고전적 선천성 부신 과형성 소아 환자에서 Crinecerfont의 글로벌 안전성 및 효능 등록 연구(CAHtalyst Pediatric Study)
2025년 1월 10일 업데이트: Neurocrine Biosciences
고전적인 선천성 부신 비대증이 있는 소아 피험자에서 Crinecerfont(NBI-74788)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구, 이후 공개 라벨 치료
이것은 21-수산화효소 결핍으로 인한 전형적인 선천성 부신 과형성증(CAH)이 있는 약 81명의 소아 참가자를 대상으로 28주 동안 위약에 비해 crinecerfont의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 3상 연구입니다.
이 연구는 28주간의 이중 맹검, 위약 대조 기간, 이후 24주간의 크리네서폰트 공개 라벨 치료로 구성됩니다.
그 후 참가자는 공개 레이블 확장(OLE) 기간에 참여하도록 선택할 수 있습니다.
연구 참여 기간은 핵심 연구의 경우 약 14개월이며 OLE의 경우 참가자당 가변 시간이 될 것입니다(약 3년으로 추정).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
103
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
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Athens, 그리스, 11527
- Neurocrine Clinical Site
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Berlin, 독일, 13353
- Neurocrine Clinical Site
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Heidelberg, 독일, 69120
- Neurocrine Clinical Site
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Magdeburg, 독일, 39120
- Neurocrine Clinical Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Neurocrine Clinical Site
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Orange, California, 미국, 92868
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, 미국, 92123
- Neurocrine Clinical Site
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San Francisco, California, 미국, 94158
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Neurocrine Clinical Site
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New York, New York, 미국, 10065
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Neurocrine Clinical Site
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Tulsa, Oklahoma, 미국, 74135
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Neurocrine Clinical Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels, 벨기에, 1200
- Neurocrine Clinical Site
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Ghent, 벨기에, 9000
- Neurocrine Clinical Site
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Barcelona, 스페인, 08035
- Neurocrine Clinical Site
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Sevilla, 스페인, 41013
- Neurocrine Clinical Site
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London, 영국, WC1N 3JH
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Bologna, 이탈리아, 40138
- Neurocrine Clinical Site
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Milan, 이탈리아, 20132
- Neurocrine Clinical Site
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Neurocrine Clinical Site
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Roma, 이탈리아, 00165
- Neurocrine Clinical Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
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Gdańsk, 폴란드, 80-214
- Neurocrine Clinical Site
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Rzeszów, 폴란드, 35-301
- Neurocrine Clinical Site
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Angers, 프랑스, 49933
- Neurocrine Clinical Site
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Bordeau, 프랑스, 33076
- Neurocrine Clinical Site
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
- Neurocrine Clinical Site
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Paris, 프랑스, 75015
- Neurocrine Clinical Site
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Paris, 프랑스, 75019
- Neurocrine Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 센터의 모든 요구 사항을 포함하여 연구 절차를 준수하고 후속 방문을 위해 돌아올 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 21-하이드록실라아제 결핍증 CAH 진단이 의학적으로 확인되었습니다.
- CAH에 대한 스테로이드 치료의 안정적인 요법을 받아야 합니다.
- 안드로겐 수치가 높아졌습니다.
- 가임 가능성이 있는 참가자는 연구 기간 동안 금욕하거나 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 고전적인 CAH의 다른 형태에 대한 진단을 받으십시오.
- 양측 부신 절제술, 뇌하수체기능저하증 또는 만성 글루코코르티코이드 요법이 필요한 기타 상태의 병력이 있는 경우.
- CAH 이외의 임상적으로 심각한 불안정한 의학적 상태 또는 만성 질환이 있는 경우.
- 완치된 것으로 간주되지 않는 한 암 병력이 있습니다.
- 임상적으로 유의미한 부정맥 또는 심전도 이상에 대해 알려진 이력이 있어야 합니다.
- 코르티코트로핀 방출 호르몬 길항제에 알려진 과민증이 있습니다.
- 초기 스크리닝 전 30일 이내에 연구 약물을 받았거나 연구 기간 동안 연구 약물(연구 약물 제외)을 사용할 계획입니다.
- 현재 물질 의존성 또는 물질(약물) 또는 알코올 남용이 있습니다.
- 연구 전 8주 이내에 상당한 혈액 손실이 있거나 기증된 혈액 또는 혈액 제품.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 크리네서폰트
Crinecerfont 용액 또는 캡슐을 위약 대조 치료 기간 동안 28주 동안 1일 2회 경구 투여한 후 최소 24주 동안 crinecerfont로 적극적인 치료를 합니다.
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CRF 유형 1 수용체 길항제
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약 용액 또는 캡슐을 28주 동안 매일 2회 경구 투여한 후 최소 24주 동안 크리네서폰트로 적극적인 치료를 합니다.
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비활성 제형
CRF 유형 1 수용체 길항제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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4 주차에 혈청 안드로 스테 렌 디온의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 4 주차
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혈청 안드로 스테 렌 디온 농도의 분석을 위해 혈액 혈청 샘플을 수집 하였다.
최소 제곱 (LS) 평균 및 표준 오차 (SE)는 공분산 (ANCOVA) 모델의 분석을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 4 주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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4 주차 혈청 17- 하이드 록시 프로게스테론 (17-OHP)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 4 주차
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기준선, 4 주차
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28 주에 글루코 코르티코이드 일일 복용량에서 기준선에서 변화하는 퍼센트
기간: 기준선, 28 주
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기준선, 28 주
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28 주차에 안드로 스테 덴 디온 제어를 유지하면서 생리 학적 글루코 코르티코이드 복용량 감소를 달성 한 참가자의 수
기간: 28 주
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28 주
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28 주차에 체질량 지수 (BMI) 표준 편차 점수 (SDS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 28 주
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기준선, 28 주
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28 주에 평균 24 시간 타액 17-OHP의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 28 주
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기준선, 28 주
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28 주차에 뼈 연령 대 연대기 연령 (BA : CA) 비율의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 28 주
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기준선, 28 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 25일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 10일
연구 완료 (추정된)
2027년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 16일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (EudraCT 번호)
- 2023-509170-33-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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