Глобальное регистрационное исследование безопасности и эффективности кринецерфонта у педиатрических пациентов с классической врожденной гиперплазией надпочечников (педиатрическое исследование CAHtalyst)
10 января 2025 г. обновлено: Neurocrine Biosciences
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке безопасности и эффективности кринецерфонта (NBI-74788) у детей с классической врожденной гиперплазией надпочечников с последующим открытым лечением
Это исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости кринецерфонта по сравнению с плацебо, назначаемого в течение 28 недель примерно 81 ребенку с классической врожденной гиперплазией коры надпочечников (ВГКН) из-за дефицита 21-гидроксилазы.
Исследование состоит из 28-недельного двойного слепого плацебо-контролируемого периода, за которым следует 24-недельный открытый курс лечения криноцерфонтом.
Впоследствии участники могут выбрать участие в периоде открытого продления (OLE).
Продолжительность участия в исследовании составляет примерно 14 месяцев для основного исследования и будет варьироваться в зависимости от количества времени на участника для OLE (по оценкам, примерно 3 года).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
103
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
Ghent, Бельгия, 9000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Neurocrine Clinical Site
-
Heidelberg, Германия, 69120
- Neurocrine Clinical Site
-
Magdeburg, Германия, 39120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Греция, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Греция, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Neurocrine Clinical Site
-
Sevilla, Испания, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Bologna, Италия, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Италия, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Napoli, Италия, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Италия, 00165
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1C9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Польша, 80-214
- Neurocrine Clinical Site
-
Rzeszów, Польша, 35-301
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Neurocrine Clinical Site
-
Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Франция, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Bordeau, Франция, 33076
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Франция, 75015
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Франция, 75019
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Быть готовым и способным соблюдать процедуры исследования, включая все требования в учебном центре, и вернуться для последующего визита.
- Наличие подтвержденного с медицинской точки зрения диагноза дефицита 21-гидроксилазы ХАГ.
- Соблюдать стабильный режим стероидного лечения ХАГ.
- Имеют повышенный уровень андрогенов.
- Участники детородного возраста должны воздерживаться или согласиться использовать соответствующие противозачаточные средства во время исследования.
Критерий исключения:
- Диагноз любой из других форм классической ХАГ.
- Имейте в анамнезе двустороннюю адреналэктомию, гипопитуитаризм или другое состояние, требующее постоянной терапии глюкокортикоидами.
- Иметь клинически значимое нестабильное заболевание или хроническое заболевание, отличное от ВГН.
- Иметь в анамнезе рак, если он не считается вылеченным.
- Наличие в анамнезе клинически значимой аритмии или отклонений на ЭКГ.
- Иметь известную гиперчувствительность к любому антагонисту кортикотропин-рилизинг-гормона.
- Получали исследуемый препарат в течение 30 дней до первоначального скрининга или планируют использовать исследуемый препарат (кроме исследуемого препарата) во время исследования.
- Иметь текущую зависимость от психоактивных веществ или злоупотребление психоактивными веществами (наркотиками) или алкоголем.
- Имели значительную кровопотерю или сдавали кровь или продукты крови в течение 8 недель до исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Кринсерфонт
Раствор или капсулы Кринцерфонта, вводимые перорально, два раза в день в течение 28 недель в течение периода плацебо-контролируемого лечения, с последующим активным лечением Кринцерфонтом в течение не менее 24 недель.
|
Антагонист рецептора типа 1 типа 1
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Раствор или капсула плацебо, вводимые перорально, два раза в день в течение 28 недель, с последующим активным лечением кринцерфонтом в течение не менее 24 недель.
|
Неактивная лекарственная форма
Антагонист рецептора типа 1 типа 1
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение с базовой линии в сыворотке Androstenedione на 4 -й неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 4
|
Образцы крови сыворотки были собраны для анализа концентраций Androstenedione в сыворотке.
Наименьшее квадратное среднее значение (LS) и стандартная ошибка (SE) рассчитывали с использованием анализа модели ковариации (ANCOVA).
|
Базовая линия, неделя 4
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение с базовой линии в сыворотке 17-гидроксипрогестерона (17-OHP) на 4-й неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 4
|
Базовая линия, неделя 4
|
|
Процентное изменение по сравнению с базовой линейкой в суточной дозе глюкокортикоидов на 28 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 28
|
Базовая линия, неделя 28
|
|
Количество участников, которые достигли снижения физиологической дозы глюкокортикоидов, сохраняя при этом контроль AndroStenedione на 28 неделе.
Временное ограничение: Неделя 28
|
Неделя 28
|
|
Изменение базового уровня в индексе массы тела (ИМТ) Стандартное отклонение (SDS) на 28 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 28
|
Базовая линия, неделя 28
|
|
Изменение с базовой линии в среднем 24-часовом слюне 17-OHP на 28 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 28
|
Базовая линия, неделя 28
|
|
Переход от исходного уровня в соотношении возраста кости к хронологическому возрасту (BA: CA) на 28 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 28
|
Базовая линия, неделя 28
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 июня 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 марта 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 марта 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урогенитальные заболевания
- Заболевания эндокринной системы
- Патологические процессы
- Мужские мочеполовые заболевания
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания гонад
- Врожденные аномалии
- Заболевания надпочечников
- Нарушения полового развития
- Урогенитальные аномалии
- Метаболизм стероидов, врожденные ошибки
- Гиперплазия
- Гиперплазия надпочечников, врожденная
- Адреногенитальный синдром
- Надпочечниковая гиперфункция
Другие идентификационные номера исследования
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (Номер EudraCT)
- 2023-509170-33-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .