古典的な先天性副腎過形成症の小児患者を対象とした Crinecerfont の世界的な安全性と有効性登録研究 (CAHtalyst Pediatric Study)
2024年3月5日 更新者：Neurocrine Biosciences
古典的な先天性副腎過形成症の小児被験者における Crinecerfont (NBI-74788) の安全性と有効性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験とその後の非盲検治療
これは、21-ヒドロキシラーゼ欠乏による古典的先天性副腎過形成 (CAH) の約 81 人の小児参加者に 28 週間投与された、crinecerfont とプラセボの有効性、安全性、および忍容性を評価する第 3 相試験です。
この研究は、28 週間の二重盲検プラセボ対照期間と、その後の 24 週間のクリーナサーフォントによる非盲検治療で構成されています。
その後、参加者は非盲検延長 (OLE) 期間に参加することを選択できます。
研究への参加期間は、コア研究では約 14 か月で、OLE では参加者ごとに変動します (約 3 年と推定されます)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
103
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Neurocrine Clinical Site
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Orange、California、アメリカ、92868
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Neurocrine Clinical Site
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Neurocrine Clinical Site
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New York、New York、アメリカ、10065
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- Neurocrine Clinical Site
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74135
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Neurocrine Clinical Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Neurocrine Clinical Site
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
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Bologna、イタリア、40138
- Neurocrine Clinical Site
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Milan、イタリア、20132
- Neurocrine Clinical Site
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Napoli、イタリア、80131
- Neurocrine Clinical Site
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Roma、イタリア、00165
- Neurocrine Clinical Site
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、ギリシャ、115 27
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、ギリシャ、11527
- Neurocrine Clinical Site
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Barcelona、スペイン、08035
- Neurocrine Clinical Site
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Sevilla、スペイン、41013
- Neurocrine Clinical Site
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Berlin、ドイツ、13353
- Neurocrine Clinical Site
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Neurocrine Clinical Site
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Magdeburg、ドイツ、39120
- Neurocrine Clinical Site
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Angers、フランス、49933
- Neurocrine Clinical Site
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Bordeau、フランス、33076
- Neurocrine Clinical Site
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- Neurocrine Clinical Site
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Paris、フランス、75015
- Neurocrine Clinical Site
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Paris、フランス、75019
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels、ベルギー、1200
- Neurocrine Clinical Site
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Ghent、ベルギー、9000
- Neurocrine Clinical Site
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Gdańsk、ポーランド、80-214
- Neurocrine Clinical Site
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Rzeszów、ポーランド、35-301
- Neurocrine Clinical Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究センターでのすべての要件を含む研究手順を喜んで順守し、フォローアップ訪問に戻ることができます。
- 21-水酸化酵素欠損症 CAH の医学的診断が確定している。
- CAH のステロイド治療の安定したレジメンを行っている。
- アンドロゲンレベルが上昇しています。
- -出産の可能性のある参加者は、研究中に禁欲するか、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 他の形態の古典的 CAH の診断を受けている。
- -両側副腎摘出術、下垂体機能低下症、または慢性グルココルチコイド療法を必要とするその他の状態の病歴がある。
- -臨床的に重要な不安定な病状またはCAH以外の慢性疾患がある。
- 治癒したとみなされない限り、がんの病歴がある。
- -臨床的に重要な不整脈またはECGの異常の既知の病歴があります。
- -コルチコトロピン放出ホルモン拮抗薬に対する既知の過敏症があります。
- -最初のスクリーニング前の30日以内に治験薬を受け取った、または治験中に治験薬（治験薬以外）を使用する予定。
- -現在、物質依存または物質（薬物）またはアルコール乱用があります。
- -研究前の8週間以内に重大な失血があったか、献血または血液製剤がありました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：クリーナフォント
Crinecerfont 溶液またはカプセルを、プラセボ対照治療期間中 28 週間、1 日 2 回経口投与した後、少なくとも 24 週間、crinecerfont による積極的な治療を行います。
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CRF1受容体拮抗薬
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボの溶液またはカプセルを 1 日 2 回、28 週間経口投与した後、少なくとも 24 週間、crinecerfont による積極的な治療を行います。
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CRF1受容体拮抗薬
他の名前：
非活性剤形
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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4週目の血清アンドロステンジオン（A4）のベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
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4週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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4週目の血清17-ヒドロキシプロゲステロン（17-OHP）のベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
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4週目までのベースライン
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28週目のグルココルチコイドの1日量のベースラインからの変化率
時間枠：28週目までのベースライン
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28週目までのベースライン
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グルココルチコイドの 1 日量を 28 週目に生理的レベルまで減少させることの達成
時間枠：28週目までのベースライン
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28週目までのベースライン
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28週目のボディマス指数のベースラインからの変化
時間枠：28週目までのベースライン
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28週目までのベースライン
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28週目の唾液17-OHPのベースラインからの変化
時間枠：28週目までのベースライン
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28週目までのベースライン
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28週目の骨年齢進行の変化
時間枠：28週目までのベースライン
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28週目までのベースライン
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52週での予測成人身長のベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月24日
一次修了 (実際)
2023年3月10日
研究の完了 (推定)
2027年8月1日
試験登録日
最初に提出
2021年3月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月16日
最初の投稿 (実際)
2021年3月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月5日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。