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Estudio de registro de seguridad y eficacia global de Crinecerfont en pacientes pediátricos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (estudio pediátrico CAHtalyst)

5 de marzo de 2024 actualizado por: Neurocrine Biosciences

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de Crinecerfont (NBI-74788) en sujetos pediátricos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica, seguido de tratamiento abierto

Este es un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de crinecerfont versus placebo administrado durante 28 semanas en aproximadamente 81 participantes pediátricos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH) debido a la deficiencia de 21-hidroxilasa. El estudio consta de un período doble ciego controlado con placebo de 28 semanas, seguido de 24 semanas de tratamiento abierto con crinecerfont. Posteriormente, los participantes pueden optar por participar en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE). La duración de la participación en el estudio es de aproximadamente 14 meses para el estudio central y será una cantidad variable de tiempo por participante para el OLE (estimado en aproximadamente 3 años).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

103

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Neurocrine Clinical Site
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Neurocrine Clinical Site
      • Magdeburg, Alemania, 39120
        • Neurocrine Clinical Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Neurocrine Clinical Site
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
        • Neurocrine Clinical Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Neurocrine Clinical Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Neurocrine Clinical Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sevilla, España, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bordeau, Francia, 33076
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Neurocrine Clinical Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grecia, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italia, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rzeszów, Polonia, 35-301
        • Neurocrine Clinical Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con los procedimientos del estudio, incluidos todos los requisitos en el centro del estudio, y regresar para la visita de seguimiento.
  • Tener un diagnóstico médicamente confirmado de deficiencia de 21-hidroxilasa CAH.
  • Estar en un régimen estable de tratamiento con esteroides para CAH.
  • Tener niveles elevados de andrógenos.
  • Los participantes en edad fértil deben abstenerse o aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Tener un diagnóstico de cualquiera de las otras formas de CAH clásica.
  • Tener antecedentes de adrenalectomía bilateral, hipopituitarismo u otra afección que requiera terapia crónica con glucocorticoides.
  • Tener una condición médica inestable clínicamente significativa o una enfermedad crónica que no sea CAH.
  • Tener antecedentes de cáncer a menos que se considere curado.
  • Tener antecedentes conocidos de arritmia clínicamente significativa o anomalías en el ECG.
  • Tener una hipersensibilidad conocida a cualquier antagonista de la hormona liberadora de corticotropina.
  • Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección inicial o planea usar un fármaco en investigación (que no sea el fármaco del estudio) durante el estudio.
  • Tiene dependencia actual de sustancias o abuso de sustancias (drogas) o alcohol.
  • Haber tenido una pérdida significativa de sangre o haber donado sangre o productos sanguíneos dentro de las 8 semanas anteriores al estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Crinecerfont
Solución o cápsula de Crinecerfont, administrada por vía oral, dos veces al día durante 28 semanas durante el período de tratamiento controlado con placebo, seguida de un tratamiento activo con Crinecerfont durante al menos 24 semanas.
Droga: Crinecerfont
Antagonista del receptor CRF1
Otros nombres:
  • NBI-74788
Comparador de placebos: Placebo
Solución o cápsula de placebo, administrada por vía oral, dos veces al día durante 28 semanas, seguida de tratamiento activo con crinecerfont durante al menos 24 semanas.
Droga: Crinecerfont
Antagonista del receptor CRF1
Otros nombres:
  • NBI-74788
Droga: Placebo
Forma de dosificación no activa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la androstenediona sérica (A4) en la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 4
Línea de base a la semana 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la 17-hidroxiprogesterona sérica (17-OHP) en la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 4
Línea de base a la semana 4
Cambio porcentual desde el inicio en la dosis diaria de glucocorticoides en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
Línea de base hasta la semana 28
Consecución de una reducción de la dosis diaria de glucocorticoides a niveles fisiológicos en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
Línea de base hasta la semana 28
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
Línea de base hasta la semana 28
Cambio desde el inicio en 17-OHP salival en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
Línea de base hasta la semana 28
Cambio en el avance de la edad ósea en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
Línea de base hasta la semana 28
Cambio desde el inicio en la estatura adulta prevista en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
Línea de base a la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de junio de 2021

Finalización primaria (Actual)

10 de marzo de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

19 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NBI-74788-CAH2006
  • 2020-004381-19 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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