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Globale Registrierungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Crinecerfont bei pädiatrischen Patienten mit klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAHtalyst Pediatric Study)

10. Januar 2025 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Crinecerfont (NBI-74788) bei pädiatrischen Patienten mit klassischer angeborener Nebennierenhyperplasie, gefolgt von einer Open-Label-Behandlung

Dies ist eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Crinecerfont im Vergleich zu Placebo, das 28 Wochen lang bei ungefähr 81 pädiatrischen Teilnehmern mit klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH) aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels verabreicht wurde. Die Studie besteht aus einer 28-wöchigen doppelblinden, placebokontrollierten Phase, gefolgt von einer 24-wöchigen unverblindeten Behandlung mit Crinecerfont. Anschließend können sich die Teilnehmer für die Teilnahme am Open-Label-Extension (OLE)-Zeitraum entscheiden. Die Dauer der Teilnahme an der Studie beträgt ungefähr 14 Monate für die Kernstudie und wird eine variable Zeitdauer pro Teilnehmer für die OLE sein (geschätzt auf ungefähr 3 Jahre).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

103

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Neurocrine Clinical Site
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Neurocrine Clinical Site
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Neurocrine Clinical Site
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Neurocrine Clinical Site
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bordeau, Frankreich, 33076
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Neurocrine Clinical Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Neurocrine Clinical Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Neurocrine Clinical Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Seien Sie bereit und in der Lage, sich an die Studienverfahren, einschließlich aller Anforderungen im Studienzentrum, zu halten und zum Folgebesuch zurückzukehren.
  • Haben Sie eine medizinisch bestätigte Diagnose von 21-Hydroxylase-Mangel CAH.
  • Seien Sie auf einem stabilen Regime der Steroidbehandlung für CAH.
  • Erhöhte Androgenspiegel haben.
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen abstinent sein oder sich bereit erklären, während der Studie eine angemessene Empfängnisverhütung anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie eine Diagnose einer der anderen Formen der klassischen CAH.
  • Haben Sie eine Vorgeschichte von bilateraler Adrenalektomie, Hypopituitarismus oder einer anderen Erkrankung, die eine chronische Glukokortikoidtherapie erfordert.
  • Einen klinisch signifikanten instabilen Gesundheitszustand oder eine andere chronische Krankheit als CAH haben.
  • Haben Sie eine Vorgeschichte von Krebs, es sei denn, Sie gelten als geheilt.
  • Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte von klinisch signifikanten Arrhythmien oder Anomalien im EKG.
  • eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Corticotropin-Releasing-Hormon-Antagonisten haben.
  • Sie haben innerhalb von 30 Tagen vor dem ersten Screening ein Prüfpräparat erhalten oder planen, während der Studie ein Prüfpräparat (außer dem Studienmedikament) zu verwenden.
  • Haben Sie eine aktuelle Substanzabhängigkeit oder Substanz- (Drogen-) oder Alkoholmissbrauch.
  • Hatten innerhalb von 8 Wochen vor der Studie einen signifikanten Blutverlust oder spendeten Blut oder Blutprodukte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Crinecerfont
Crinecerfont-Lösung oder -Kapsel, oral verabreicht, zweimal täglich für 28 Wochen während der placebokontrollierten Behandlungsphase, gefolgt von einer aktiven Behandlung mit Crinecerfont für mindestens 24 Wochen.
Arzneimittel: Crinecerfont
CRF Typ 1 Rezeptorantagonist
Andere Namen:
  • NBI-74788
  • KREITUNG
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Lösung oder -Kapsel, oral verabreicht, zweimal täglich für 28 Wochen, gefolgt von einer aktiven Behandlung mit Crinecerfont für mindestens 24 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Nicht aktive Darreichungsform
Arzneimittel: Crinecerfont
CRF Typ 1 Rezeptorantagonist
Andere Namen:
  • NBI-74788
  • KREITUNG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie in Woche 4 in Serum Androstedion von Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 4
Blutserumproben wurden für die Analyse der Serum -Androstenedion -Konzentrationen gesammelt. Der mittlere Mittel- und Standardfehler (SE) am kleinsten Quadrat (LS) wurde unter Verwendung der Analyse des Kovarianzmodells (ANCOVA) berechnet.
Baseline, Woche 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechseln Sie in Woche 4 von 17-Hydroxyprogesteron (17-OHP) im Serum 17-Hydroxyprogesteron (17-OHP)
Zeitfenster: Baseline, Woche 4
Baseline, Woche 4
Prozentuale Veränderung von der Ausgangswert in der täglichen Dosis von Glucocorticoid in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Baseline, Woche 28
Anzahl der Teilnehmer, die eine Verringerung der physiologischen Glukokortikoiddosis erreichten, während die Kontrolle der Androstimedion in Woche 28 aufrechterhalten wurde
Zeitfenster: Woche 28
Woche 28
Wechseln Sie in Woche 28 vom Ausgangswert im Body Mass Index (BMI) Standardabweichungs Score (SDS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Baseline, Woche 28
Wechseln Sie in Woche 28 im mittleren 24-Stunden-Speichel von 17-OHP vom Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Baseline, Woche 28
Veränderung von der Ausgangswerte im Verhältnis des Knochenalters zum chronologischen Alter (BA: CA) in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Baseline, Woche 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. März 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NBI-74788-CAH2006
  • 2020-004381-19 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-509170-33-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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