Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Global sikkerheds- og effektivitetsregistreringsundersøgelse af Crinecerfont hos pædiatriske patienter med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAHtalyst pædiatrisk undersøgelse)

10. januar 2025 opdateret af: Neurocrine Biosciences

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Crinecerfont (NBI-74788) hos pædiatriske forsøgspersoner med klassisk medfødt binyrehyperplasi, efterfulgt af åben-label behandling

Dette er et fase 3-studie til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​crinecerfont versus placebo administreret i 28 uger hos ca. 81 pædiatriske deltagere med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH) på grund af 21-hydroxylase-mangel. Studiet består af en 28 ugers dobbeltblind, placebokontrolleret periode efterfulgt af 24 ugers åben behandling med crinecerfont. Efterfølgende kan deltagerne vælge at deltage i open-label forlængelsesperioden (OLE). Varigheden af ​​deltagelse i undersøgelsen er cirka 14 måneder for kerneundersøgelsen og vil være en variabel tid pr. deltager for OLE (estimeret til at være cirka 3 år).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

103

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Neurocrine Clinical Site
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Neurocrine Clinical Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Neurocrine Clinical Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Neurocrine Clinical Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bordeau, Frankrig, 33076
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Neurocrine Clinical Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Neurocrine Clinical Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Neurocrine Clinical Site
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Være villig og i stand til at overholde studieprocedurerne, herunder alle krav på studiecentret, og vende tilbage til opfølgningsbesøget.
  • Har en medicinsk bekræftet diagnose af 21-hydroxylase-mangel CAH.
  • Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH.
  • Har forhøjede androgenniveauer.
  • Deltagere i den fødedygtige alder skal være afholdende eller acceptere at bruge passende prævention under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en diagnose af en af ​​de andre former for klassisk CAH.
  • Har en historie med bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller anden tilstand, der kræver kronisk glukokortikoidbehandling.
  • Har en klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand eller kronisk sygdom bortset fra CAH.
  • Har en historie med kræft, medmindre det anses for at være helbredt.
  • Har en kendt anamnese med klinisk signifikant arytmi eller abnormiteter på EKG.
  • Har en kendt overfølsomhed over for enhver corticotropin-frigivende hormonantagonist.
  • Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før indledende screening eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end undersøgelseslægemidlet) under undersøgelsen.
  • Har aktuelt stofafhængighed eller stof (stof) eller alkoholmisbrug.
  • Har haft et betydeligt blodtab eller doneret blod eller blodprodukter inden for 8 uger før undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Crinecerfont
Crinecerfont opløsning eller kapsel, administreret oralt, to gange dagligt i 28 uger i den placebokontrollerede behandlingsperiode, efterfulgt af aktiv behandling med crinecerfont i mindst 24 uger.
Medicin: Crinecerfont
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andre navne:
  • NBI-74788
  • Crenessity
Placebo komparator: Placebo
Placeboopløsning eller kapsel, indgivet oralt, to gange dagligt i 28 uger, efterfulgt af aktiv behandling med crinecerfont i mindst 24 uger.
Medicin: Placebo
Ikke-aktiv doseringsform
Medicin: Crinecerfont
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andre navne:
  • NBI-74788
  • Crenessity

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i serum androstenedion i uge 4
Tidsramme: Baseline, uge ​​4
Blodserumprøver blev opsamlet til analyse af serum androstenedion -koncentrationer. Mindst kvadrat (LS) gennemsnit og standardfejl (SE) blev beregnet ved anvendelse af analyse af covarians (ANCOVA) -model.
Baseline, uge ​​4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i serum 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) i uge 4
Tidsramme: Baseline, uge ​​4
Baseline, uge ​​4
Procentændring fra baseline i glukokortikoid daglig dosis i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Baseline, uge ​​28
Antal deltagere, der opnåede en reduktion til fysiologisk glukokortikoiddosis, mens de opretholder Androstenedione -kontrol i uge 28
Tidsramme: Uge 28
Uge 28
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) Standard Deviation Score (SDS) i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Baseline, uge ​​28
Skift fra baseline i gennemsnitlig 24-timers spyt 17-OHP i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i forholdet mellem knoglealder og kronologisk alder (BA: CA) i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Baseline, uge ​​28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. marts 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

19. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-74788-CAH2006
  • 2020-004381-19 (EudraCT nummer)
  • 2023-509170-33-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner