо.
• В настоящее время участник получал потенциально катарактогенные лекарства, в том числе хронический режим (чаще, чем каждые 2 недели) любого пути кортикостероидов (включая топические стероиды средней и высокой активности) или любые лекарства, которые могут вызвать катаракту, в соответствии с информацией о назначении.
• Участник получал сильные или умеренные индукторы или ингибиторы CYP3A4 в течение 14 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что было дольше, до исходного визита (включая потребление продуктов, содержащих грейпфрут, в течение 72 часов после начала приема венглустата).
• Участие в другом исследовательском интервенционном исследовании или использование ИЛП в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до базового посещения (посещение 1), за исключением участия в исследовании EFC15392, когда это применимо.
• Ферменты печени (аланинаминотрансфераза / аспартатаминотрансфераза) или общий билирубин более чем в 2 раза превышают верхнюю границу нормы, если у участника не был диагностирован синдром Жильбера. У участников с синдромом Жильбера не должно быть дополнительных симптомов или признаков, указывающих на заболевание гепатобилиарной системы, и уровень общего билирубина в сыворотке не более 3 миллиграммов на децилитр (мг/дл) (51 микромоль на литр [мкмоль/л]) с конъюгированным билирубином менее 20 процент (%) от общей фракции билирубина.

Для участников с лаг-фазой или без нее между окончанием исследования EFC15392 и началом исследования LTS15823:

• Участница была беременна или кормила грудью.
• Наличие тяжелой депрессии по шкале BDI-II >28 на визите 1 (для участников, включенных в исследование LTS15823 во время визита в конце лечения в исследовании EFC15392) или на визите 0 (для участников, включенных в исследование LTS15823 после визит в конце лечения исследования EFC15392).
• Чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентов, лекарственная или иная аллергия, которая, по мнению Исследователя, является противопоказанием для участия в исследовании.

Приведенная выше информация не предназначалась для включения всех соображений, касающихся потенциального участия участника в клиническом исследовании.