Globalne badanie rejestracyjne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności stosowania preparatu Crinecerfont u pacjentów pediatrycznych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (badanie CAHtalyst u dzieci)
10 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Crinecerfont (NBI-74788) u dzieci i młodzieży z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy, po którym następuje otwarte leczenie
Jest to badanie fazy 3, którego celem jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji Crinecerfont w porównaniu z placebo, podawanych przez 28 tygodni u około 81 uczestników pediatrycznych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH) spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy.
Badanie składa się z 28-tygodniowego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo okresu, po którym następuje 24-tygodniowe otwarte leczenie za pomocą crinecerfont.
Następnie uczestnicy mogą zdecydować się na udział w okresie przedłużenia otwartej etykiety (OLE).
Czas trwania udziału w badaniu wynosi około 14 miesięcy w przypadku badania podstawowego i będzie to różna ilość czasu na uczestnika w przypadku OLE (szacowany na około 3 lata).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
103
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
Ghent, Belgia, 9000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Bordeau, Francja, 33076
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francja, 75015
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francja, 75019
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grecja, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Neurocrine Clinical Site
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Neurocrine Clinical Site
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Neurocrine Clinical Site
-
Magdeburg, Niemcy, 39120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polska, 80-214
- Neurocrine Clinical Site
-
Rzeszów, Polska, 35-301
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Neurocrine Clinical Site
-
Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Włochy, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Napoli, Włochy, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Włochy, 00165
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Bądź chętny i zdolny do przestrzegania procedur badania, w tym wszystkich wymagań w ośrodku badawczym, i powrotu na wizytę kontrolną.
- Mieć medycznie potwierdzoną diagnozę CAH z niedoboru 21-hydroksylazy.
- Stosować stabilny schemat leczenia sterydami w przypadku CAH.
- Mają podwyższony poziom androgenów.
- Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą zachować abstynencję lub wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas badania.
Kryteria wyłączenia:
- Mieć diagnozę jakiejkolwiek innej formy klasycznego CAH.
- Mieć historię obustronnej adrenalektomii, niedoczynności przysadki lub innego stanu wymagającego przewlekłej terapii glikokortykosteroidami.
- Mają klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia lub chorobę przewlekłą inną niż CAH.
- Mieć historię raka, chyba że uważa się ją za wyleczoną.
- Mają znaną historię klinicznie istotnych arytmii lub nieprawidłowości w EKG.
- Mają znaną nadwrażliwość na jakiegokolwiek antagonistę hormonu uwalniającego kortykotropinę.
- Otrzymali badany lek w ciągu 30 dni przed wstępnym badaniem przesiewowym lub planują stosować badany lek (inny niż badany lek) podczas badania.
- Mają aktualne uzależnienie od substancji lub substancji (narkotyków) lub nadużywają alkoholu.
- Miał znaczną utratę krwi lub oddał krew lub produkty krwiopochodne w ciągu 8 tygodni przed badaniem.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Czcionka Crinecer
Roztwór lub kapsułka Crinecerfont, podawane doustnie, dwa razy dziennie przez 28 tygodni podczas okresu leczenia kontrolowanego placebo, po którym następuje aktywne leczenie Crinecerfont przez co najmniej 24 tygodnie.
|
Antagonista receptora CRF typu 1
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Roztwór lub kapsułka placebo, podawane doustnie, dwa razy dziennie przez 28 tygodni, a następnie aktywne leczenie Crinecerfont przez co najmniej 24 tygodnie.
|
Nieaktywna postać dawkowania
Antagonista receptora CRF typu 1
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w surowicy Androstenedione w 4 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4
|
Próbki surowicy we krwi pobrano do analizy stężeń androstodionowych w surowicy.
Średnia kwadratowa (LS) i błąd standardowy (SE) obliczono przy użyciu analizy modelu kowariancji (ANCOVA).
|
Linia bazowa, tydzień 4
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana z wartości wyjściowej w surowicy 17-hydroksyprogesteron (17-OHP) w 4 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4
|
Linia bazowa, tydzień 4
|
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w dziennej dawce glukokortykoidów w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
|
Linia bazowa, tydzień 28
|
|
Liczba uczestników, którzy osiągnęli redukcję do fizjologicznej dawki glukokortykoidów, zachowując kontrolę androstenedionu w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 28
|
Tydzień 28
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej wskaźnika standardowego wskaźnika masy ciała (BMI) (SDS) w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
|
Linia bazowa, tydzień 28
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w średnim 24-godzinnym ślinie 17-OHP w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
|
Linia bazowa, tydzień 28
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w stosunku wieku kości na wiek chronologiczny (BA: CA) w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
|
Linia bazowa, tydzień 28
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 czerwca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 marca 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 marca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 marca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 marca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu hormonalnego
- Procesy patologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia gonad
- Wady wrodzone
- Choroby nadnerczy
- Zaburzenia rozwoju płciowego
- Zaburzenia układu moczowo-płciowego
- Metabolizm sterydów, błędy wrodzone
- Rozrost
- Przerost nadnerczy, wrodzony
- Zespół nadnerczy
- Nadczynność kory nadnerczy
Inne numery identyfikacyjne badania
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (Numer EudraCT)
- 2023-509170-33-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .