Étude mondiale d'enregistrement de l'innocuité et de l'efficacité de Crinecerfont chez les patients pédiatriques atteints d'hyperplasie congénitale classique des surrénales (étude pédiatrique CAHtalyst)
10 janvier 2025 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de Crinecerfont (NBI-74788) chez des sujets pédiatriques atteints d'hyperplasie congénitale surrénalienne classique, suivie d'un traitement ouvert
Il s'agit d'une étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de crinecerfont par rapport à un placebo administré pendant 28 semaines à environ 81 participants pédiatriques atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) classique due à un déficit en 21-hydroxylase.
L'étude consiste en une période de 28 semaines en double aveugle, contrôlée par placebo, suivie de 24 semaines de traitement en ouvert par Crinecerfont.
Par la suite, les participants peuvent choisir de participer à la période d'extension en ouvert (OLE).
La durée de participation à l'étude est d'environ 14 mois pour l'étude principale et sera d'une durée variable par participant pour l'OLE (estimée à environ 3 ans).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
103
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Neurocrine Clinical Site
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Heidelberg, Allemagne, 69120
- Neurocrine Clinical Site
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Magdeburg, Allemagne, 39120
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels, Belgique, 1200
- Neurocrine Clinical Site
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Ghent, Belgique, 9000
- Neurocrine Clinical Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
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Barcelona, Espagne, 08035
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Sevilla, Espagne, 41013
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Angers, France, 49933
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Bordeau, France, 33076
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Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
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Paris, France, 75015
- Neurocrine Clinical Site
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Paris, France, 75019
- Neurocrine Clinical Site
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Athens, Grèce, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
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Athens, Grèce, 11527
- Neurocrine Clinical Site
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Bologna, Italie, 40138
- Neurocrine Clinical Site
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Milan, Italie, 20132
- Neurocrine Clinical Site
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Napoli, Italie, 80131
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Roma, Italie, 00165
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Gdańsk, Pologne, 80-214
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Rzeszów, Pologne, 35-301
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
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Orange, California, États-Unis, 92868
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San Diego, California, États-Unis, 92123
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San Francisco, California, États-Unis, 94158
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
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New York
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New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
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New York, New York, États-Unis, 10065
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
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Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74135
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Être disposé et capable de respecter les procédures d'étude, y compris toutes les exigences du centre d'étude, et de revenir pour la visite de suivi.
- Avoir un diagnostic médicalement confirmé de déficit en 21-hydroxylase CAH.
- Être sur un régime stable de traitement stéroïdien pour CAH.
- Avoir des niveaux élevés d'androgènes.
- Les participants en âge de procréer doivent être abstinents ou accepter d'utiliser un contraceptif approprié pendant l'étude.
Critère d'exclusion:
- Avoir un diagnostic de l'une des autres formes de CAH classique.
- Avoir des antécédents de surrénalectomie bilatérale, d'hypopituitarisme ou d'une autre affection nécessitant une corticothérapie chronique.
- Avoir une condition médicale instable cliniquement significative ou une maladie chronique autre que CAH.
- Avoir des antécédents de cancer à moins d'être considéré comme guéri.
- Avoir des antécédents connus d'arythmie cliniquement significative ou d'anomalies à l'ECG.
- Avoir une hypersensibilité connue à tout antagoniste de l'hormone de libération de la corticotropine.
- Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage initial ou prévoir d'utiliser un médicament expérimental (autre que le médicament à l'étude) pendant l'étude.
- Avoir une dépendance actuelle à une substance ou un abus de substance (drogue) ou d'alcool.
- Avoir eu une perte de sang importante ou donné du sang ou des produits sanguins dans les 8 semaines précédant l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Crinecerfont
Solution ou capsule de Crinecerfont, administrée par voie orale, deux fois par jour pendant 28 semaines pendant la période de traitement contrôlée par placebo, suivie d'un traitement actif par Crinecerfont pendant au moins 24 semaines.
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Antagoniste des récepteurs du CRF de type 1
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Solution ou capsule placebo, administrée par voie orale, deux fois par jour pendant 28 semaines, suivie d'un traitement actif par Crinecerfont pendant au moins 24 semaines.
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Forme posologique non active
Antagoniste des récepteurs du CRF de type 1
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'androstènedione sérique à la semaine 4
Délai: Baseline, semaine 4
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Des échantillons de sérum sanguin ont été prélevés pour l'analyse des concentrations sériques d'androstènedione.
La moyenne carrée (LS) et l'erreur standard (SE) ont été calculées en utilisant l'analyse du modèle de covariance (ANCOVA).
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Baseline, semaine 4
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Changement de la ligne de base dans le sérum 17-hydroxyprogestérone (17-OHP) à la semaine 4
Délai: Baseline, semaine 4
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Baseline, semaine 4
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Pourcentage de changement par rapport à la base de la dose quotidienne des glucocorticoïdes à la semaine 28
Délai: Baseline, semaine 28
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Baseline, semaine 28
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Nombre de participants qui ont atteint une réduction de la dose physiologique des glucocorticoïdes tout en maintenant le contrôle Androsnedione à la semaine 28
Délai: Semaine 28
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Semaine 28
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Changement par rapport à la référence dans l'indice de masse corporelle (IMC) Score d'écart type (SDS) à la semaine 28
Délai: Baseline, semaine 28
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Baseline, semaine 28
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Changement par rapport à la ligne de base en moyenne des salivaires de 24 heures 17-OHP à la semaine 28
Délai: Baseline, semaine 28
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Baseline, semaine 28
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Changement par rapport à la référence dans le rapport de l'âge osseux et de l'âge chronologique (BA: CA) à la semaine 28
Délai: Baseline, semaine 28
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Baseline, semaine 28
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 juin 2021
Achèvement primaire (Réel)
10 mars 2023
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mars 2021
Première publication (Réel)
19 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 janvier 2025
Dernière vérification
1 janvier 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies urogénitales
- Maladies du système endocrinien
- Processus pathologiques
- Maladies urogénitales masculines
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Troubles gonadiques
- Anomalies congénitales
- Maladies des glandes surrénales
- Troubles du développement sexuel
- Anomalies urogénitales
- Métabolisme des stéroïdes, erreurs innées
- Hyperplasie
- Hyperplasie surrénalienne, congénitale
- Syndrome surrénogénital
- Hyperfonction corticosurrénalienne
Autres numéros d'identification d'étude
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (Numéro EudraCT)
- 2023-509170-33-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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