Crinecerfontin maailmanlaajuinen turvallisuus- ja tehokkuusrekisteröintitutkimus lapsipotilailla, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAHtalyst Pediatric Study)
perjantai 10. tammikuuta 2025 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Crinecerfontin (NBI-74788) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia, jota seurasi avoin hoito
Tämä on vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan crinecerfontin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna lumelääkkeeseen 28 viikon ajan noin 81 lapselle, joilla oli klassinen synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH), joka johtuu 21-hydroksylaasin puutteesta.
Tutkimus koostuu 28 viikon plasebokontrolloidusta kaksoissokkojaksosta, jota seurasi 24 viikkoa avointa hoitoa crinecerfontilla.
Myöhemmin osallistujat voivat halutessaan osallistua avoimeen laajennusjaksoon (OLE).
Tutkimukseen osallistumisen kesto on noin 14 kuukautta ydintutkimuksessa, ja se on vaihteleva aika osallistujaa kohden OLE:n osalta (arviolta noin 3 vuotta).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
103
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
Ghent, Belgia, 9000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Neurocrine Clinical Site
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italia, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Napoli, Italia, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Italia, 00165
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Kreikka, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Puola, 80-214
- Neurocrine Clinical Site
-
Rzeszów, Puola, 35-301
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Bordeau, Ranska, 33076
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Ranska, 75015
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Ranska, 75019
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Neurocrine Clinical Site
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Neurocrine Clinical Site
-
Magdeburg, Saksa, 39120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Neurocrine Clinical Site
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ole valmis ja kykenevä noudattamaan opintomenettelyjä, mukaan lukien kaikki opintokeskuksen vaatimukset, ja palaa seurantakäynnille.
- Sinulla on lääketieteellisesti vahvistettu diagnoosi 21-hydroksylaasipuutos CAH.
- Käytä vakaata CAH:n steroidihoitoa.
- Androgeenitasot ovat kohonneet.
- Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien on oltava pidättyväisiä tai suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on diagnoosi jostain muusta klassisen CAH:n muodoista.
- Sinulla on ollut kahdenvälinen lisämunuaisen poisto, hypopituitarismi tai muu kroonista glukokortikoidihoitoa vaativa sairaus.
- Sinulla on kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus tai muu krooninen sairaus kuin CAH.
- Sinulla on ollut syöpä, ellei sen katsota olevan parantunut.
- Sinulla on tiedossa kliinisesti merkittäviä rytmihäiriöitä tai poikkeavuuksia EKG:ssä.
- Sinulla on tunnettu yliherkkyys jollekin kortikotropiinia vapauttavan hormonin antagonistille.
- Olet saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä seulontaa tai aiot käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin tutkimuslääkettä) tutkimuksen aikana.
- Sinulla on nykyinen päihderiippuvuus tai päihteiden (huumeiden) tai alkoholin väärinkäyttö.
- Hänellä on ollut merkittävä verenhukka tai hän on luovuttanut verta tai verituotteita 8 viikon aikana ennen tutkimusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Crinecerfont
Crinecerfont-liuos tai -kapseli, annettuna suun kautta, kahdesti päivässä 28 viikon ajan lumelääkekontrolloidun hoitojakson aikana, jonka jälkeen suoritetaan aktiivinen hoito crinecerfontilla vähintään 24 viikon ajan.
|
CRF Type 1 -reseptoriantagonisti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboliuos tai -kapseli, annettuna suun kautta, kahdesti päivässä 28 viikon ajan, jota seuraa aktiivinen hoito crinecerfontilla vähintään 24 viikon ajan.
|
Ei-aktiivinen annosmuoto
CRF Type 1 -reseptoriantagonisti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda seerumin androstenedionin lähtötasosta viikolla 4
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4
|
Veriseruminäytteet kerättiin seerumin androstenedionipitoisuuksien analysointiin.
Pienin neliö (LS) keskiarvo ja standardivirhe (SE) laskettiin käyttämällä kovarianssimallin (ANCOVA) analyysiä.
|
Perustaso, viikko 4
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta seerumin 17-hydroksiprogesteronissa (17 OHP) viikolla 4
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4
|
Perustaso, viikko 4
|
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta glukokortikoidin päivittäisessä annoksessa viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
|
Perustaso, viikko 28
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat pelkistyksen fysiologiseen glukokortikoidiannokseen säilyttäen samalla androstenedionin hallintaa viikolla 28
Aikaikkuna: Viikko 28
|
Viikko 28
|
|
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksissä (BMI) standardipoikkeamapiste (SDS) viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
|
Perustaso, viikko 28
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä 24 tunnin sylkillä 17-eshp viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
|
Perustaso, viikko 28
|
|
Muutos lähtötasosta luu -ajan suhteessa aikajärjestyksessä (BA: CA) viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
|
Perustaso, viikko 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 25. kesäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 10. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 19. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Patologiset prosessit
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sukurauhasten häiriöt
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Lisämunuaisten sairaudet
- Seksuaalisen kehityksen häiriöt
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Steroidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperplasia
- Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen
- Adrenogenitaalinen oireyhtymä
- Lisämunuaiskuoren hyperfunktio
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (EudraCT-numero)
- 2023-509170-33-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .