Globální registrační studie bezpečnosti a účinnosti přípravku Crinecerfont u pediatrických pacientů s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (CAHtalyst Pediatric Study)
10. ledna 2025 aktualizováno: Neurocrine Biosciences
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Crinecerfont (NBI-74788) u pediatrických pacientů s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií, po níž následuje otevřená léčba
Toto je studie fáze 3, která hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost crinecerfontu oproti placebu podávanému po dobu 28 týdnů u přibližně 81 pediatrických účastníků s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (CAH) způsobenou deficitem 21-hydroxylázy.
Studie sestává z 28týdenního dvojitě zaslepeného, placebem kontrolovaného období, po kterém následuje 24týdenní otevřená léčba crinecerfontem.
Následně se účastníci mohou rozhodnout pro účast v období otevřeného rozšíření (OLE).
Délka účasti ve studii je u základní studie přibližně 14 měsíců a u OLE bude pro každého účastníka variabilní (odhaduje se na přibližně 3 roky).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
103
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
Ghent, Belgie, 9000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Francie, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Bordeau, Francie, 33076
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francie, 75015
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francie, 75019
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Itálie, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Napoli, Itálie, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Itálie, 00165
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Neurocrine Clinical Site
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Neurocrine Clinical Site
-
Magdeburg, Německo, 39120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polsko, 80-214
- Neurocrine Clinical Site
-
Rzeszów, Polsko, 35-301
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Neurocrine Clinical Site
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Řecko, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Neurocrine Clinical Site
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Buďte ochotni a schopni dodržovat studijní postupy, včetně všech požadavků ve studijním centru, a vraťte se na následnou návštěvu.
- Mít lékařsky potvrzenou diagnózu deficitu 21-hydroxylázy CAH.
- Být na stabilním režimu steroidní léčby CAH.
- Mají zvýšené hladiny androgenů.
- Účastníci ve fertilním věku musí být abstinenti nebo souhlasit s použitím vhodné antikoncepce během studie.
Kritéria vyloučení:
- Mějte diagnózu jakékoli jiné formy klasické CAH.
- Máte v anamnéze bilaterální adrenalektomii, hypopituitarismus nebo jiný stav vyžadující chronickou léčbu glukokortikoidy.
- Mít klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění jiné než CAH.
- Mít v anamnéze rakovinu, pokud se nepovažuje za vyléčenou.
- Mít v anamnéze klinicky významnou arytmii nebo abnormality na EKG.
- Máte známou přecitlivělost na jakéhokoli antagonistu hormonu uvolňujícího kortikotropin.
- Obdrželi hodnocený lék do 30 dnů před počátečním screeningem nebo plánují používat testovaný lék (jiný než studovaný) během studie.
- Máte současnou závislost na látkách nebo zneužívání látek (drogy) nebo alkoholu.
- Měli významnou krevní ztrátu nebo darovali krev nebo krevní produkty během 8 týdnů před studií.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Crinecerfont
Roztok nebo kapsle Crinecerfont, podávané perorálně, dvakrát denně po dobu 28 týdnů během období placebem kontrolované léčby, následované aktivní léčbou crinecerfontem po dobu alespoň 24 týdnů.
|
Antagonista receptoru CRF typu 1
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo roztok nebo kapsle, podávané perorálně, dvakrát denně po dobu 28 týdnů, s následnou aktivní léčbou crinecerfontem po dobu alespoň 24 týdnů.
|
Neaktivní léková forma
Antagonista receptoru CRF typu 1
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v séru Androstenedione ve 4. týdnu
Časové okno: Základní linie, 4. týden
|
Vzorky krevního séra byly odebrány pro analýzu koncentrací séra Androstenedione.
Průměrné a standardní chyby (SE) nejmenších čtverců (LS) (SE) byly vypočteny pomocí analýzy modelu kovariance (ANCOVA).
|
Základní linie, 4. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v séru 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) ve 4. týdnu
Časové okno: Základní linie, 4. týden
|
Základní linie, 4. týden
|
|
Procento změny z výchozí hodnoty v denní dávce glukokortikoidu v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden
|
Základní linie, 28. týden
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli snížení fyziologické dávky glukokortikoidů při zachování kontroly Androstenedionu v 28. týdnu
Časové okno: 28. týden
|
28. týden
|
|
Změna ze základního skóre odchylky (BMI) (SDS) v 28. týdnu změna ze základního indexu tělesné hmotnosti (BMI) (SDS)
Časové okno: Základní linie, 28. týden
|
Základní linie, 28. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty průměrné 24hodinové sliny 17-OHP v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden
|
Základní linie, 28. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty v poměru kostního věku k chronologickému věku (BA: CA) v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden
|
Základní linie, 28. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. června 2021
Primární dokončení (Aktuální)
10. března 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. března 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. března 2021
První zveřejněno (Aktuální)
19. března 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. ledna 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Onemocnění endokrinního systému
- Patologické procesy
- Mužská urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Gonadální poruchy
- Vrozené vady
- Onemocnění nadledvinek
- Poruchy pohlavního vývoje
- Urogenitální abnormality
- Metabolismus steroidů, vrozené chyby
- Hyperplazie
- Hyperplazie nadledvin, vrozená
- Adrenogenitální syndrom
- Adrenokortikální hyperfunkce
Další identifikační čísla studie
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (Číslo EudraCT)
- 2023-509170-33-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království