Global säkerhets- och effektregistreringsstudie av Crinecerfont hos pediatriska patienter med klassisk medfödd binjurehyperplasi (CAHtalyst Pediatric Study)
10 januari 2025 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Crinecerfont (NBI-74788) hos pediatriska patienter med klassisk medfödd binjurehyperplasi, följt av öppen behandling
Detta är en fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av crinecerfont kontra placebo administrerat i 28 veckor hos cirka 81 pediatriska deltagare med klassisk medfödd binjurehyperplasi (CAH) på grund av 21-hydroxylasbrist.
Studien består av en 28-veckors dubbelblind, placebokontrollerad period, följt av 24 veckors öppen behandling med crinecerfont.
Därefter kan deltagarna välja att delta i den öppna förlängningsperioden (OLE).
Varaktigheten för deltagande i studien är cirka 14 månader för kärnstudien och kommer att vara en variabel tid per deltagare för OLE (beräknad till cirka 3 år).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
103
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
Ghent, Belgien, 9000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Bordeau, Frankrike, 33076
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrike, 75015
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrike, 75019
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- Neurocrine Clinical Site
-
Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grekland, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italien, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Napoli, Italien, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Italien, 00165
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-214
- Neurocrine Clinical Site
-
Rzeszów, Polen, 35-301
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Neurocrine Clinical Site
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Neurocrine Clinical Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Neurocrine Clinical Site
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Var villig och kapabel att följa studieprocedurerna, inklusive alla krav på studiecentret, och återvända för uppföljningsbesöket.
- Har en medicinskt bekräftad diagnos på 21-hydroxylasbrist CAH.
- Vara på en stabil regim av steroidbehandling för CAH.
- Har förhöjda androgennivåer.
- Deltagare i fertil ålder måste vara abstinenta eller samtycka till att använda lämplig preventivmedel under studien.
Exklusions kriterier:
- Har en diagnos på någon av de andra formerna av klassisk CAH.
- Har en historia av bilateral adrenalektomi, hypopituitarism eller annat tillstånd som kräver kronisk glukokortikoidbehandling.
- Har ett kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd eller annan kronisk sjukdom än CAH.
- Har en historia av cancer såvida den inte anses vara botad.
- Har en känd historia av kliniskt signifikant arytmi eller abnormiteter på EKG.
- Har en känd överkänslighet mot någon kortikotropinfrisättande hormonantagonist.
- Har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före initial screening eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studieläkemedlet) under studien.
- Har aktuellt drogberoende eller missbruk av substans (drog) eller alkohol.
- Har haft en betydande blodförlust eller donerat blod eller blodprodukter inom 8 veckor före studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Crinecerfont
Crinecerfont lösning eller kapsel, administrerad oralt, två gånger dagligen i 28 veckor under den placebokontrollerade behandlingsperioden, följt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 24 veckor.
|
CRF typ 1 -receptorantagonist
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebolösning eller kapsel, administrerad oralt, två gånger dagligen i 28 veckor, följt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 24 veckor.
|
Icke-aktiv doseringsform
CRF typ 1 -receptorantagonist
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Byt från baslinjen i serum androstenedione vid vecka 4
Tidsram: Baslinje, vecka 4
|
Blodserumprover uppsamlades för analys av serum av androstenedionkoncentrationer.
Minst kvadratmeter (LS) medelvärde och standardfel (SE) beräknades med användning av analys av kovariansmodellen (ANCOVA).
|
Baslinje, vecka 4
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Byte från baslinjen i serum 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) vid vecka 4
Tidsram: Baslinje, vecka 4
|
Baslinje, vecka 4
|
|
Procentförändring från baslinjen i glukokortikoid daglig dos vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
|
Baslinje, vecka 28
|
|
Antal deltagare som uppnådde en reduktion till fysiologisk glukokortikoiddos medan man bibehöll androstenedionkontroll vid vecka 28
Tidsram: Vecka 28
|
Vecka 28
|
|
Förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI) Standardavvikelse (SDS) vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
|
Baslinje, vecka 28
|
|
Byt från baslinjen i genomsnittlig 24-timmars saliv 17-OHP vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
|
Baslinje, vecka 28
|
|
Förändring från baslinjen i förhållandet mellan benålder till kronologisk ålder (BA: CA) vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
|
Baslinje, vecka 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 juni 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
10 mars 2023
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 mars 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 mars 2021
Första postat (Faktisk)
19 mars 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urogenitala sjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Patologiska processer
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Gonadal sjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Störningar i sexuell utveckling
- Urogenitala abnormiteter
- Steroidmetabolism, medfödda fel
- Hyperplasi
- Binjurehyperplasi, medfödd
- Adrenogenitalt syndrom
- Binjurebark hyperfunktion
Andra studie-ID-nummer
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (EudraCT-nummer)
- 2023-509170-33-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .