Crinecerfont 在典型先天性肾上腺增生症儿科患者中的全球安全性和有效性注册研究（CAHtalyst 儿科研究）
2025年1月10日 更新者：Neurocrine Biosciences
一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 Crinecerfont (NBI-74788) 在患有经典先天性肾上腺增生症的儿科受试者中的安全性和有效性，然后进行开放标签治疗
这是一项 3 期研究，旨在评估 crinecerfont 与安慰剂相比在大约 81 名因 21-羟化酶缺乏症而患有典型先天性肾上腺增生症 (CAH) 的儿科参与者中给药 28 周的疗效、安全性和耐受性。
该研究包括一个为期 28 周的双盲、安慰剂对照期，然后是 24 周的 crinecerfont 开放标签治疗。
随后，参与者可以选择参加开放标签扩展 (OLE) 期。
对于核心研究，参与研究的持续时间约为 14 个月，对于 OLE，每位参与者的参与时间会有所不同（估计约为 3 年）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
103
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、希腊、115 27
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、希腊、11527
- Neurocrine Clinical Site
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Berlin、德国、13353
- Neurocrine Clinical Site
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Heidelberg、德国、69120
- Neurocrine Clinical Site
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Magdeburg、德国、39120
- Neurocrine Clinical Site
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Bologna、意大利、40138
- Neurocrine Clinical Site
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Milan、意大利、20132
- Neurocrine Clinical Site
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Napoli、意大利、80131
- Neurocrine Clinical Site
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Roma、意大利、00165
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels、比利时、1200
- Neurocrine Clinical Site
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Ghent、比利时、9000
- Neurocrine Clinical Site
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Angers、法国、49933
- Neurocrine Clinical Site
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Bordeau、法国、33076
- Neurocrine Clinical Site
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Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
- Neurocrine Clinical Site
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Paris、法国、75015
- Neurocrine Clinical Site
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Paris、法国、75019
- Neurocrine Clinical Site
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Gdańsk、波兰、80-214
- Neurocrine Clinical Site
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Rzeszów、波兰、35-301
- Neurocrine Clinical Site
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Neurocrine Clinical Site
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Orange、California、美国、92868
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego、California、美国、92123
- Neurocrine Clinical Site
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San Francisco、California、美国、94158
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、美国、06106
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63104
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New Hyde Park、New York、美国、11040
- Neurocrine Clinical Site
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New York、New York、美国、10065
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- Neurocrine Clinical Site
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Tulsa、Oklahoma、美国、74135
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Neurocrine Clinical Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Neurocrine Clinical Site
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London、英国、WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
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Barcelona、西班牙、08035
- Neurocrine Clinical Site
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Sevilla、西班牙、41013
- Neurocrine Clinical Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 愿意并能够遵守研究程序，包括研究中心的所有要求，并返回进行后续访问。
- 经医学证实诊断为 21-羟化酶缺乏性 CAH。
- 采用稳定的 CAH 类固醇治疗方案。
- 雄激素水平升高。
- 有生育能力的参与者必须禁欲或同意在研究期间使用适当的节育措施。
排除标准：
- 诊断出任何其他形式的典型 CAH。
- 有双侧肾上腺切除术、垂体功能减退症或其他需要长期糖皮质激素治疗的病史。
- 除 CAH 外，有临床上显着的不稳定医疗状况或慢性疾病。
- 除非考虑治愈，否则有癌症病史。
- 有临床显着心律失常或心电图异常的已知病史。
- 已知对任何促肾上腺皮质激素释放激素拮抗剂过敏。
- 在初步筛选前 30 天内接受过研究药物或计划在研究期间使用研究药物（研究药物除外）。
- 目前有物质依赖或物质（药物）或酒精滥用。
- 在研究前 8 周内有过严重失血或捐献血液或血液制品。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Crinecer字体
在安慰剂对照治疗期间，口服 Crinecerfont 溶液或胶囊，每天两次，持续 28 周，然后用 crinecerfont 积极治疗至少 24 周。
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CRF 1型受体拮抗剂
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂溶液或胶囊，口服给药，每天两次，持续 28 周，然后用 crinecerfont 积极治疗至少 24 周。
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非活性剂型
CRF 1型受体拮抗剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第4周从血清中的基线变化
大体时间：基线，第4周
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收集血清样品，以分析血清雄性二烯二酮浓度。
使用协方差分析（ANCOVA）模型计算了最小成方（LS）的平均值和标准误差（SE）。
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基线，第4周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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在第4周的血清17-羟基酸蛋白酶（17-OHP）中的基线变化
大体时间：基线，第4周
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基线，第4周
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第28周糖皮质激素剂量的基线变化百分比。
大体时间：基线，第28周
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基线，第28周
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在第28周保持雄激素控制的同时，在维持雄激素控制的同时，降低了生理糖皮质激素剂量的参与者人数
大体时间：第28周
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第28周
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第28周的体重指数（BMI）标准偏差评分（SDS）的基线变化
大体时间：基线，第28周
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基线，第28周
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在第28周平均24小时唾液17-OHP的基线变化
大体时间：基线，第28周
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基线，第28周
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第28周的骨龄与年龄与年龄年龄（BA：CA）之比的基线变化
大体时间：基线，第28周
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基线，第28周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年6月25日
初级完成 (实际的)
2023年3月10日
研究完成 (估计的)
2027年8月1日
研究注册日期
首次提交
2021年3月16日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月16日
首次发布 (实际的)
2021年3月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月10日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (EudraCT编号)
- 2023-509170-33-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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