Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Global säkerhets- och effektregistreringsstudie av Crinecerfont hos pediatriska patienter med klassisk medfödd binjurehyperplasi (CAHtalyst Pediatric Study)

5 mars 2024 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Crinecerfont (NBI-74788) hos pediatriska patienter med klassisk medfödd binjurehyperplasi, följt av öppen behandling

Detta är en fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av crinecerfont kontra placebo administrerat i 28 veckor hos cirka 81 pediatriska deltagare med klassisk medfödd binjurehyperplasi (CAH) på grund av 21-hydroxylasbrist. Studien består av en 28-veckors dubbelblind, placebokontrollerad period, följt av 24 veckors öppen behandling med crinecerfont. Därefter kan deltagarna välja att delta i den öppna förlängningsperioden (OLE). Varaktigheten för deltagande i studien är cirka 14 månader för kärnstudien och kommer att vara en variabel tid per deltagare för OLE (beräknad till cirka 3 år).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

103

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Neurocrine Clinical Site
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bordeau, Frankrike, 33076
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Neurocrine Clinical Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grekland, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Neurocrine Clinical Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Neurocrine Clinical Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Neurocrine Clinical Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Neurocrine Clinical Site
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Var villig och kapabel att följa studieprocedurerna, inklusive alla krav på studiecentret, och återvända för uppföljningsbesöket.
  • Har en medicinskt bekräftad diagnos på 21-hydroxylasbrist CAH.
  • Vara på en stabil regim av steroidbehandling för CAH.
  • Har förhöjda androgennivåer.
  • Deltagare i fertil ålder måste vara abstinenta eller samtycka till att använda lämplig preventivmedel under studien.

Exklusions kriterier:

  • Har en diagnos på någon av de andra formerna av klassisk CAH.
  • Har en historia av bilateral adrenalektomi, hypopituitarism eller annat tillstånd som kräver kronisk glukokortikoidbehandling.
  • Har ett kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd eller annan kronisk sjukdom än CAH.
  • Har en historia av cancer såvida den inte anses vara botad.
  • Har en känd historia av kliniskt signifikant arytmi eller abnormiteter på EKG.
  • Har en känd överkänslighet mot någon kortikotropinfrisättande hormonantagonist.
  • Har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före initial screening eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studieläkemedlet) under studien.
  • Har aktuellt drogberoende eller missbruk av substans (drog) eller alkohol.
  • Har haft en betydande blodförlust eller donerat blod eller blodprodukter inom 8 veckor före studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Crinecerfont
Crinecerfont lösning eller kapsel, administrerad oralt, två gånger dagligen i 28 veckor under den placebokontrollerade behandlingsperioden, följt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 24 veckor.
Läkemedel: Crinecerfont
CRF1-receptorantagonist
Andra namn:
  • NBI-74788
Placebo-jämförare: Placebo
Placebolösning eller kapsel, administrerad oralt, två gånger dagligen i 28 veckor, följt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 24 veckor.
Läkemedel: Crinecerfont
CRF1-receptorantagonist
Andra namn:
  • NBI-74788
Läkemedel: Placebo
Icke-aktiv doseringsform

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i serum androstenedione (A4) vid vecka 4
Tidsram: Baslinje till vecka 4
Baslinje till vecka 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i serum 17-hydroxiprogesteron (17-OHP) vid vecka 4
Tidsram: Baslinje till vecka 4
Baslinje till vecka 4
Procentuell förändring från baslinjen i daglig dos av glukokortikoid vid vecka 28
Tidsram: Baslinje till vecka 28
Baslinje till vecka 28
Uppnående av en minskning av daglig dos av glukokortikoid till fysiologiska nivåer vid vecka 28
Tidsram: Baslinje till vecka 28
Baslinje till vecka 28
Förändring från baslinjen i body mass index vecka 28
Tidsram: Baslinje till vecka 28
Baslinje till vecka 28
Förändring från baslinjen i saliv 17-OHP vid vecka 28
Tidsram: Baslinje till vecka 28
Baslinje till vecka 28
Förändring i benålderns framsteg vid vecka 28
Tidsram: Baslinje till vecka 28
Baslinje till vecka 28
Förändring från baslinjen i förväntad vuxenlängd vid vecka 52
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Baslinje till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Utredare

  • Studierektor: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 juni 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

10 mars 2023

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2021

Första postat (Faktisk)

19 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBI-74788-CAH2006
  • 2020-004381-19 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd binjurehyperplasi

Kliniska prövningar på Crinecerfont

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera