Studio di registrazione globale sulla sicurezza e l'efficacia di Crinecerfont in pazienti pediatrici con iperplasia surrenale congenita classica (CAHtalyst Pediatric Study)
10 gennaio 2025 aggiornato da: Neurocrine Biosciences
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Crinecerfont (NBI-74788) in soggetti pediatrici con iperplasia surrenale congenita classica, seguito da trattamento in aperto
Questo è uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di crinecerfont rispetto al placebo somministrato per 28 settimane a circa 81 partecipanti pediatrici con iperplasia surrenale congenita classica (CAH) dovuta a deficit di 21-idrossilasi.
Lo studio consiste in un periodo di 28 settimane in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da 24 settimane di trattamento in aperto con crinecerfont.
Successivamente, i partecipanti possono scegliere di partecipare al periodo di estensione in aperto (OLE).
La durata della partecipazione allo studio è di circa 14 mesi per lo studio di base e sarà un periodo di tempo variabile per partecipante per l'OLE (stimato in circa 3 anni).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
103
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Brussels, Belgio, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
Ghent, Belgio, 9000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Francia, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Bordeau, Francia, 33076
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francia, 75015
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francia, 75019
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Berlin, Germania, 13353
- Neurocrine Clinical Site
-
Heidelberg, Germania, 69120
- Neurocrine Clinical Site
-
Magdeburg, Germania, 39120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecia, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grecia, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italia, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Napoli, Italia, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Italia, 00165
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polonia, 80-214
- Neurocrine Clinical Site
-
Rzeszów, Polonia, 35-301
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Neurocrine Clinical Site
-
Sevilla, Spagna, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Neurocrine Clinical Site
-
Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Essere disposti e in grado di aderire alle procedure dello studio, inclusi tutti i requisiti presso il centro studi, e tornare per la visita di follow-up.
- Avere una diagnosi clinicamente confermata di deficit di 21-idrossilasi CAH.
- Seguire un regime stabile di trattamento steroideo per la CAH.
- Avere livelli elevati di androgeni.
- I partecipanti in età fertile devono essere astinenti o accettare di utilizzare un controllo delle nascite appropriato durante lo studio.
Criteri di esclusione:
- Avere una diagnosi di una qualsiasi delle altre forme di CAH classica.
- Avere una storia di adrenalectomia bilaterale, ipopituitarismo o altre condizioni che richiedono una terapia cronica con glucocorticoidi.
- Avere una condizione medica instabile clinicamente significativa o una malattia cronica diversa dalla CAH.
- Avere una storia di cancro a meno che non si consideri guarito.
- Avere una storia nota di aritmia clinicamente significativa o anomalie all'ECG.
- Avere una nota ipersensibilità a qualsiasi antagonista dell'ormone di rilascio della corticotropina.
- Avere ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening iniziale o pianificare l'uso di un farmaco sperimentale (diverso dal farmaco oggetto dello studio) durante lo studio.
- Avere attuale dipendenza da sostanze o abuso di sostanze (droghe) o alcol.
- - Hanno avuto una significativa perdita di sangue o hanno donato sangue o emoderivati entro 8 settimane prima dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Crinecerfont
Soluzione o capsula di crinecerfont, somministrata per via orale, due volte al giorno per 28 settimane durante il periodo di trattamento controllato con placebo, seguita da trattamento attivo con crinecerfont per almeno 24 settimane.
|
Antagonista del recettore di tipo 1 CRF
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo
Soluzione o capsula di placebo, somministrata per via orale, due volte al giorno per 28 settimane, seguita da trattamento attivo con crinecerfont per almeno 24 settimane.
|
Forma di dosaggio non attiva
Antagonista del recettore di tipo 1 CRF
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambia dal basale nel siero Androstenedione alla settimana 4
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4
|
Sono stati raccolti campioni di siero nel sangue per l'analisi delle concentrazioni sieriche di androstenedione.
L'errore medio e standard minimo (LS) (SE) sono stati calcolati utilizzando il modello di analisi del modello di covarianza (ANCOVA).
|
Baseline, settimana 4
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Modifica dal basale nel siero 17-idrossiprogesterone (17-OHP) alla settimana 4
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4
|
Baseline, settimana 4
|
|
Variazione percentuale dal basale nella dose giornaliera di glucocorticoidi alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
|
Baseline, settimana 28
|
|
Numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione della dose fisiologica dei glucocorticoidi mantenendo il controllo Androstenedione alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28
|
Settimana 28
|
|
Modifica dal punteggio di deviazione standard (SDS) (SDS) del Baseline In Body Mass Index (SDS) alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
|
Baseline, settimana 28
|
|
Modifica dal basale in salivario medio di 24 ore 17-ohp alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
|
Baseline, settimana 28
|
|
Cambiamento dal basale nel rapporto tra età ossea e età cronologica (BA: CA) alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
|
Baseline, settimana 28
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 giugno 2021
Completamento primario (Effettivo)
10 marzo 2023
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 marzo 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 marzo 2021
Primo Inserito (Effettivo)
19 marzo 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 gennaio 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Malattie del sistema endocrino
- Processi patologici
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Disturbi gonadici
- Anomalie congenite
- Malattie della ghiandola surrenale
- Disturbi dello sviluppo sessuale
- Anomalie urogenitali
- Metabolismo degli steroidi, errori congeniti
- Iperplasia
- Iperplasia surrenale, congenita
- Sindrome adrenogenitale
- Iperfunzione surrenalica
Altri numeri di identificazione dello studio
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (Numero EudraCT)
- 2023-509170-33-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .