Wereldwijd veiligheids- en werkzaamheidsregistratieonderzoek van Crinecerfont bij pediatrische patiënten met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAHtalyst Pediatric Study)
10 januari 2025 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van Crinecerfont (NBI-74788) te evalueren bij pediatrische proefpersonen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie, gevolgd door open-labelbehandeling
Dit is een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van crinecerfont versus placebo toegediend gedurende 28 weken bij ongeveer 81 pediatrische deelnemers met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH) als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie.
De studie bestaat uit een dubbelblinde, placebogecontroleerde periode van 28 weken, gevolgd door 24 weken open-labelbehandeling met crinecerfont.
Vervolgens kunnen deelnemers ervoor kiezen om deel te nemen aan de open-label extensie (OLE) periode.
De duur van deelname aan de studie is ongeveer 14 maanden voor de kernstudie en zal een variabele hoeveelheid tijd per deelnemer zijn voor de OLE (geschat op ongeveer 3 jaar).
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
103
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
Ghent, België, 9000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Neurocrine Clinical Site
-
Heidelberg, Duitsland, 69120
- Neurocrine Clinical Site
-
Magdeburg, Duitsland, 39120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Frankrijk, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Bordeau, Frankrijk, 33076
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrijk, 75019
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Griekenland, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italië, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Napoli, Italië, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Italië, 00165
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-214
- Neurocrine Clinical Site
-
Rzeszów, Polen, 35-301
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Neurocrine Clinical Site
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- Neurocrine Clinical Site
-
Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat zijn om zich te houden aan de studieprocedures, inclusief alle vereisten in het studiecentrum, en terug te komen voor het vervolgbezoek.
- Een medisch bevestigde diagnose van 21-hydroxylasedeficiëntie CAH hebben.
- Zorg voor een stabiel regime van steroïde behandeling voor CAH.
- Heb verhoogde androgeenspiegels.
- Deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten zich onthouden of ermee instemmen om tijdens het onderzoek geschikte anticonceptie te gebruiken.
Uitsluitingscriteria:
- Een diagnose hebben van een van de andere vormen van klassieke CAH.
- Een voorgeschiedenis hebben van bilaterale adrenalectomie, hypopituïtarisme of een andere aandoening die chronische glucocorticoïdtherapie vereist.
- Een klinisch significante onstabiele medische aandoening of chronische ziekte hebben anders dan CAH.
- Een voorgeschiedenis van kanker hebben, tenzij deze als genezen wordt beschouwd.
- Een bekende voorgeschiedenis hebben van klinisch significante aritmie of afwijkingen op het ECG.
- Een bekende overgevoeligheid hebben voor een corticotropine-releasing hormoonantagonist.
- Binnen 30 dagen voor de eerste screening een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen of van plan zijn om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan het onderzoeksgeneesmiddel) te gebruiken.
- Huidige middelenafhankelijkheid of middelenmisbruik (drugs) of alcoholmisbruik hebben.
- Binnen 8 weken voorafgaand aan het onderzoek aanzienlijk bloedverlies hebben gehad of bloed of bloedproducten hebben gedoneerd.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Crinecerfont
Crinecerfont-oplossing of -capsule, oraal toegediend, tweemaal daags gedurende 28 weken tijdens de placebogecontroleerde behandelingsperiode, gevolgd door actieve behandeling met crinecerfont gedurende ten minste 24 weken.
|
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-oplossing of -capsule, oraal toegediend, tweemaal daags gedurende 28 weken, gevolgd door actieve behandeling met crinecerfont gedurende ten minste 24 weken.
|
Niet-actieve doseringsvorm
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verander van de basislijn in serum androstenedione in week 4
Tijdsspanne: Basislijn, week 4
|
Bloedserummonsters werden verzameld voor de analyse van serum androstenedione -concentraties.
Het minst vierkant (LS) gemiddelde en standaardfout (SE) werden berekend met behulp van analyse van covariantie (ANCOVA) -model.
|
Basislijn, week 4
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van de basislijn in serum 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) in week 4
Tijdsspanne: Basislijn, week 4
|
Basislijn, week 4
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de dagelijkse dosis glucocorticoïden in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
|
Basislijn, week 28
|
|
Aantal deelnemers dat een vermindering van de dosis van de fysiologische glucocorticoïde bereikte met behoud van de androstedione -controle in week 28
Tijdsspanne: Week 28
|
Week 28
|
|
Verandering van de basislijn in Body Mass Index (BMI) Standard Deviation Score (SDS) in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
|
Basislijn, week 28
|
|
Verandering van de basislijn in gemiddelde 24-uurs speeksel 17-OHP in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
|
Basislijn, week 28
|
|
Verandering van de basislijn in de verhouding van botleeftijd tot chronologische leeftijd (BA: CA) in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
|
Basislijn, week 28
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 juni 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 maart 2023
Studie voltooiing (Geschat)
1 augustus 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 maart 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 maart 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 maart 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 januari 2025
Laatst geverifieerd
1 januari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Urogenitale ziekten
- Endocriene systeemziekten
- Pathologische processen
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Gonadale aandoeningen
- Aangeboren afwijkingen
- Bijnierziekten
- Stoornissen van seksuele ontwikkeling
- Urogenitale afwijkingen
- Steroïde metabolisme, aangeboren fouten
- Hyperplasie
- Bijnierhyperplasie, aangeboren
- Adrenogenitaal syndroom
- Adrenocorticale hyperfunctie
Andere studie-ID-nummers
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (EudraCT-nummer)
- 2023-509170-33-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .